Комитет по мониторингу данных рекомендовал начать увеличение дозы для группы 2 в исследовании с пропуском экзона 44 Entrada'.
Компания Entrada Therapeutics объявила, что независимый комитет по мониторингу данных (DMC), в соответствии с протоколом исследования, рассмотрел все доступные данные по безопасности и фармакокинетике из восьми исследований...
Компания Satellos объявила о первом участнике, получившем дозу препарата в рамках 2-й фазы педиатрического исследования SAT-3247 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Satellos Bioscience объявила о начале приема препарата в рамках трехмесячного рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования 2-й фазы SAT-3247, направленного на подтверждение концепции препарата...
В США получено разрешение на проведение клинических исследований препарата Precision BioSciences (первый в своем классе препарат PBGENE-DMD) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Precision BioSciences объявила о получении уведомления от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) о возможности продолжения исследования (FDA). Это позволяет Precision BioSciences...
Мутация Solid Biosciences совпадает с мутацией FDA в дизайне 3-й фазы клинических испытаний SGT-003 для генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Solid Biosciences объявила о положительном результате встречи с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) по вопросу получения разрешения типа C, которое поддерживает...
Компания Sarepta сообщила о результатах трехлетнего наблюдения за применением генной терапии ELEVIDYS у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна
Компания Sarepta объявила о предварительных функциональных результатах за 3 года, полученных от пациентов, участвовавших в первой части исследования EMBARK (исследование 9001-301), глобального рандомизированного плацебо-контролируемого исследования III фазы, оценивающего...