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Comunicados de prensa
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Un estudio sobre la omisión temprana del exón 45 muestra una mayor producción de distrofina.
Entrada Therapeutics ha anunciado resultados iniciales positivos de su estudio de omisión del exón 45, ELEVATE-45-201, que evalúa ENTR-601-45 en personas con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). El primer grupo de participantes mostró un perfil de seguridad favorable y un pequeño aumento en la producción de distrofina tras recibir la dosis inicial. Los hallazgos son...
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Entrada Therapeutics supera a ENTR-601-44 en dosis de 18 mg/kg en su estudio sobre la omisión del exón 44 en la distrofia muscular de Duchenne.
El estudio Entrada Therapeutics ha recibido autorización para probar la dosis más alta en su estudio de omisión del exón 44 para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El Comité Independiente de Monitorización de Datos (DMC) ha recomendado iniciar la cohorte 3 con 18 mg/kg en el ensayo clínico ELEVATE-44-201, tras revisar los datos farmacocinéticos y de seguridad disponibles.
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Nueva esperanza para la distrofia muscular de Duchenne: comienza el ensayo clínico Ryoncil.
Un nuevo avance podría cambiar el futuro de la distrofia muscular de Duchenne. Ryoncil (remestemcel-L-rknd), un...
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Regenxbio informa nuevos datos provisionales positivos del ensayo de fase 1/2 de Rgx-202 Affinity Duchenne
REGENXBIO anunció nuevos datos provisionales positivos del ensayo de fase I/II AFFINITY DUCHENNE de...
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El TN-301 de Tenaya supera a Givinostat en la mejora de la función muscular en pacientes con DMD
Tenaya Therapeutics presentó datos preclínicos alentadores que evaluaban TN-301, el inhibidor de HDAC6 altamente selectivo de la compañía,...
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Vamorolone (Agamree) en DMD: Experiencia en el mundo real
Santhera Pharmaceuticals anunció que los resultados completos de los análisis comparativos a largo plazo en condiciones reales, incluidos los datos de referencia...
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Santhera anuncia la propuesta de inclusión y reembolso de AGAMREE (Vamorolone) en el Sistema Nacional de Salud de España para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne.
Santhera Pharmaceuticals anuncia que la Comisión Interministerial Española de Precios de los Medicamentos ha propuesto...
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El Comité de Monitoreo de Datos recomendó iniciar una dosis mayor para el Grupo 2 en el estudio de omisión del exón 44 de Entrada
Entrada Therapeutics anunció que un Comité de Monitoreo de Datos (DMC) independiente, según el protocolo del estudio, ha...
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Satellos anuncia el primer participante dosificado en el estudio pediátrico de fase 2 de SAT-3247 para la distrofia muscular de Duchenne
Satellos Bioscience anunció que se ha administrado la primera dosis al primer participante en BASECAMP, un programa de tres meses de duración...
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Precision BioSciences recibe la autorización estadounidense FDA para la solicitud de nuevo fármaco en investigación, el primero de su clase, PBGENE-DMD, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne.
Precision BioSciences anunció que la compañía recibió una notificación de autorización para comenzar el estudio por parte de...
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Solid Biosciences se alinea con FDA en el diseño del ensayo de fase 3 SGT-003 para la terapia génica de la distrofia muscular de Duchenne
Solid Biosciences anunció una actualización regulatoria positiva tras su reciente reunión de tipo C con...
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Sarepta informa los principales datos de 3 años de la terapia génica ELEVIDYS en pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne
Sarepta anunció los resultados funcionales preliminares a 3 años de los pacientes tratados en la primera parte del estudio EMBARK...
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Atossa Therapeutics recibe la designación de fármaco huérfano FDA para (Z)-Endoxifen para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Atossa Therapeutics, anunció que la Oficina de Medicamentos Huérfanos de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ("FDA")...
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AGAMREE (Vamorolone) ha sido aprobado en Suiza por Swissmedic
Santhera Pharmaceuticals anuncia que la Agencia Suiza de Productos Terapéuticos (Swissmedic) ha aprobado AGAMREE...
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Investigación
Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.
Sapreme Therapeutics ha anunciado resultados preclínicos prometedores para SPM-2551, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne...
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Deramiocel muestra resultados positivos a los 24 meses en el estudio HOPE-3 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
Capricor Therapeutics ha publicado nuevos resultados del estudio HOPE-3 que evalúa Deramiocel en personas...
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El estudio Ractigen Therapeutics informa datos positivos de los primeros ensayos en humanos para RAG-18 en la distrofia muscular de Duchenne.
Ractigen Therapeutics ha presentado datos positivos de primera administración en humanos para RAG-18 (NCT07282652), un tratamiento en investigación para...
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 muestra un salto del exón 44 dependiente de la dosis en los primeros datos de PK/PD.
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 es una terapia experimental diseñada para pacientes con distrofia muscular de Duchenne...
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El gen Brogidirsen de NS Pharma muestra datos clínicos de 5 años en pacientes con DMD susceptibles a la omisión del exón 44.
El brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma es una terapia experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) diseñada para...
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Datos de ELEVIDYS WMS 2026: lo que muestran y lo que no.
Sarepta Therapeutics ha presentado nuevos datos sobre ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) en el Congreso Mundial de 2026...