Sarepta a publié les principaux résultats à 3 ans de l'étude ELEVIDYS sur la thérapie génique chez des patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
Sarepta a annoncé les principaux résultats fonctionnels à 3 ans chez les patients traités dans la première partie d'EMBARK (étude 9001-301), l'étude mondiale de phase 3 randomisée et contrôlée par placebo évaluant...
Le Atossa Therapeutics obtient la désignation de médicament orphelin FDA pour le (Z)-Endoxifen dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.
Atossa Therapeutics a annoncé que le Bureau du développement des produits orphelins de la Food and Drug Administration américaine (" FDA ") a accordé la désignation de médicament orphelin à (Z)-endoxifen pour...
AGAMREE (Vamorolone) a reçu l'autorisation de mise sur le marché en Suisse de la part de Swissmedic.
Santhera Pharmaceuticals annonce que l’Agence suisse des produits thérapeutiques (Swissmedic) a approuvé AGAMREE (vamorolone) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) en Suisse.
Solid Biosciences annonce des perspectives pour 2026 concernant les essais cliniques de la thérapie génique SGT-003 contre la dystrophie musculaire de Duchenne
Dans un communiqué de presse publié par Solid Biosciences, il a été indiqué que " Avec de multiples interactions réglementaires prévues dans les prochains mois, nous visons à… ».
Edgewise Therapeutics a partagé ses priorités pour la dystrophie musculaire de Becker et de Duchenne en 2026.
Edgewise Therapeutics a fait le point sur ses programmes cliniques (dystrophie musculaire de Becker / dystrophie musculaire de Duchenne) et a souligné les principales étapes prévues pour 2026. Priorités 2026 -...