Catalyst Pharmaceuticals ha anunciado que Health Canada ha aceptado su Solicitud de Nuevo Medicamento (NDS) para AGAMREE (vamorolona) con revisión prioritaria para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). De aprobarse, AGAMREE se convertiría en la primera y única terapia aprobada por Health Canada para la DMD, con posible autorización de comercialización para finales de 2025.
La solicitud se presenta tras las aprobaciones de AGAMREE en EE. UU. (2023) y la Unión Europea (principios de 2024). Según el Registro Canadiense de Enfermedades Neuromusculares, más de 800 niños y jóvenes en Canadá padecen DMD, una enfermedad rara que causa debilidad muscular debido a la falta de la proteína distrofina.¿Qué es Agamree?)
El desarrollo del fármaco incluyó ensayos clínicos en cinco centros canadienses, lo que contribuyó a su aprobación global. Organizaciones de pacientes, como Defeat Duchenne Canada y Muscular Dystrophy Canada, han acogido con satisfacción este avance, destacando la actual escasez de tratamientos aprobados en Canadá.
إلى من يهمه الأمر،
El amor es grande y fuerte,
أنا المواطن الفلسطيني [حامد عبد الكريم ياسين], مقيم في الضفة الغربية، وأب لطفلين هما: مجد (12 سنة) وأحمد (9 años). يعاني طفلاي من مرض وراثي نادر يسمى ضمور العضلات (Distrofia muscular), وهو مرض خطير يؤدي إلى تدهور مستمر في قدرتهم الحركية, ويحتاج إلى رعاية طبية خاصة غير متوفرة في منطقتنا.
للأسف، لا تتوفر لدينا في فلسطين الإمكانيات الطبية أو الاجتماعية اللازمة لتقديم العناية المناسبة لأطفالي، خاصة في ظل الوضع السياسي والاقتصادي الصعب.
أتوجه إليكم بنداء إنساني عاجل، طالبًا المساعدة في إعادة توطيني أنا وعائلتي في بلد يوفر الرعاية الطبية والخدمات المناسبة لأطفالي، ويمنحنا فرصة لحياة كريمة وآمنة.
أملك جواز سفر فلسطيني صالح، ومستعد لتقديم كافة الوثائق والتقارير الطبية المطلوبة، وأتحمل مسؤولياتي كأب بشكل كامل.
الرجاء النظر في طلبي بعين الرحمة والإنسانية, فكل أملي أن يعيش أطفالي في بيئة يمكنهم فيها أن يتلقوا العلاج، وأن لا تُهدَر أعمارهم بسبب غياب الإمكانيات.
مع فائق الاحترام والتقدير،