في 6 مارس 2025، أعلنت شركة GenAssist Ltd (GenAssist)، وهي شركة رائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية لتحرير الجينات متخصصة في أدوية الجينوم، بسعادة أنها حصلت على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لتطبيقها كدواء تجريبي جديد (IND) لـ GEN6050X، وهو أول دواء لتحرير القواعد من نوعه لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD). تخطط GenAssist لإجراء دراسة سريرية عالمية لـ GEN6050X.
"إن إقرار FDA لأول عقار IND الخاص بنا يمثل إنجازًا مهمًا لشركتنا. فهو يثبت قدرة تقنية محرر قاعدة السيتوزين الخاصة بنا على استهداف الأمراض التي كانت تعتبر غير قابلة للعلاج سابقًا - مما يوسع نطاق تطبيق تقنية تحرير الجينات على الجسم بالكامل. وباعتبارها الجيل الثاني من CRISPR-Cas9، فإن محرري القواعد يقدمون إمكانات هائلة مع مخاطر أقل بكثير خارج الهدف. "قال الدكتور تشونيان هي، الرئيس التنفيذي لشركة GenAssist، "إن GenAssist هي أول شركة تستخدم عقار تحرير الجينات لعلاج دوشين. [اقرأ المزيد: ما هو تخطي الإكسون وكيف يعمل؟]
"من خلال إصلاح جين دوشين المتحور بشكل دائم، قد يوفر تحرير القاعدة فائدة طويلة الأمد لمرضى دوشين. نحن متحمسون لإمكانية هذا البرنامج في تقديم علاج جديد للمرضى وإظهار تحرير الجينات كنهج علاجي جديد لدوشين. بالإضافة إلى ذلك، يعمل GenAssist على تطوير برامج أخرى لتخطي إكسونات دوشين، والتي تغطي أكثر من 30% من مرضى دوشين."
