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Entrada Therapeutics ENTR-601-45 : Une étude précoce sur le saut de l’exon 45 montre une production accrue de dystrophine
Entrada Therapeutics a annoncé des résultats préliminaires positifs de son étude de saut d'exon 45, ELEVATE-45-201, évaluant le gène ENTR-601-45 chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. Le premier groupe de participants a présenté un profil de sécurité favorable et une légère augmentation de la production de dystrophine après l'administration de la dose initiale. Ces résultats constituent….
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Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 à 18 mg/kg dans son étude sur le saut de l'exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
L’étude Entrada Therapeutics, portant sur le saut de l’exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a reçu l’autorisation de tester la dose la plus élevée. Le comité indépendant de surveillance des données (DMC) a recommandé de débuter la cohorte 3 à 18 mg/kg dans l’essai clinique ELEVATE-44-201, après avoir examiné les données de sécurité et de pharmacocinétique disponibles.
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Nouvel espoir pour la dystrophie musculaire de Duchenne : l’essai clinique Ryoncil débute
Une nouvelle avancée pourrait changer l'avenir de la dystrophie musculaire de Duchenne. Ryoncil (remestemcel-L-rknd), un...
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Regenxbio rapporte de nouvelles données intermédiaires positives issues de l'essai de phase 1/2 Affinity Duchenne du Rgx-202
REGENXBIO a annoncé de nouvelles données intermédiaires positives issues de l'essai de phase I/II AFFINITY DUCHENNE...
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Le TN-301 de Tenaya surpasse le Givinostat pour améliorer la fonction musculaire chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Tenaya Therapeutics a présenté des données précliniques encourageantes évaluant le TN-301, l'inhibiteur HDAC6 hautement sélectif de la société,...
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Vamorolone (Agamree) dans le DMD : Expérience en situation réelle
Santhera Pharmaceuticals a annoncé les résultats complets des analyses comparatives à long terme en conditions réelles, y compris les données de référence...
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Santhera annonce un projet d'inclusion et de remboursement d'AGAMREE (Vamorolone) dans le système national de santé espagnol pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.
Santhera Pharmaceuticals annonce que la Commission interministérielle espagnole des prix des médicaments a proposé….
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Le comité de surveillance des données a recommandé l'instauration d'une dose plus élevée pour le groupe 2 de l'étude de saut d'exon 44 du gène Entrada.
Entrada Therapeutics a annoncé qu'un comité indépendant de surveillance des données (CSD), conformément au protocole de l'étude, a...
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Satellos annonce l'administration de la première dose à un participant dans le cadre de l'étude pédiatrique de phase 2 du SAT-3247 pour la dystrophie musculaire de Duchenne.
Satellos Bioscience a annoncé que le premier participant a reçu une dose dans le cadre de BASECAMP, une étude de trois mois...
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Precision BioSciences obtient l'autorisation américaine pour une nouvelle demande d'essai clinique (IND) pour le PBGENE-DMD, premier médicament de sa classe pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.
Precision BioSciences a annoncé que la société avait reçu une notification d'autorisation de poursuite des études de la part de...
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Solid Biosciences s'aligne sur FDA dans le cadre de l'essai de phase 3 SGT-003 pour la thérapie génique de la dystrophie musculaire de Duchenne
Solid Biosciences a annoncé une mise à jour réglementaire positive suite à sa récente réunion de type C avec...
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Sarepta a publié les principaux résultats à 3 ans de l'étude ELEVIDYS sur la thérapie génique chez des patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
Sarepta a annoncé les principaux résultats fonctionnels à 3 ans des patients traités dans la première partie de l'étude EMBARK...
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Le Atossa Therapeutics obtient la désignation de médicament orphelin FDA pour le (Z)-Endoxifen dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.
Atossa Therapeutics a annoncé que le Bureau des médicaments orphelins de la Food and Drug Administration américaine (" FDA ")...
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AGAMREE (Vamorolone) a reçu l'autorisation de mise sur le marché en Suisse de la part de Swissmedic.
Santhera Pharmaceuticals annonce que l'Agence suisse des produits thérapeutiques (Swissmedic) a approuvé AGAMREE...
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Le vaccin Entrada Therapeutics a reçu l'autorisation de tester la dose la plus élevée dans son exon 44...
Recherche
Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics a annoncé des résultats précliniques prometteurs pour le SPM-2551, un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne...
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L'étude Deramiocel présente des résultats positifs à 24 mois dans le cadre de l'étude HOPE-3 sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
Capricor Therapeutics a publié de nouveaux résultats de l'étude HOPE-3 évaluant le Deramiocel chez l'homme...
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Ractigen Therapeutics rapporte des données positives initiales chez l'humain pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
L’étude Ractigen Therapeutics a présenté des données initiales positives chez l’humain pour RAG-18 (NCT07282652), un traitement expérimental pour….
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Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 présentent un saut d'exon 44 dépendant de la dose dans les données PK/PD précoces
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 sont des traitements expérimentaux conçus pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne...
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L'étude NS Pharma (Brogidirsen) présente des données cliniques à 5 ans chez des patients atteints de DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Le brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) conçu...
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Données ELEVIDYS WMS 2026 : ce qu’elles montrent et ce qu’elles ne montrent pas
Sarepta Therapeutics a présenté de nouvelles données sur ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) lors du Mondial 2026...