Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Entrada Therapeutics has announced positive initial results from its Exon 45 Skipping Study, ELEVATE-45-201, evaluating ENTR-601-45 in people with Duchenne muscular dystrophy (Duchenne). The first group of participants showed a favorable safety profile and a small increase in dystrophin production after receiving the initial dose. The findings are an...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Entrada Therapeutics has received clearance to test the highest dose in its Exon 44 Skipping Study for Duchenne muscular dystrophy (DMD). The independent Data Monitoring Committee (DMC) has recommended starting Cohort 3 at 18 mg/kg in the ELEVATE-44-201 clinical trial, following its review of available safety and pharmacokinetic data...
Продолжайте исследования
Пресс-релизы
Компания Solid Biosciences объявляет о планах проведения клинических испытаний генной терапии Дюшенна SGT-003 в 2026 году.
В пресс-релизе, выпущенном Solid Biosciences, было заявлено, что "С учетом многочисленных...
Пресс-релизы
Компания Edgewise Therapeutics объявила о своих приоритетах в области лечения мышечной дистрофии Беккера и Дюшенна в 2026 году.
Компания Edgewise Therapeutics представила обновленную информацию о своих клинических программах (мышечная дистрофия Беккера / мышечная дистрофия Дюшенна...).
Пресс-релизы
В рамках проекта Precision BioSciences начало приема препарата пациентами с мышечной дистрофией Дюшенна ожидается в начале второго квартала 2026 года.
В рамках программы DMD PBGENE-DMD и Precision BioSciences начало приема препарата пациентам планируется на поздней стадии...
Пресс-релизы
Компания Entrada Therapeutics объявила о том, что опубликует данные своих исследований по пропуску экзонов в 2026 году.
Согласно заявлению Entrada Therapeutics, '2026 год станет годом, богатым данными по мышечной дистрофии Дюшенна...".
Пресс-релизы
Компания Santhera Pharmaceuticals получила лицензию на продажу препарата Vamorolone для лечения мышечной дистрофии Дюшенна в Японии и отдельных регионах Азиатско-Тихоокеанского региона.
Nxera Pharma (“Nxera” или “Компания»; TSE 4565) объявляет о заключении соглашения...
Пресс-релизы
Компании Italfarmaco и JCR Pharmaceuticals объявляют о соглашении о коммерциализации препарата Duvyzat (Гивиностат) в Японии и о стратегическом сотрудничестве в области редких заболеваний
Компании Italfarmaco и JCR Pharmaceuticals объявили об эксклюзивном лицензионном соглашении на разработку и коммерциализацию...
Пресс-релизы
Госсекретарь Кеннеди расширяет программу скрининга новорожденных, включив в нее мышечную дистрофию Дюшенна в США.
Мышечная дистрофия Дюшенна (Дюшенна) официально включена в Рекомендованную единую панель скрининговых обследований...
Пресс-релизы
Atossa Therapeutics получает статус редкого педиатрического заболевания для (Z)-Endoxifen при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Atossa Therapeutics объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ("FDA") предоставило компании Rare...
Пресс-релизы
Satellos получил разрешение FDA и международное одобрение для начала второй фазы испытаний SAT-3247 у детей с мышечной дистрофией Дюшенна
Компания Satellos сообщила о получении разрешения на проведение клинических исследований нового лекарственного препарата (IND) от США...
Пресс-релизы
Dyne Therapeutics подаст заявку на ускоренное одобрение во втором квартале 2026 года для терапии пропуска экзона 51 (DYNE-251)
Компания Dyne Therapeutics объявила о положительных предварительных результатах, полученных в рамках расширенной регистрационной когорты (REC) своего препарата...
Пресс-релизы
Capricor Therapeutics объявляет о положительных основных результатах ключевого исследования фазы 3 HOPE-3 препарата Deramiocel при мышечной дистрофии Дюшенна
HOPE-3 — это рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое клиническое исследование III фазы, оценивающее эффективность препарата Deramiocel у мальчиков...
Пресс-релизы
Генная терапия ELEVIDYS для неходячих детей с МДД: FDA OKs ENDEAVOR, когорта 8, исследование иммуносупрессии
В исследовании Sarepta Therapeutics подтверждено, что в исследовании FDA одобрено начало приема препарата в когорте...
Последние статьи
Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Компания Entrada Therapeutics объявила о положительных предварительных результатах своего исследования по пропуску экзона 45, ELEVATE-45-201,...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Препарат Entrada Therapeutics получил разрешение на тестирование самой высокой дозы в экзоне 44...
Исследовать
В исследовании Sapreme Therapeutics сообщается о значительном восстановлении функции дистрофина в доклинических исследованиях с помощью SPM-2551 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Sapreme Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах применения SPM-2551, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна...
Пресс-релизы
Deramiocel демонстрирует положительные результаты в исследовании HOPE-3 за 24 месяца при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Capricor Therapeutics сообщила о новых результатах исследования HOPE-3, в котором оценивалась эффективность препарата Deramiocel у людей...
Пресс-релизы
Ractigen Therapeutics сообщает о положительных результатах первых клинических испытаний RAG-18 на людях при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Ractigen Therapeutics представила положительные результаты первых испытаний на людях препарата RAG-18 (NCT07282652), экспериментального средства для лечения...
Пресс-релизы
Мутации Entrada Therapeutics и ENTR-601-44 демонстрируют дозозависимое пропускание экзона 44 в ранних фармакокинетических/фармакодинамических данных.
Entrada Therapeutics, ENTR-601-44 — это экспериментальная терапия, разработанная для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна...
Пресс-релизы
Мутация Brogidirsen в гене NS Pharma демонстрирует 5-летние клинические данные у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которым показан пропуск экзона 44.
Брогидирсен (NS-089/NCNP-02) компании NS Pharma — это экспериментальный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанный...
Пресс-релизы
Данные ELEVIDYS WMS за 2026 год: что они показывают, а что нет.
Компания Sarepta Therapeutics представила новые данные по препарату ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовек) на Всемирной конференции 2026 года...