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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Studie zum frühen Exon-45-Skipping zeigt erhöhte Dystrophinproduktion
Entrada Therapeutics hat positive erste Ergebnisse seiner Exon-45-Skipping-Studie ELEVATE-45-201 bekannt gegeben, in der ENTR-601-45 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) untersucht wurde. Die erste Teilnehmergruppe zeigte ein günstiges Sicherheitsprofil und einen leichten Anstieg der Dystrophinproduktion nach der ersten Dosis. Die Ergebnisse sind….
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Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seiner Exon-44-Skipping-Studie für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu testen. Das unabhängige Datenüberwachungskomitee (DMC) hat nach Prüfung der verfügbaren Sicherheits- und pharmakokinetischen Daten empfohlen, Kohorte 3 der klinischen Studie ELEVATE-44-201 mit 18 mg/kg zu beginnen.
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Neue Hoffnung für Duchenne: Klinische Studie Ryoncil beginnt
Ein neuer Durchbruch könnte die Zukunft der Duchenne-Muskeldystrophie verändern. Ryoncil (Remestemcel-L-rknd), ein...
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Regenxbio meldet neue positive Zwischenergebnisse aus der Phase-1/2-Studie Affinity Duchenne mit Rgx-202
REGENXBIO gab neue positive Zwischenergebnisse aus der Phase-I/II-Studie AFFINITY DUCHENNE bekannt...
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Tenayas TN-301 ist Givinostat bei der Verbesserung der Muskelfunktion bei DMD überlegen.
Tenaya Therapeutics präsentierte vielversprechende präklinische Daten zur Bewertung von TN-301, dem hochselektiven HDAC6-Inhibitor des Unternehmens,...
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Vamorolone (Agamree) in DMD: Praxiserfahrung
Santhera Pharmaceuticals gab bekannt, dass die vollständigen Ergebnisse langfristiger, vergleichender Analysen im realen Umfeld, einschließlich der Ausgangsdaten, vorliegen...
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Santhera kündigt geplante Aufnahme und Kostenerstattung von AGAMREE (Vamorolone) in das spanische nationale Gesundheitssystem zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie an
Santhera Pharmaceuticals gibt bekannt, dass die spanische interministerielle Kommission für Arzneimittelpreise Folgendes vorgeschlagen hat...
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Der Datenüberwachungsausschuss empfahl die Einleitung einer Dosiserhöhung für Gruppe 2 in der Entrada'-Exon-44-Skipping-Studie.
Entrada Therapeutics gab bekannt, dass gemäß Studienprotokoll ein unabhängiges Datenüberwachungskomitee (DMC) eingerichtet wurde...
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Satellos gibt die Verabreichung des ersten Wirkstoffs an einen Teilnehmer in der Phase-2-Studie mit SAT-3247 bei Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie bekannt
Satellos Bioscience gab bekannt, dass der erste Teilnehmer in der dreimonatigen BASECAMP-Studie behandelt wurde,...
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Precision BioSciences erhält in den USA die Zulassung für den Prüfpräparatantrag FDA für den Wirkstoff PBGENE-DMD, der als erster seiner Klasse zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzt wird.
Precision BioSciences gab bekannt, dass das Unternehmen eine Genehmigung zur Durchführung der Studie erhalten hat von...
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Solid Biosciences stimmt mit FDA im Studiendesign der Phase-3-Studie SGT-003 zur Gentherapie der Duchenne-Muskeldystrophie überein.
Solid Biosciences gab ein positives regulatorisches Update nach dem kürzlich abgehaltenen Typ-C-Treffen mit... bekannt.
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Sarepta veröffentlichte die wichtigsten 3-Jahres-Ergebnisse der ELEVIDYS-Gentherapie bei gehfähigen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie
Sarepta gab die ersten funktionellen Ergebnisse nach drei Jahren von Patienten bekannt, die im ersten Teil der EMBARK-Studie behandelt wurden...
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Atossa Therapeutics erhält den Orphan-Drug-Status FDA für (Z)-Endoxifen zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Atossa Therapeutics gab bekannt, dass das US-amerikanische Amt für Arzneimittel und Medizinprodukte (FDA) ("FDA") für die Behandlung von Waisenkindern...
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AGAMREE (Vamorolone) wurde in der Schweiz von Swissmedic zugelassen.
Santhera Pharmaceuticals gibt bekannt, dass die Schweizerische Zulassungsbehörde für Heilmittel (Swissmedic) AGAMREE zugelassen hat...
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Studie zum frühen Exon-45-Skipping zeigt erhöhte Dystrophinproduktion
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Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seinem Exon 44 zu testen...
Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551, eine experimentelle Behandlung für Duchenne, bekannt gegeben...
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Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
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Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
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Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
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NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...
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ELEVIDYS WMS 2026-Daten: Was sie zeigen – und was sie nicht zeigen
Sarepta Therapeutics hat auf dem Weltkongress 2026 neue Daten zu ELEVIDYS (Delandistrogene Moxeparvovec) vorgestellt...