Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Entrada Therapeutics has announced positive initial results from its Exon 45 Skipping Study, ELEVATE-45-201, evaluating ENTR-601-45 in people with Duchenne muscular dystrophy (Duchenne). The first group of participants showed a favorable safety profile and a small increase in dystrophin production after receiving the initial dose. The findings are an...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Entrada Therapeutics has received clearance to test the highest dose in its Exon 44 Skipping Study for Duchenne muscular dystrophy (DMD). The independent Data Monitoring Committee (DMC) has recommended starting Cohort 3 at 18 mg/kg in the ELEVATE-44-201 clinical trial, following its review of available safety and pharmacokinetic data...
Продолжайте исследования
Пресс-релизы
Новая надежда для лечения мышечной дистрофии Дюшенна: началось клиническое исследование препарата Ryoncil.
Новый прорыв может изменить будущее мышечной дистрофии Дюшенна. Ryoncil (реместемцел-L-rknd), препарат...
Пресс-релизы
Компания Regenxbio сообщила о новых положительных промежуточных данных фазы 1/2 исследования Affinity Duchenne препарата Rgx-202.
Компания REGENXBIO объявила о новых положительных промежуточных данных по результатам I/II фазы клинических испытаний препарата AFFINITY DUCHENNE...
Пресс-релизы
Препарат TN-301 компании Tenaya превосходит Givinostat по эффективности улучшения мышечной функции при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Tenaya Therapeutics представила обнадеживающие доклинические данные по оценке TN-301, высокоселективного ингибитора HDAC6...
Пресс-релизы
Vamorolone (Агамри) при мышечной дистрофии Дюшенна: практический опыт.
Компания Santhera Pharmaceuticals объявила о публикации полных результатов долгосрочных сравнительных исследований в реальных условиях, включая исходные данные...
Пресс-релизы
Компания Santhera объявляет о предлагаемом включении и возмещении стоимости препарата AGAMREE (Vamorolone) в национальную систему здравоохранения Испании для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Santhera Pharmaceuticals объявляет, что Межведомственная комиссия Испании по ценам на лекарственные средства предложила...
Пресс-релизы
Комитет по мониторингу данных рекомендовал начать увеличение дозы для группы 2 в исследовании с пропуском экзона 44 Entrada'.
В рамках исследования Entrada Therapeutics было объявлено о создании независимого Комитета по мониторингу данных (DMC) в соответствии с протоколом исследования...
Пресс-релизы
Компания Satellos объявила о первом участнике, получившем дозу препарата в рамках 2-й фазы педиатрического исследования SAT-3247 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Satellos Bioscience объявила о том, что первый участник получил дозу препарата в рамках трехмесячного BASECAMP...
Пресс-релизы
В США получено разрешение на проведение клинических исследований препарата Precision BioSciences (первый в своем классе препарат PBGENE-DMD) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Precision BioSciences объявила о получении уведомления о возможности продолжения исследования от...
Пресс-релизы
Мутация Solid Biosciences совпадает с мутацией FDA в дизайне 3-й фазы клинических испытаний SGT-003 для генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Solid Biosciences объявила о позитивных результатах своей недавней встречи с представителями компании, занимающейся разработкой препарата типа C...
Пресс-релизы
Компания Sarepta сообщила о результатах трехлетнего наблюдения за применением генной терапии ELEVIDYS у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна
Компания Sarepta объявила о предварительных функциональных результатах за 3 года, полученных от пациентов, участвовавших в первой части исследования EMBARK...
Пресс-релизы
Препарат Atossa Therapeutics получил статус орфанного препарата (Z)-Endoxifen для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Atossa Therapeutics, объявило, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) ("FDA") по вопросам орфанных препаратов...
Пресс-релизы
Препарат AGAMREE (Vamorolone) одобрен в Швейцарии компанией Swissmedic.
Компания Santhera Pharmaceuticals объявляет о том, что Швейцарское агентство по терапевтическим продуктам (Swissmedic) одобрило препарат AGAMREE...
Последние статьи
Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Компания Entrada Therapeutics объявила о положительных предварительных результатах своего исследования по пропуску экзона 45, ELEVATE-45-201,...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Препарат Entrada Therapeutics получил разрешение на тестирование самой высокой дозы в экзоне 44...
Исследовать
В исследовании Sapreme Therapeutics сообщается о значительном восстановлении функции дистрофина в доклинических исследованиях с помощью SPM-2551 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Sapreme Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах применения SPM-2551, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна...
Пресс-релизы
Deramiocel демонстрирует положительные результаты в исследовании HOPE-3 за 24 месяца при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Capricor Therapeutics сообщила о новых результатах исследования HOPE-3, в котором оценивалась эффективность препарата Deramiocel у людей...
Пресс-релизы
Ractigen Therapeutics сообщает о положительных результатах первых клинических испытаний RAG-18 на людях при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Ractigen Therapeutics представила положительные результаты первых испытаний на людях препарата RAG-18 (NCT07282652), экспериментального средства для лечения...
Пресс-релизы
Мутации Entrada Therapeutics и ENTR-601-44 демонстрируют дозозависимое пропускание экзона 44 в ранних фармакокинетических/фармакодинамических данных.
Entrada Therapeutics, ENTR-601-44 — это экспериментальная терапия, разработанная для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна...
Пресс-релизы
Мутация Brogidirsen в гене NS Pharma демонстрирует 5-летние клинические данные у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которым показан пропуск экзона 44.
Брогидирсен (NS-089/NCNP-02) компании NS Pharma — это экспериментальный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанный...
Пресс-релизы
Данные ELEVIDYS WMS за 2026 год: что они показывают, а что нет.
Компания Sarepta Therapeutics представила новые данные по препарату ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовек) на Всемирной конференции 2026 года...