A Sarepta divulgou os principais dados de 3 anos da terapia gênica ELEVIDYS em indivíduos ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne
A Sarepta anunciou os principais resultados funcionais de 3 anos de pacientes tratados na Parte Um do EMBARK (Estudo 9001-301), o estudo global, randomizado e controlado por placebo de Fase 3 que avalia...
Atossa Therapeutics recebe a designação de medicamento órfão FDA para (Z)-Endoxifen para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
A Atossa Therapeutics anunciou que o Escritório de Desenvolvimento de Produtos Órfãos da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA ("FDA") concedeu a designação de medicamento órfão à (Z)-endoxifen para...
AGAMREE (Vamorolone) foi aprovado na Suíça pela Swissmedic.
A Santhera Pharmaceuticals anuncia que a Agência Suíça de Produtos Terapêuticos (Swissmedic) aprovou o AGAMREE (vamorolona) para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em...
Solid Biosciences anuncia perspectivas para 2026 dos ensaios clínicos da terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne, SGT-003.
Em um comunicado de imprensa divulgado pela Solid Biosciences, foi declarado que "Com múltiplas interações regulatórias planejadas para os próximos meses, pretendemos...".
A Edgewise Therapeutics compartilhou suas prioridades para a distrofia muscular de Becker e Duchenne em 2026.
A Edgewise Therapeutics divulgou atualizações sobre os programas clínicos da empresa (Distrofia Muscular de Becker / Distrofia Muscular de Duchenne) e destacou os principais marcos para 2026. Prioridades para 2026 -...