Vamorolone(Agamree)在DMD中的应用:真实世界体验

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在 MDA 2026 上公布的 AGAMREE(vamorolone)数据证实,在长达 8 年的治疗中,其长期疗效与杜氏肌营养不良症相当,且具有临床意义的安全优势。.

Santhera Pharmaceuticals宣布,在佛罗里达州奥兰多举行的2026年肌肉萎缩症协会(MDA)临床与科学大会上,公布了AGAMREE(vamorolone)正在进行的GUARDIAN研究的长期真实世界对比分析的完整结果,其中包括基线数据。了解更多: 什么是 Agamree (Vamorolone)?

该数据集包含杜氏肌营养不良症 (DMD) 男孩接受 AGAMREE 治疗长达八年(中位数为五年)的数据。分析纳入了通过各种准入项目继续接受治疗的临床研究参与者的数据,以及 GUARDIAN 四期研究 (NCT06713135) 的数据。将包括 GUARDIAN 研究基线结果在内的长期数据与接受地夫可特或泼尼松治疗的倾向性匹配的历史对照队列进行了比较。NCT06713135)

综合数据表明,vamorolone 能够维持与传统皮质类固醇相当的长期疗效,同时提高耐受性,并显著减少与类固醇相关的关键副作用,这些副作用通常会导致剂量减少或停药,从而影响患者的长期疗效。了解更多: 杜氏肌营养不良症患者使用类固醇(可的松)的利弊是什么?

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来源桑瑟拉
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