Компания Sarepta сообщила о результатах трехлетнего наблюдения за применением генной терапии ELEVIDYS у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна
Компания Sarepta объявила о предварительных функциональных результатах за 3 года, полученных от пациентов, участвовавших в первой части исследования EMBARK (исследование 9001-301), глобального рандомизированного плацебо-контролируемого исследования III фазы, оценивающего...
Препарат Atossa Therapeutics получил статус орфанного препарата (Z)-Endoxifen для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Atossa Therapeutics объявила, что Управление по разработке орфанных препаратов Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило препарату (Z)-endoxifen статус орфанного препарата для...
Препарат AGAMREE (Vamorolone) одобрен в Швейцарии компанией Swissmedic.
Компания Santhera Pharmaceuticals объявляет о том, что Швейцарское агентство по терапевтическим продуктам (Swissmedic) одобрило препарат AGAMREE (ваморолон) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у...
Компания Solid Biosciences объявляет о планах проведения клинических испытаний генной терапии Дюшенна SGT-003 в 2026 году.
В пресс-релизе компании Solid Biosciences говорится: "В ближайшие месяцы мы планируем провести множество встреч с регулирующими органами, чтобы...».
Компания Edgewise Therapeutics объявила о своих приоритетах в области лечения мышечной дистрофии Беккера и Дюшенна в 2026 году.
Компания Edgewise Therapeutics представила обновленную информацию о своих клинических программах (мышечная дистрофия Беккера / мышечная дистрофия Дюшенна) и обозначила основные этапы на 2026 год. Приоритеты на 2026 год -...