新闻稿
Entrada Therapeutics ENTR-601-45：早期外显子45跳跃研究表明肌营养不良蛋白产量增加
Entrada Therapeutics公司公布了其外显子45跳跃研究（ELEVATE-45-201）的积极初步结果，该研究旨在评估ENTR-601-45在杜氏肌营养不良症（Duchenne）患者中的疗效。首批受试者在接受初始剂量后，表现出良好的安全性，且肌营养不良蛋白的产生略有增加。研究结果表明…….
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Entrada Therapeutics 在杜氏肌营养不良症外显子 44 跳跃研究中将 ENTR-601-44 的剂量提高至 18 mg/kg
Entrada Therapeutics 已获准在其针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的外显子 44 跳跃研究中测试最高剂量。独立数据监察委员会 (DMC) 在审查了现有安全性和药代动力学数据后，建议在 ELEVATE-44-201 临床试验中，从第 3 组开始，剂量为 18 mg/kg。.
继续探索
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Regenxbio 报告了 RGX-202 的 1/2 期 Affinity Duchenne 试验的最新积极中期数据
REGENXBIO公布了其I/II期AFFINITY DUCHENNE试验的最新积极中期数据…….
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Tenaya公司的TN-301在改善DMD肌肉功能方面优于Givinostat。
Tenaya Therapeutics公司公布了令人鼓舞的临床前数据，评估了该公司高选择性HDAC6抑制剂TN-301的效果…….
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Santhera宣布拟将AGAMREE（Vamorolone）纳入西班牙国家医疗体系，用于治疗杜氏肌营养不良症，并予以报销。
Santhera Pharmaceuticals宣布，西班牙药品价格部际委员会已提议…….
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数据监测委员会建议在 Entrada' 外显子 44 跳跃研究中，对第 2 组患者启动增加剂量治疗
Entrada Therapeutics宣布，根据研究方案，一个独立的数据监察委员会（DMC）已经成立…….
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Satellos公司宣布，首位受试者已在针对杜氏肌营养不良症的SAT-3247药物的2期儿科研究中接受给药。
Satellos Bioscience宣布，BASECAMP试验的首位受试者已接受给药，该试验为期三个月…….
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Precision BioSciences 获得美国 FDA 批准，用于治疗杜氏肌营养不良症的首创药物 PBGENE-DMD 的研究性新药申请获批
Precision BioSciences宣布公司已收到来自……的研究可能进行通知。.
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Solid Biosciences 与 FDA 在杜氏肌营养不良症基因治疗的 SGT-003 III 期试验设计中保持一致
Solid Biosciences宣布了其近期与C类监管机构会议的积极进展…….
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Atossa Therapeutics 获得 FDA 孤儿药资格认定，用于治疗杜氏肌营养不良症的 (Z)-Endoxifen
Atossa Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（"FDA"）孤儿药办公室…….
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AGAMREE (Vamorolone) 已获得瑞士药品管理局 (Swissmedic) 的批准。
Santhera Pharmaceuticals宣布，瑞士药品管理局（Swissmedic）已批准AGAMREE上市…….
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Entrada Therapeutics 在杜氏肌营养不良症外显子 44 跳跃研究中将 ENTR-601-44 的剂量提高至 18 mg/kg
Entrada Therapeutics 已获准在其 Exon 44 中测试最高剂量…….
研究
Sapreme Therapeutics 报告称，SPM-2551 在杜氏肌营养不良症中具有显著的临床前肌营养不良蛋白恢复作用。
Sapreme Therapeutics公司宣布了其用于治疗杜氏肌营养不良症的实验性药物SPM-2551的令人鼓舞的临床前研究结果…….
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Deramiocel 在杜氏肌营养不良症患者中显示出积极的 24 个月 HOPE-3 研究结果。
Capricor Therapeutics公布了HOPE-3研究的最新结果，该研究评估了Deramiocel在人体中的应用…….
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Ractigen Therapeutics 报告 RAG-18 在杜氏肌营养不良症患者中的首次人体试验中取得积极数据
Ractigen Therapeutics公司公布了RAG-18（NCT07282652）的首次人体试验积极数据，RAG-18是一种用于治疗……的在研疗法。.
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 在早期药代动力学/药效学数据中显示出剂量依赖性的外显子 44 跳跃
Entrada Therapeutics' 和 ENTR-601-44 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症患者的在研疗法…….
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NS Pharma 的 Brogidirsen 展示了适用于外显子 44 跳跃疗法的 DMD 患者的 5 年临床数据
NS Pharma公司的brogidirsen（NS-089/NCNP-02）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研疗法…….
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ELEVIDYS WMS 2026 数据：它们显示了什么——以及它们没有显示什么
Sarepta Therapeutics 在 2026 年世界会议上公布了关于 ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）的新数据…….