Sarepta veröffentlichte die wichtigsten 3-Jahres-Ergebnisse der ELEVIDYS-Gentherapie bei gehfähigen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie
Sarepta gab die ersten 3-Jahres-Ergebnisse zur Funktionsfähigkeit von Patienten bekannt, die im ersten Teil der EMBARK-Studie (Studie 9001-301) behandelt wurden, einer globalen, randomisierten, placebokontrollierten Phase-3-Studie zur Bewertung von...
Atossa Therapeutics erhält den Orphan-Drug-Status FDA für (Z)-Endoxifen zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Atossa Therapeutics gab bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA ("FDA") dem Amt für die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Leiden den Orphan-Drug-Status für (Z)-endoxifen verliehen hat….
AGAMREE (Vamorolone) wurde in der Schweiz von Swissmedic zugelassen.
Santhera Pharmaceuticals gibt bekannt, dass die Schweizerische Zulassungsbehörde für Heilmittel (Swissmedic) AGAMREE (Vamorolon) zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zugelassen hat...
Solid Biosciences gibt Prognose für 2026 für klinische Studien zur Duchenne-Gentherapie SGT-003 bekannt
In einer Pressemitteilung von Solid Biosciences hieß es: "Da in den kommenden Monaten mehrere Gespräche mit den Aufsichtsbehörden geplant sind, beabsichtigen wir…“.
Edgewise Therapeutics hat seine Prioritäten für die Behandlung der Becker- und Duchenne-Muskeldystrophie im Jahr 2026 bekanntgegeben.
Edgewise Therapeutics informierte über den aktuellen Stand der klinischen Programme des Unternehmens (Becker-Muskeldystrophie / Duchenne-Muskeldystrophie) und hob wichtige Meilensteine für 2026 hervor. Prioritäten 2026 – ….