Ana SayfaBasın Bültenleri
Basın Bültenleri
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (Duchenne) hastalarında ENTR-601-45'yi değerlendiren Ekson 45 Atlama Çalışması (ELEVATE-45-201)'ndan olumlu ilk sonuçlar açıkladı. Katılımcıların ilk grubu, olumlu bir güvenlik profili ve ilk dozu aldıktan sonra distrofin üretiminde küçük bir artış gösterdi. Bulgular...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (DMD) için Ekson 44 Atlama Çalışmasında en yüksek dozu test etmek üzere onay aldı. Bağımsız Veri İzleme Komitesi (DMC), mevcut güvenlik ve farmakokinetik verileri inceledikten sonra, ELEVATE-44-201 klinik çalışmasında 3. Kohort'a 18 mg/kg dozunda başlanmasını tavsiye etti...
Keşfetmeye devam edin
Basın Bültenleri
Solid Biosciences, Duchenne Gen Terapisi SGT-003'ün Klinik Denemeleri İçin 2026 Beklentilerini Açıkladı
In a press release issued by Solid Biosciences, it was stated that "With multiple...
Basın Bültenleri
Edgewise Therapeutics, 2026 Yılı için Becker ve Duchenne Kas Distrofisine Yönelik Önceliklerini Paylaştı
Edgewise Therapeutics provided updates on the Company's clinical programs (Becker Muscular Dystrophy / Duchenne...
Basın Bültenleri
Precision BioSciences, Duchenne Musküler Distrofisi Hastalarına Doz Uygulamasına 2026 Yılının İkinci Çeyreğinin Başlarında Başlamayı Bekliyor
DMD programı PBGENE-DMD için, Precision BioSciences, hastalara doz uygulamasına birinci yılın sonlarında başlamayı öngörüyor...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Ekzon Atlama Çalışmalarından Elde Edilen Verileri 2026 Yılında Açıklayacağını Duyurdu
Entrada Therapeutics'nin açıklamasına göre, "2026, Duchenne kasları için veri açısından zengin bir yıl olacak...".
Basın Bültenleri
Nxera Pharma, Santhera Pharmaceuticals'tan Duchenne Musküler Distrofi için Vamorolone'nun Japonya ve Belirli Asya-Pasifik Haklarının Lisansını Aldı
Nxera Pharma (“Nxera” veya “Şirket; TSE 4565”) bir anlaşmaya vardığını duyuruyor...
Basın Bültenleri
Italfarmaco ve JCR Pharmaceuticals, Japonya'da Duvyzat (Givinostat) için Ticarileştirme Anlaşması ve Nadir Hastalıklar Alanında Stratejik İş Birliği Duyurdu
Italfarmaco ve JCR Pharmaceuticals, geliştirme ve ticarileştirme konusunda özel bir lisans anlaşması imzaladıklarını duyurdu...
Basın Bültenleri
ABD Sağlık Bakanı Kennedy, ABD'de Yenidoğan Tarama Programını Duchenne Kas Distrofisini de Kapsayacak Şekilde Genişletti
Duchenne kas distrofisi (Duchenne), resmi olarak Önerilen Tek Tip Tarama Paneline eklendi...
Basın Bültenleri
Atossa Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofisi için (Z)-Endoksifen'e FDA Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı Aldı
Atossa Therapeutics, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin ("FDA") Rare'e onay verdiğini duyurdu...
Basın Bültenleri
Satellos, Duchenne Musküler Distrofisi için SAT-3247'nin Pediatrik Faz 2 Testine Başlamak İçin FDA ve Uluslararası Onay Aldı
Satellos, ABD'den Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) onayı aldığını bildirdi...
Basın Bültenleri
Dyne Therapeutics, Exon 51 Atlama Terapisi (DYNE-251) için 2026'nın 2. Çeyreğinde Hızlandırılmış Onay için Başvuruda Bulunacak
Dyne Therapeutics, tescilli genişletme kohortundan (REC) elde edilen olumlu sonuçları açıkladı...
Basın Bültenleri
Capricor Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi'de Deramiocel'in Pivotal Faz 3 HOPE-3 Çalışmasından Olumlu Üst Düzey Sonuçlar Duyurdu
HOPE-3, erkek çocuklarda Deramiocel'yi değerlendiren randomize, çift kör, plasebo kontrollü, Faz 3 klinik çalışmasıdır...
Basın Bültenleri
DMD'li Yürüyemeyen Çocuklar için ELEVIDYS Gen Terapisi: FDA, ENDEAVOR Kohort 8 İmmünosupresyon Çalışmasını Onayladı
Sarepta Therapeutics, FDA'nin Kohort'ta dozlamanın başlatılmasına onay verdiğini doğruladı...
Son makaleler
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Exon 45 Atlama Çalışması olan ELEVATE-45-201'den olumlu ilk sonuçlar açıkladı...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Exon 44'te en yüksek dozu test etmek için onay aldı...
Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için deneysel bir tedavi olan SPM-2551'e ilişkin umut verici klinik öncesi sonuçları açıkladı...
Basın Bültenleri
Deramiocel, Duchenne’de 24 Aylık HOPE-3 Çalışmasında Olumlu Sonuçlar Gösterdi
Capricor Therapeutics, Deramiocel'nin insanlarda değerlendirildiği HOPE-3 çalışmasından yeni sonuçlar bildirdi...
Basın Bültenleri
Ractigen Therapeutics, Duchenne'de RAG-18 İçin Olumlu İlk İnsan Verilerini Açıkladı
Ractigen Therapeutics, araştırma aşamasındaki bir tedavi olan RAG-18 (NCT07282652) için insanlarda yapılan ilk olumlu verileri sunmuştur...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics’in ENTR-601-44 Adayı, Erken Dönem PK/PD Verilerinde Doza Bağlı Ekzon 44 Atlama Etkisi Gösterdi
Entrada Therapeutics ve ENTR-601-44, Duchenne kas distrofisi olan hastalar için tasarlanmış deneysel bir tedavi yöntemidir...
Basın Bültenleri
NS Pharma'nın Brogidirsen'i, Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Hastalarında 5 Yıllık Klinik Verileri Sunuyor
NS Pharma'nin brogidirsen'i (NS-089/NCNP-02), Duchenne kas distrofisi (DMD) için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir tedavidir...
Basın Bültenleri
ELEVIDYS WMS 2026 Verileri: Neler Gösteriyor ve Neler Göstermiyor?
Sarepta Therapeutics, 2026 Dünya Sağlık Örgütü'nde ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) ile ilgili yeni veriler sundu...