PepGen, una empresa de biotecnología en etapa clínica que avanza en la próxima generación de terapias con oligonucleótidos con el objetivo de transformar el tratamiento de enfermedades neuromusculares y neurológicas graves, anunció hoy su decisión voluntaria de pausar temporalmente el estudio de fase 2 CONNECT2-EDO51 de PGN-EDO51 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) hasta que la empresa pueda revisar los resultados de la cohorte de 10 mg/kg en el estudio de fase 2 en curso CONNECT1-EDO51.
Las dos primeras cohortes del estudio CONNECT1 ya están completamente inscritas y se esperan datos de la cohorte de 10 mg/kg durante el tercer trimestre de 2025. No se han observado nuevos problemas de seguridad relacionados con PGN-EDO51 desde la última actualización de seguridad de la Compañía al 23 de enero de 2025.
