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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Studie zum frühen Exon-45-Skipping zeigt erhöhte Dystrophinproduktion
Entrada Therapeutics hat positive erste Ergebnisse seiner Exon-45-Skipping-Studie ELEVATE-45-201 bekannt gegeben, in der ENTR-601-45 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) untersucht wurde. Die erste Teilnehmergruppe zeigte ein günstiges Sicherheitsprofil und einen leichten Anstieg der Dystrophinproduktion nach der ersten Dosis. Die Ergebnisse sind….
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Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seiner Exon-44-Skipping-Studie für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu testen. Das unabhängige Datenüberwachungskomitee (DMC) hat nach Prüfung der verfügbaren Sicherheits- und pharmakokinetischen Daten empfohlen, Kohorte 3 der klinischen Studie ELEVATE-44-201 mit 18 mg/kg zu beginnen.
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Solid Biosciences gibt Prognose für 2026 für klinische Studien zur Duchenne-Gentherapie SGT-003 bekannt
In einer Pressemitteilung von Solid Biosciences hieß es: "Mit mehreren...“.
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Edgewise Therapeutics hat seine Prioritäten für die Behandlung der Becker- und Duchenne-Muskeldystrophie im Jahr 2026 bekanntgegeben.
Edgewise Therapeutics informierte über den aktuellen Stand der klinischen Programme des Unternehmens (Becker-Muskeldystrophie / Duchenne...).
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Precision BioSciences rechnet mit dem Beginn der Patientendosierung für Duchenne-Muskeldystrophie im frühen zweiten Quartal 2026
Für das DMD-Programm PBGENE-DMD, Precision BioSciences wird die Behandlung der Patienten voraussichtlich im späten ersten Studienabschnitt beginnen...
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Entrada Therapeutics kündigte an, die Daten seiner Exon-Skipping-Studien im Jahr 2026 zu veröffentlichen.
Laut der Ankündigung von Entrada Therapeutics wird 2026 ein datenreiches Jahr für die Duchenne-Muskeldystrophie sein...
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Nxera Pharma lizenziert Japan und ausgewählte Regionen im asiatisch-pazifischen Raum die Rechte an Vamorolone zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie von Santhera Pharmaceuticals
Nxera Pharma (“Nxera” oder “das Unternehmen“; TSE 4565) gibt bekannt, dass es eine Vereinbarung getroffen hat...
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Italfarmaco und JCR Pharmaceuticals geben eine Vermarktungsvereinbarung für Duvyzat (Givinostat) in Japan und eine strategische Zusammenarbeit im Bereich seltener Erkrankungen bekannt
Italfarmaco and JCR Pharmaceuticals announced an exclusive licensing agreement for the development and commercialisation...
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Minister Kennedy erweitert Neugeborenen-Screening auf Duchenne-Muskeldystrophie in den USA
Duchenne muscular dystrophy (Duchenne) has been officially added to the Recommended Uniform Screening Panel...
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Atossa Therapeutics erhält den Status FDA als seltene pädiatrische Erkrankung für (Z)-Endoxifen zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Atossa Therapeutics announced that the U.S. Food and Drug Administration ("FDA") has granted Rare...
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Satellos erhält FDA und die internationale Zulassung für den Beginn der pädiatrischen Phase-2-Studie mit SAT-3247 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Satellos reported that it has obtained Investigational New Drug (IND) clearance from the U.S....
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Dyne Therapeutics wird im zweiten Quartal 2026 einen Antrag auf beschleunigte Zulassung für die Exon-51-Skipping-Therapie (DYNE-251) stellen.
Dyne Therapeutics announced positive topline results from the Registrational Expansion Cohort (REC) of its...
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Capricor Therapeutics gibt positive Topline-Ergebnisse der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie HOPE-3 mit Deramiocel bei Duchenne-Muskeldystrophie bekannt
HOPE-3 is a randomized, double-blind, placebo-controlled, Phase 3 clinical trial evaluating Deramiocel in boys...
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ELEVIDYS-Gentherapie für nicht gehfähige Kinder mit DMD: FDA OKs ENDEAVOR Kohorte 8 Immunsuppressionsstudie
Sarepta Therapeutics confirmed that the FDA has sanctioned the start of dosing in Cohort...
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Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551, eine experimentelle Behandlung für Duchenne, bekannt gegeben...
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Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
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Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
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Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
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NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...
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ELEVIDYS WMS 2026-Daten: Was sie zeigen – und was sie nicht zeigen
Sarepta Therapeutics hat auf dem Weltkongress 2026 neue Daten zu ELEVIDYS (Delandistrogene Moxeparvovec) vorgestellt...