新闻稿
Entrada Therapeutics ENTR-601-45：早期外显子45跳跃研究表明肌营养不良蛋白产量增加
Entrada Therapeutics公司公布了其外显子45跳跃研究（ELEVATE-45-201）的积极初步结果，该研究旨在评估ENTR-601-45在杜氏肌营养不良症（Duchenne）患者中的疗效。首批受试者在接受初始剂量后，表现出良好的安全性，且肌营养不良蛋白的产生略有增加。研究结果表明…….
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Entrada Therapeutics 在杜氏肌营养不良症外显子 44 跳跃研究中将 ENTR-601-44 的剂量提高至 18 mg/kg
Entrada Therapeutics 已获准在其针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的外显子 44 跳跃研究中测试最高剂量。独立数据监察委员会 (DMC) 在审查了现有安全性和药代动力学数据后，建议在 ELEVATE-44-201 临床试验中，从第 3 组开始，剂量为 18 mg/kg。.
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Edgewise Therapeutics分享了其2026年贝克尔型和杜氏肌营养不良症的优先事项
Edgewise Therapeutics公司发布了关于其临床项目（贝克尔型肌营养不良症/杜氏肌营养不良症……）的最新进展。.
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Precision BioSciences 预计将于 2026 年第二季度初开始对杜氏肌营养不良症患者进行给药。
对于DMD项目PBGENE-DMD和Precision BioSciences，预计将在第一阶段后期开始对患者进行给药…….
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Entrada Therapeutics公司宣布将于2026年公布其外显子跳跃研究的数据。
根据 Entrada Therapeutics 的公告，'2026 年将是杜氏肌营养不良症数据丰富的一年……".
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Nxera Pharma 从 Santhera Pharmaceuticals 公司获得治疗杜氏肌营养不良症的药物 Vamorolone 在日本和部分亚太地区的权利。
Nxera Pharma（“Nxera”或“公司”；多伦多证券交易所代码：4565）宣布已进入…….
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Italfarmaco 和 JCR Pharmaceuticals 宣布就 Duvyzat（吉维诺司他）在日本的商业化达成协议，并在罕见病领域开展战略合作。
Italfarmaco 和 JCR Pharmaceuticals 宣布达成一项独家许可协议，共同开发和商业化该产品…….
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Atossa Therapeutics 获得 FDA 罕见儿科疾病认定，用于治疗杜氏肌营养不良症的 (Z)-Endoxifen
Atossa Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（"FDA"）已授予Rare...
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Satellos 获得 FDA 和国际批准，开始对 SAT-3247 进行杜氏肌营养不良症的儿科 II 期试验
Satellos公司宣布已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药研究申请（IND）批准…….
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Dyne Therapeutics 将于 2026 年第二季度申请加速审批，用于外显子 51 跳跃疗法 (DYNE-251)
Dyne Therapeutics公布了其注册扩展队列（REC）的积极初步结果…….
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Capricor Therapeutics公司公布Deramiocel治疗杜氏肌营养不良症的关键性3期HOPE-3研究的积极顶线结果
HOPE-3 是一项随机、双盲、安慰剂对照的 3 期临床试验，旨在评估 Deramiocel 在男孩中的疗效…….
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Entrada Therapeutics 已获准在其 Exon 44 中测试最高剂量…….
研究
Sapreme Therapeutics 报告称，SPM-2551 在杜氏肌营养不良症中具有显著的临床前肌营养不良蛋白恢复作用。
Sapreme Therapeutics公司宣布了其用于治疗杜氏肌营养不良症的实验性药物SPM-2551的令人鼓舞的临床前研究结果…….
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Deramiocel 在杜氏肌营养不良症患者中显示出积极的 24 个月 HOPE-3 研究结果。
Capricor Therapeutics公布了HOPE-3研究的最新结果，该研究评估了Deramiocel在人体中的应用…….
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Ractigen Therapeutics 报告 RAG-18 在杜氏肌营养不良症患者中的首次人体试验中取得积极数据
Ractigen Therapeutics公司公布了RAG-18（NCT07282652）的首次人体试验积极数据，RAG-18是一种用于治疗……的在研疗法。.
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 在早期药代动力学/药效学数据中显示出剂量依赖性的外显子 44 跳跃
Entrada Therapeutics' 和 ENTR-601-44 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症患者的在研疗法…….
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NS Pharma 的 Brogidirsen 展示了适用于外显子 44 跳跃疗法的 DMD 患者的 5 年临床数据
NS Pharma公司的brogidirsen（NS-089/NCNP-02）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研疗法…….
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ELEVIDYS WMS 2026 数据：它们显示了什么——以及它们没有显示什么
Sarepta Therapeutics 在 2026 年世界会议上公布了关于 ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）的新数据…….