Sarepta公司公布了ELEVIDYS基因疗法治疗可独立行走的杜氏肌营养不良症患者的3年初步数据。
Sarepta公布了EMBARK研究第一部分（9001-301研究）中接受治疗的患者3年的主要功能性结果。EMBARK是一项全球性、随机、安慰剂对照的3期临床试验，旨在评估…….
Atossa Therapeutics 获得 FDA 孤儿药资格认定，用于治疗杜氏肌营养不良症的 (Z)-Endoxifen
Atossa Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（"FDA"）孤儿药产品开发办公室已授予(Z)-endoxifen孤儿药资格认定…….
AGAMREE (Vamorolone) 已获得瑞士药品管理局 (Swissmedic) 的批准。
Santhera Pharmaceuticals宣布，瑞士药品管理局（Swissmedic）已批准AGAMREE（vamorolone）用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）…….
Solid Biosciences公司公布杜氏肌营养不良症基因疗法SGT-003临床试验2026年展望
Solid Biosciences发布的新闻稿中指出："未来几个月，我们计划与多家监管机构进行多次沟通，我们的目标是……”.
Edgewise Therapeutics分享了其2026年贝克尔型和杜氏肌营养不良症的优先事项
Edgewise Therapeutics公司发布了关于其临床项目（贝克尔型肌营养不良症/杜氏肌营养不良症）的最新进展，并重点介绍了2026年的主要里程碑。2026年优先事项——…….