Catalyst Pharmaceuticals, Sağlık Kanada'nın Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisi için öncelikli inceleme statüsüyle AGAMREE (vamorolon) için Yeni İlaç Başvurusunu (NDS) kabul ettiğini duyurdu. Onaylanırsa, AGAMREE, 2025'in sonuna kadar potansiyel pazarlama yetkisiyle DMD için Sağlık Kanada tarafından onaylanan ilk ve tek tedavi olacak.
Başvuru, AGAMREE'nin ABD'deki (2023) ve Avrupa Birliği'ndeki (2024 başı) onaylarını takip ediyor. Kanada Nöromüsküler Hastalıklar kayıt defterine göre, Kanada'da 800'den fazla erkek ve genç erkek, distrofin protein eksikliğinden kaynaklanan kas zayıflığına neden olan nadir bir hastalık olan DMD ile yaşıyor. (Agamree nedir?)
İlacın geliştirilmesi, küresel onayına katkıda bulunan beş Kanada merkezinde klinik denemeleri içeriyordu. Defeat Duchenne Canada ve Muscular Dystrophy Canada gibi hasta örgütleri, Kanada'da şu anda onaylı tedavi eksikliğini vurgulayarak bu gelişmeyi memnuniyetle karşıladılar.
إلى من يهمه الأمر،
تحية طيبة وبعد،
أنا المواطن الفلسطيني [حامد عبد الكريم ياسين]، مقيم في الضفة الغربية، وأب لطفلين هما: مجد (12 سنة) وأحمد (9 سنوات). يعاني طفلاي من مرض وراثي نادر يسمى ضمور العضلات (Muscular Dystrophy)، وهو مرض خطير يؤدي إلى تدهور مستمر في قدرتهم الحركية، ويحتاج إلى رعاية طبية خاصة غير متوفرة في منطقتنا.
للأسف، لا تتوفر لدينا في فلسطين الإمكانيات الطبية أو الاجتماعية اللازمة لتقديم العناية المناسبة لأطفالي، خاصة في ظل الوضع السياسي والاقتصادي الصعب.
أتوجه إليكم بنداء إنساني عاجل، طالبًا المساعدة في إعادة توطيني أنا وعائلتي في بلد يوفر الرعاية الطبية والخدمات المناسبة لأطفالي، ويمنحنا فرصة لحياة كريمة وآمنة.
أملك جواز سفر فلسطيني صالح، ومستعد لتقديم كافة الوثائق والتقارير الطبية المطلوبة، وأتحمل مسؤولياتي كأب بشكل كامل.
الرجاء النظر في طلبي بعين الرحمة والإنسانية، فكل أملي أن يعيش أطفالي في بيئة يمكنهم فيها أن يتلقوا العلاج، وأن لا تُهدَر أعمارهم بسبب غياب الإمكانيات.
مع فائق الاحترام والتقدير،