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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: प्रारंभिक एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन से डिस्ट्रोफिन उत्पादन में वृद्धि देखी गई
Entrada Therapeutics ने अपने एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन, ELEVATE-45-201, के सकारात्मक प्रारंभिक परिणामों की घोषणा की है, जिसमें ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूशेन) से पीड़ित लोगों में ENTR-601-45 का मूल्यांकन किया गया है। प्रतिभागियों के पहले समूह ने प्रारंभिक खुराक प्राप्त करने के बाद एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल और डिस्ट्रोफिन उत्पादन में थोड़ी वृद्धि दिखाई। ये निष्कर्ष...
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Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया
Entrada Therapeutics को ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए अपने एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है। स्वतंत्र डेटा मॉनिटरिंग कमेटी (DMC) ने उपलब्ध सुरक्षा और फार्माकोकाइनेटिक डेटा की समीक्षा के बाद ELEVATE-44-201 नैदानिक परीक्षण में कोहोर्ट 3 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम से शुरू करने की सिफारिश की है।.
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ड्यूशेन रोग के लिए नई उम्मीद: Ryoncil का नैदानिक परीक्षण शुरू
A new breakthrough may change the future of Duchenne muscular dystrophy. Ryoncil (remestemcel-L-rknd), a...
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Regenxbio ने Rgx-202 के चरण 1/2 Affinity Duchenne परीक्षण से नए सकारात्मक अंतरिम डेटा की रिपोर्ट दी है।
REGENXBIO announced new positive interim data from the Phase I/II AFFINITY DUCHENNE trial of...
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DMD मांसपेशियों के कार्य में सुधार करने में टेनाया का TN-301 गिविनोस्टेट से बेहतर है।
Tenaya Therapeutics presented encouraging preclinical data evaluating TN-301, the company’s highly selective HDAC6 inhibitor,...
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DMD में Vamorolone (अगमरी): वास्तविक दुनिया का अनुभव
Santhera Pharmaceuticals announced that full results from long-term real-world comparative analyses, including baseline data...
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सैन्थेरा ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए स्पेन की राष्ट्रीय स्वास्थ्य प्रणाली में AGAMREE (Vamorolone) को शामिल करने और इसके लिए प्रतिपूर्ति प्रदान करने के प्रस्ताव की घोषणा की है।
Santhera Pharmaceuticals announces that the Spanish Interministerial Commission on Prices of Medicines, has proposed...
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डेटा निगरानी समिति ने Entrada' एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में समूह 2 के लिए बढ़ी हुई खुराक शुरू करने की सिफारिश की।
Entrada Therapeutics ने घोषणा की कि अध्ययन प्रोटोकॉल के अनुसार, एक स्वतंत्र डेटा निगरानी समिति (डीएमसी) का गठन किया गया है...
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Satellos ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए SAT-3247 के चरण 2 बाल चिकित्सा अध्ययन में पहले प्रतिभागी को खुराक दिए जाने की घोषणा की।
Satellos Bioscience ने घोषणा की है कि तीन महीने के BASECAMP कार्यक्रम में पहले प्रतिभागी को खुराक दी जा चुकी है...
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ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए प्रथम श्रेणी की दवा PBGENE-DMD के लिए जांचाधीन नई दवा आवेदन के लिए Precision BioSciences को अमेरिका से मंजूरी मिल गई है।
Precision BioSciences ने घोषणा की कि कंपनी को ... से अध्ययन आगे बढ़ाने की अधिसूचना प्राप्त हुई है।.
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ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी जीन थेरेपी के लिए SGT-003 चरण 3 परीक्षण डिजाइन में Solid Biosciences, FDA के साथ संरेखित होता है।
Solid Biosciences ने हाल ही में हुई अपनी टाइप सी बैठक से संबंधित सकारात्मक नियामक अपडेट की घोषणा की...
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सारेप्टा ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित चलने-फिरने में सक्षम व्यक्तियों में एलीविडिस जीन थेरेपी के 3 साल के शीर्ष डेटा की रिपोर्ट दी।
सारेप्टा ने एम्बार्क के पहले भाग में इलाज किए गए रोगियों के 3 साल के शीर्ष कार्यात्मक परिणामों की घोषणा की...
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ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए (Z)-Endoxifen को FDA अनाथ औषधि का दर्जा प्राप्त हुआ।
Atossa Therapeutics ने घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन ("FDA") का अनाथ पशु कार्यालय...
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AGAMREE (Vamorolone) को स्विट्जरलैंड में Swissmedic द्वारा अनुमोदित किया गया है।
सैन्थेरा फार्मास्युटिकल्स ने घोषणा की है कि स्विस एजेंसी फॉर थेराप्यूटिक प्रोडक्ट्स (स्विसमेडिक) ने एजीएएमआरईई को मंजूरी दे दी है...
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: प्रारंभिक एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन से डिस्ट्रोफिन उत्पादन में वृद्धि देखी गई
Entrada Therapeutics ने अपने एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन, ELEVATE-45-201 से सकारात्मक प्रारंभिक परिणाम घोषित किए हैं,...
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Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया
Entrada Therapeutics को इसके एक्सॉन 44 में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है...
अनुसंधान
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में SPM-2551 के साथ डिस्ट्रोफिन की मजबूत प्रीक्लिनिकल बहाली की रिपोर्ट दी है।
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग के प्रायोगिक उपचार, एसपीएम-2551 के लिए आशाजनक पूर्व-नैदानिक परिणाम घोषित किए हैं...
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ड्यूशेन रोग में Deramiocel ने 24 महीने के HOPE-3 परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दिखाए।
Capricor Therapeutics ने HOPE-3 अध्ययन से नए परिणाम जारी किए हैं, जिसमें लोगों में Deramiocel का मूल्यांकन किया गया है...
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Ractigen Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में RAG-18 के लिए पहले मानव परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दर्ज किए।
Ractigen Therapeutics ने RAG-18 (NCT07282652) के लिए सकारात्मक प्रथम-मानव डेटा प्रस्तुत किया है, जो एक प्रायोगिक उपचार है...
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Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 के प्रारंभिक PK/PD डेटा में खुराक पर निर्भर एक्सॉन 44 स्किपिंग देखी गई।
Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित रोगियों के लिए डिज़ाइन की गई एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है...
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NS Pharma का Brogidirsen एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त DMD रोगियों में 5-वर्षीय नैदानिक डेटा दर्शाता है।
NS Pharma का ब्रोगिडिरसेन (NS-089/NCNP-02) ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है जिसे डिज़ाइन किया गया है...
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ELEVIDYS WMS 2026 डेटा: ये क्या दर्शाते हैं—और क्या नहीं दर्शाते
Sarepta Therapeutics ने 2026 विश्व सम्मेलन में ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) पर नए आंकड़े प्रस्तुत किए हैं...