A PepGen, uma empresa de biotecnologia em estágio clínico que promove a próxima geração de terapias de oligonucleotídeos com o objetivo de transformar o tratamento de doenças neuromusculares e neurológicas graves, anunciou hoje sua decisão voluntária de pausar temporariamente o estudo de Fase 2 CONNECT2-EDO51 do PGN-EDO51 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) até que a empresa possa revisar os resultados da coorte de 10 mg/kg no estudo de Fase 2 CONNECT1-EDO51 em andamento.
As duas primeiras coortes do estudo CONNECT1 estão totalmente inscritas e os dados da coorte de 10 mg/kg são esperados para o terceiro trimestre de 2025. Nenhum novo problema de segurança relacionado ao PGN-EDO51 foi observado desde a última atualização de segurança da empresa em 23 de janeiro de 2025.
