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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201, que avalia o ENTR-601-45 em pessoas com distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). O primeiro grupo de participantes apresentou um perfil de segurança favorável e um pequeno aumento na produção de distrofina após receber a dose inicial. Os resultados são um...
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Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
O estudo Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu estudo de supressão do éxon 44 para distrofia muscular de Duchenne (DMD). O Comitê Independente de Monitoramento de Dados (DMC) recomendou iniciar a Coorte 3 com 18 mg/kg no ensaio clínico ELEVATE-44-201, após revisão dos dados de segurança e farmacocinética disponíveis.
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Solid Biosciences anuncia perspectivas para 2026 dos ensaios clínicos da terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne, SGT-003.
Em um comunicado de imprensa divulgado pela Solid Biosciences, foi declarado que "Com múltiplos...
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A Edgewise Therapeutics compartilhou suas prioridades para a distrofia muscular de Becker e Duchenne em 2026.
A Edgewise Therapeutics divulgou atualizações sobre os programas clínicos da empresa (Distrofia Muscular de Becker / Duchenne...).
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A Precision BioSciences prevê o início da administração da dose aos pacientes com distrofia muscular de Duchenne no início do segundo trimestre de 2026.
Para o programa DMD PBGENE-DMD, o Precision BioSciences prevê o início da administração da dose aos pacientes no final do primeiro trimestre...
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A Entrada Therapeutics anunciou que divulgará os dados de seus estudos sobre o salto de éxons em 2026.
De acordo com o anúncio da Entrada Therapeutics, "2026 será um ano rico em dados para a distrofia muscular de Duchenne...
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A Santhera Pharmaceuticals licencia a Nxera Pharma para o Japão e para algumas regiões da Ásia-Pacífico o direito de utilizar a Vamorolone no tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
Nxera Pharma (“Nxera” ou “a Empresa”; TSE 4565) anuncia que firmou um...
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Italfarmaco e JCR Pharmaceuticals anunciam acordo de comercialização para Duvyzat (givinostat) no Japão e colaboração estratégica em doenças raras
A Italfarmaco e a JCR Pharmaceuticals anunciaram um acordo de licenciamento exclusivo para o desenvolvimento e comercialização...
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O secretário Kennedy amplia o rastreio neonatal para incluir a distrofia muscular de Duchenne nos EUA.
A distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) foi oficialmente adicionada ao Painel Uniforme de Triagem Recomendado...
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A variante Atossa Therapeutics recebe a designação de Doença Pediátrica Rara (FDA) para (Z)-Endoxifen, associada à Distrofia Muscular de Duchenne.
A Atossa Therapeutics anunciou que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA ("FDA") concedeu autorização para o tratamento de doenças raras...
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A proteína Satellos recebe aprovação internacional, assim como a FDA, para iniciar os testes pediátricos de Fase 2 da SAT-3247 para distrofia muscular de Duchenne.
A Satellos informou ter obtido a autorização para Investigação de Novo Medicamento (IND, na sigla em inglês) nos EUA...
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Dyne Therapeutics solicitará aprovação acelerada no segundo trimestre de 2026 para a terapia de supressão do éxon 51 (DYNE-251).
A Dyne Therapeutics anunciou resultados preliminares positivos da Coorte de Expansão de Registro (REC) de seu...
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A Capricor Therapeutics anuncia resultados positivos de primeira linha do estudo pivotal de fase 3 HOPE-3 com a Deramiocel na distrofia muscular de Duchenne.
HOPE-3 é um ensaio clínico de Fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, que avalia a mutação Deramiocel em meninos...
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Terapia gênica ELEVIDYS para crianças não ambulantes com DMD: FDA aprova estudo de imunossupressão da coorte 8 com ENDEAVOR
O estudo Sarepta Therapeutics confirmou que o estudo FDA autorizou o início da administração da dose na Coorte...
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Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
A vacina Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu éxon 44...
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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne...
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O gene Deramiocel apresenta resultados positivos após 24 meses no estudo HOPE-3 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a Deramiocel em humanos...
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A Ractigen Therapeutics divulga dados positivos inéditos em humanos para RAG-18 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics apresentou dados positivos inéditos em humanos para o RAG-18 (NCT07282652), um tratamento experimental para...
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 Mostra Supressão do Éxon 44 Dependente da Dose em Dados PK/PD Preliminares
Entrada Therapeutics e ENTR-601-44 são terapias experimentais desenvolvidas para pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
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O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados clínicos de 5 anos em pacientes com DMD passíveis de exclusão do éxon 44.
O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida...
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Dados do ELEVIDYS WMS 2026: O que eles mostram — e o que eles não mostram
A equipe Sarepta Therapeutics apresentou novos dados sobre o ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) na Conferência Mundial de 2026...