Der Datenüberwachungsausschuss empfahl die Einleitung einer Dosiserhöhung für Gruppe 2 in der Entrada'-Exon-44-Skipping-Studie.
Entrada Therapeutics gab bekannt, dass ein unabhängiges Datenüberwachungskomitee (DMC) gemäß Studienprotokoll alle verfügbaren Sicherheits- und PK-Daten aus den acht Studienteilnehmern geprüft hat.
Satellos gibt die Verabreichung des ersten Wirkstoffs an einen Teilnehmer in der Phase-2-Studie mit SAT-3247 bei Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie bekannt
Satellos Bioscience gab bekannt, dass der erste Teilnehmer in der dreimonatigen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-2-Studie BASECAMP mit SAT-3247, einem pädiatrischen Proof-of-Concept-Studie, behandelt wurde.
Precision BioSciences erhält in den USA die Zulassung für den Prüfpräparatantrag FDA für den Wirkstoff PBGENE-DMD, der als erster seiner Klasse zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzt wird.
Precision BioSciences gab bekannt, dass das Unternehmen von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA (FDA) die Genehmigung zur Durchführung einer Studie erhalten hat. Dies ermöglicht es Precision BioSciences….
Solid Biosciences stimmt mit FDA im Studiendesign der Phase-3-Studie SGT-003 zur Gentherapie der Duchenne-Muskeldystrophie überein.
Solid Biosciences gab ein positives regulatorisches Update nach dem kürzlich abgehaltenen Typ-C-Treffen mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) bekannt, das die...
Sarepta veröffentlichte die wichtigsten 3-Jahres-Ergebnisse der ELEVIDYS-Gentherapie bei gehfähigen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie
Sarepta gab die ersten 3-Jahres-Ergebnisse zur Funktionsfähigkeit von Patienten bekannt, die im ersten Teil der EMBARK-Studie (Studie 9001-301) behandelt wurden, einer globalen, randomisierten, placebokontrollierten Phase-3-Studie zur Bewertung von...