البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها لتجاوز الإكسون 45، ELEVATE-45-201، والتي تقيّم فعالية دواء ENTR-601-45 لدى مرضى ضمور دوشين العضلي. أظهرت المجموعة الأولى من المشاركين سلامة الدواء وزيادة طفيفة في إنتاج الديستروفين بعد تلقي الجرعة الأولى. وتُعد هذه النتائج...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل دواء Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في دراسة تخطي الإكسون 44 لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD). وقد أوصت لجنة مراقبة البيانات المستقلة (DMC) ببدء المجموعة الثالثة بجرعة 18 ملغم/كغم في التجربة السريرية لدواء ELEVATE-44-201، وذلك بعد مراجعتها لبيانات السلامة والحركية الدوائية المتاحة.
استمر في الاستكشاف
البيانات الصحفية
أمل جديد لمرض دوشين: بدء التجربة السريرية لعقار Ryoncil
قد يُحدث اكتشاف جديد نقلة نوعية في مستقبل علاج ضمور دوشين العضلي. Ryoncil (remestemcel-L-rknd)، وهو...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Regenxbio عن بيانات أولية إيجابية جديدة من المرحلة الأولى/الثانية من تجربة Affinity Duchenne لعقار Rgx-202
أعلنت شركة REGENXBIO عن بيانات أولية إيجابية جديدة من المرحلة الأولى/الثانية من تجربة AFFINITY DUCHENNE لـ...
البيانات الصحفية
يتفوق دواء TN-301 من شركة تينايا على دواء جيفينوستات في تحسين وظائف العضلات لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني.
قدمت دراسة Tenaya Therapeutics بيانات ما قبل السريرية مشجعة لتقييم TN-301، وهو مثبط HDAC6 عالي الانتقائية للشركة،...
البيانات الصحفية
Vamorolone (أجامري) في ضمور العضلات الدوشيني: تجربة واقعية
أعلنت شركة سانثيرا للأدوية عن النتائج الكاملة لتحليلات مقارنة طويلة الأجل في العالم الحقيقي، بما في ذلك البيانات الأساسية...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة سانثيرا عن اقتراح إدراج دواء أغامري (Vamorolone) وتغطية تكاليفه ضمن نظام الرعاية الصحية الوطني الإسباني لعلاج ضمور دوشين العضلي.
أعلنت شركة سانثيرا للأدوية أن اللجنة الوزارية الإسبانية المشتركة المعنية بأسعار الأدوية قد اقترحت...
البيانات الصحفية
أوصت لجنة مراقبة البيانات ببدء جرعة متزايدة للمجموعة 2 في دراسة تخطي الإكسون 44 من جين Entrada
أعلنت دراسة Entrada Therapeutics أن لجنة مستقلة لمراقبة البيانات (DMC)، وفقًا لبروتوكول الدراسة، قد...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Satellos عن بدء إعطاء الجرعة لأول مشارك في المرحلة الثانية من الدراسة السريرية للأطفال لعقار SAT-3247 لعلاج ضمور دوشين العضلي.
أعلنت دراسة Satellos Bioscience أن أول مشارك قد تلقى جرعة في برنامج BASECAMP، وهو برنامج مدته ثلاثة أشهر...
البيانات الصحفية
حصل دواء Precision BioSciences على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على طلب دواء تجريبي جديد، وهو الأول من نوعه PBGENE-DMD لعلاج ضمور دوشين العضلي.
أعلنت شركة Precision BioSciences أنها تلقت إشعاراً بالموافقة على بدء الدراسة من...
البيانات الصحفية
يتوافق Solid Biosciences مع FDA في تصميم المرحلة الثالثة من تجربة SGT-003 لعلاج ضمور دوشين العضلي بالجينات
أعلنت شركة Solid Biosciences عن تحديث تنظيمي إيجابي من اجتماعها الأخير من النوع C مع...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة ساريبتا عن البيانات الرئيسية لمدة 3 سنوات للعلاج الجيني ELEVIDYS للأفراد القادرين على المشي المصابين بضمور دوشين العضلي.
أعلنت شركة ساريبتا عن النتائج الوظيفية الرئيسية التي تم الحصول عليها بعد ثلاث سنوات من علاج المرضى في الجزء الأول من دراسة EMBARK...
البيانات الصحفية
حصل المركب Atossa Therapeutics على تصنيف دواء اليتيم FDA لعلاج ضمور دوشين العضلي (Z)-Endoxifen
أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (Atossa Therapeutics) أن مكتب الأيتام التابع لها (FDA)...
البيانات الصحفية
تمت الموافقة على دواء AGAMREE (Vamorolone) في سويسرا من قبل هيئة Swissmedic
أعلنت شركة سانثيرا للأدوية أن الوكالة السويسرية للمنتجات العلاجية (Swissmedic) قد وافقت على دواء AGAMREE...
أحدث المقالات
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها حول تخطي الإكسون 45، ELEVATE-45-201،...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في Exon 44 الخاص به...
بحث
أظهرت دراسة Sapreme Therapeutics تحسناً ملحوظاً في استعادة الديستروفين في المرحلة ما قبل السريرية باستخدام SPM-2551 في علاج دوشين.
أعلنت شركة Sapreme Therapeutics عن نتائج ما قبل السريرية الواعدة لـ SPM-2551، وهو علاج تجريبي لمرض دوشين...
البيانات الصحفية
أظهر اختبار Deramiocel نتائج إيجابية لمدة 24 شهرًا في دراسة HOPE-3 لعلاج ضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة Capricor Therapeutics عن نتائج جديدة من دراسة HOPE-3 التي تقيّم عقار Deramiocel لدى الأشخاص...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Ractigen Therapeutics عن بيانات إيجابية من التجارب السريرية الأولى على البشر لعلاج RAG-18 في دوشين.
قدمت شركة Ractigen Therapeutics بيانات أولية إيجابية على البشر لعقار RAG-18 (NCT07282652)، وهو علاج تجريبي لـ...
البيانات الصحفية
أظهرت بيانات PK/PD المبكرة أن Entrada Therapeutics وENTR-601-44 تُظهران تخطي الإكسون 44 بشكل يعتمد على الجرعة
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 هو علاج تجريبي مصمم للمرضى المصابين بضمور دوشين العضلي...
البيانات الصحفية
يُظهر Brogidirsen الخاص بـ NS Pharma بيانات سريرية لمدة 5 سنوات لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني الذين يستجيبون لتجاوز الإكسون 44
يُعد دواء بروجيدرسين (NS-089/NCNP-02) من إنتاج شركة NS Pharma علاجًا تجريبيًا لضمور دوشين العضلي (DMD) مصممًا...
البيانات الصحفية
بيانات ELEVIDYS WMS لعام 2026: ما تُظهره - وما لا تُظهره
قدمت شركة Sarepta Therapeutics بيانات جديدة حول دواء ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) في المؤتمر العالمي لعام 2026...