Catalyst Pharmaceuticals 宣布，加拿大卫生部已接受其 AGAMREE（vamorolone）的新药申请 (NDS)，该药物用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)，并被列为优先审查药物。如果获得批准，AGAMREE 将成为加拿大卫生部批准的首个也是唯一一个 DMD 治疗药物，并有望于 2025 年底获得上市许可。
此次提交是继 AGAMREE 在美国（2023 年）和欧盟（2024 年初）获得批准之后的又一举措。根据加拿大神经肌肉疾病登记处的数据，加拿大有 800 多名男孩和年轻男性患有 DMD，这是一种罕见疾病，由于缺乏肌营养不良蛋白而导致肌肉无力。（什么是 Agamree？)
该药物的研发包括在加拿大的五个地点进行临床试验，这为其在全球获得批准做出了贡献。包括加拿大杜氏肌营养不良症协会和加拿大肌肉萎缩症协会在内的患者组织对这一进展表示欢迎，并强调加拿大目前缺乏获批的治疗方法。
- 跟着我们 -
إلى من يهمه الأمر،
تحية طيبة وبعد،
أنا المواطن الفلسطيني [حامد عبد الكريم ياسين]، مقيم في الضفة الغربية، وأب لطفلين هما: مجد (12 سنة) وأحمد (9 سنوات). يعاني طفلاي من مرض وراثي نادر يسمى ضمور العضلات (Muscular Dystrophy)، وهو مرض خطير يؤدي إلى تدهور مستمر في قدرتهم الحركية، ويحتاج إلى رعاية طبية خاصة غير متوفرة في منطقتنا.
للأسف، لا تتوفر لدينا في فلسطين الإمكانيات الطبية أو الاجتماعية اللازمة لتقديم العناية المناسبة لأطفالي، خاصة في ظل الوضع السياسي والاقتصادي الصعب.
أتوجه إليكم بنداء إنساني عاجل، طالبًا المساعدة في إعادة توطيني أنا وعائلتي في بلد يوفر الرعاية الطبية والخدمات المناسبة لأطفالي، ويمنحنا فرصة لحياة كريمة وآمنة.
أملك جواز سفر فلسطيني صالح، ومستعد لتقديم كافة الوثائق والتقارير الطبية المطلوبة، وأتحمل مسؤولياتي كأب بشكل كامل.
الرجاء النظر في طلبي بعين الرحمة والإنسانية، فكل أملي أن يعيش أطفالي في بيئة يمكنهم فيها أن يتلقوا العلاج، وأن لا تُهدَر أعمارهم بسبب غياب الإمكانيات.
مع فائق الاحترام والتقدير،