البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها لتجاوز الإكسون 45، ELEVATE-45-201، والتي تقيّم فعالية دواء ENTR-601-45 لدى مرضى ضمور دوشين العضلي. أظهرت المجموعة الأولى من المشاركين سلامة الدواء وزيادة طفيفة في إنتاج الديستروفين بعد تلقي الجرعة الأولى. وتُعد هذه النتائج...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل دواء Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في دراسة تخطي الإكسون 44 لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD). وقد أوصت لجنة مراقبة البيانات المستقلة (DMC) ببدء المجموعة الثالثة بجرعة 18 ملغم/كغم في التجربة السريرية لدواء ELEVATE-44-201، وذلك بعد مراجعتها لبيانات السلامة والحركية الدوائية المتاحة.
استمر في الاستكشاف
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Solid Biosciences عن توقعاتها لعام 2026 لإجراء التجارب السريرية لعلاج دوشين الجيني SGT-003
جاء في بيان صحفي صادر عن Solid Biosciences ما يلي: "مع وجود عدة...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة إيدج وايز ثيرابيوتكس عن أولوياتها لعلاج ضمور بيكر ودوشين العضلي في عام 2026
قدمت شركة Edgewise Therapeutics تحديثات حول برامجها السريرية (ضمور بيكر العضلي / دوشين ...
البيانات الصحفية
تتوقع شركة Precision BioSciences بدء إعطاء جرعات للمرضى المصابين بضمور دوشين العضلي في أوائل الربع الثاني من عام 2026
بالنسبة لبرنامج DMD PBGENE-DMD، يتوقع برنامج Precision BioSciences بدء إعطاء الجرعات للمرضى في أواخر العام الأول...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Entrada Therapeutics أنها ستنشر بيانات من دراساتها حول تخطي الإكسون في عام 2026
بحسب إعلان مشروع Entrada Therapeutics، "سيكون عام 2026 عاماً غنياً بالبيانات بالنسبة لمرض دوشين العضلي...
البيانات الصحفية
حصلت شركة سانثيرا للأدوية على ترخيص Nxera Pharma في اليابان وبعض مناطق آسيا والمحيط الهادئ لحقوق استخدام Vamorolone لعلاج ضمور دوشين العضلي.
تعلن شركة Nxera Pharma ("Nxera" أو "الشركة"؛ TSE 4565) أنها دخلت في...
البيانات الصحفية
أعلنت شركتا إيتالفارماكو وJCR Pharmaceuticals عن اتفاقية تسويق عقار Duvyzat (جيفينوستات) في اليابان، وعن تعاون استراتيجي في مجال الأمراض النادرة
أعلنت شركتا إيتالفارماكو وJCR Pharmaceuticals عن اتفاقية ترخيص حصرية لتطوير وتسويق...
البيانات الصحفية
وزير الخارجية كينيدي يوسع نطاق فحص حديثي الولادة ليشمل ضمور دوشين العضلي في الولايات المتحدة الأمريكية
تمت إضافة ضمور دوشين العضلي (Duchenne) رسميًا إلى قائمة الفحص الموحد الموصى بها...
البيانات الصحفية
حصل دواء Atossa Therapeutics على تصنيف FDA للأمراض النادرة لدى الأطفال لعلاج (Z)-Endoxifen لضمور دوشين العضلي.
أعلنت شركة Atossa Therapeutics أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ("FDA") قد منحت شركة Rare...
البيانات الصحفية
حصل Satellos على FDA وحصل على الموافقة الدولية لبدء المرحلة الثانية من اختبار SAT-3247 للأطفال لعلاج ضمور العضلات دوشين
أفادت شركة Satellos أنها حصلت على موافقة دواء تجريبي جديد (IND) من الولايات المتحدة...
البيانات الصحفية
Dyne Therapeutics سيتقدم بطلب للحصول على موافقة سريعة في الربع الثاني من عام 2026 لعلاج تخطي إكسون 51 (DYNE-251)
أعلنت شركة Dyne Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من مجموعة التوسع التسجيلي (REC) الخاصة بها...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Capricor Therapeutics عن نتائج إيجابية من المرحلة الثالثة من دراسة HOPE-3 المحورية لدواء Deramiocel في علاج ضمور العضلات دوشين
HOPE-3 هي تجربة سريرية عشوائية، مزدوجة التعمية، خاضعة للتحكم الوهمي، من المرحلة الثالثة، لتقييم Deramiocel لدى الأولاد...
البيانات الصحفية
العلاج الجيني ELEVIDYS للأطفال غير القادرين على الحركة المصابين بمرض دوشين العضلي: FDA موافق عليه وENDEAVOR دراسة تثبيط المناعة للمجموعة الثامنة
أكد Sarepta Therapeutics أن FDA قد وافق على بدء إعطاء الجرعات في المجموعة...
أحدث المقالات
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها حول تخطي الإكسون 45، ELEVATE-45-201،...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في Exon 44 الخاص به...
بحث
أظهرت دراسة Sapreme Therapeutics تحسناً ملحوظاً في استعادة الديستروفين في المرحلة ما قبل السريرية باستخدام SPM-2551 في علاج دوشين.
أعلنت شركة Sapreme Therapeutics عن نتائج ما قبل السريرية الواعدة لـ SPM-2551، وهو علاج تجريبي لمرض دوشين...
البيانات الصحفية
أظهر اختبار Deramiocel نتائج إيجابية لمدة 24 شهرًا في دراسة HOPE-3 لعلاج ضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة Capricor Therapeutics عن نتائج جديدة من دراسة HOPE-3 التي تقيّم عقار Deramiocel لدى الأشخاص...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Ractigen Therapeutics عن بيانات إيجابية من التجارب السريرية الأولى على البشر لعلاج RAG-18 في دوشين.
قدمت شركة Ractigen Therapeutics بيانات أولية إيجابية على البشر لعقار RAG-18 (NCT07282652)، وهو علاج تجريبي لـ...
البيانات الصحفية
أظهرت بيانات PK/PD المبكرة أن Entrada Therapeutics وENTR-601-44 تُظهران تخطي الإكسون 44 بشكل يعتمد على الجرعة
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 هو علاج تجريبي مصمم للمرضى المصابين بضمور دوشين العضلي...
البيانات الصحفية
يُظهر Brogidirsen الخاص بـ NS Pharma بيانات سريرية لمدة 5 سنوات لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني الذين يستجيبون لتجاوز الإكسون 44
يُعد دواء بروجيدرسين (NS-089/NCNP-02) من إنتاج شركة NS Pharma علاجًا تجريبيًا لضمور دوشين العضلي (DMD) مصممًا...
البيانات الصحفية
بيانات ELEVIDYS WMS لعام 2026: ما تُظهره - وما لا تُظهره
قدمت شركة Sarepta Therapeutics بيانات جديدة حول دواء ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) في المؤتمر العالمي لعام 2026...