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Entrada Therapeutics ENTR-601-45 : Une étude précoce sur le saut de l’exon 45 montre une production accrue de dystrophine
Entrada Therapeutics a annoncé des résultats préliminaires positifs de son étude de saut d'exon 45, ELEVATE-45-201, évaluant le gène ENTR-601-45 chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. Le premier groupe de participants a présenté un profil de sécurité favorable et une légère augmentation de la production de dystrophine après l'administration de la dose initiale. Ces résultats constituent….
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Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 à 18 mg/kg dans son étude sur le saut de l'exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
L’étude Entrada Therapeutics, portant sur le saut de l’exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a reçu l’autorisation de tester la dose la plus élevée. Le comité indépendant de surveillance des données (DMC) a recommandé de débuter la cohorte 3 à 18 mg/kg dans l’essai clinique ELEVATE-44-201, après avoir examiné les données de sécurité et de pharmacocinétique disponibles.
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Solid Biosciences annonce des perspectives pour 2026 concernant les essais cliniques de la thérapie génique SGT-003 contre la dystrophie musculaire de Duchenne
Dans un communiqué de presse publié par Solid Biosciences, il a été indiqué que " Avec de multiples….
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Edgewise Therapeutics a partagé ses priorités pour la dystrophie musculaire de Becker et de Duchenne en 2026.
Edgewise Therapeutics a fourni des mises à jour sur les programmes cliniques de la société (dystrophie musculaire de Becker / dystrophie musculaire de Duchenne...
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Precision BioSciences prévoit de commencer l'administration du traitement aux patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne au début du deuxième trimestre 2026.
Pour le programme DMD PBGENE-DMD, Precision BioSciences prévoit de commencer l'administration du traitement aux patients à la fin du premier...
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Entrada Therapeutics a annoncé qu'elle publierait les données de ses études sur le saut d'exons en 2026.
Selon l'annonce de Entrada Therapeutics, ' 2026 sera une année riche en données pour la dystrophie musculaire de Duchenne...
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Nxera Pharma octroie des licences pour le Japon et certaines régions d'Asie-Pacifique pour le Vamorolone de Santhera Pharmaceuticals, destiné au traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.
Nxera Pharma (“ Nxera ” ou “ la Société » ; TSE 4565) annonce avoir conclu un accord….
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Italfarmaco et JCR Pharmaceuticals annoncent un accord de commercialisation du Duvyzat (givinostat) au Japon et une collaboration stratégique dans le domaine des maladies rares
Italfarmaco et JCR Pharmaceuticals ont annoncé un accord de licence exclusif pour le développement et la commercialisation...
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Le secrétaire Kennedy étend le dépistage néonatal à la dystrophie musculaire de Duchenne aux États-Unis.
La dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne) a été officiellement ajoutée au panel de dépistage uniforme recommandé...
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Le gène Atossa Therapeutics obtient la désignation de maladie pédiatrique rare FDA pour (Z)-Endoxifen, responsable de la dystrophie musculaire de Duchenne.
Atossa Therapeutics a annoncé que la Food and Drug Administration américaine (" FDA ") a accordé à Rare...
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Le Satellos reçoit l'autorisation du FDA et l'autorisation internationale pour entamer les essais pédiatriques de phase 2 du SAT-3247 dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.
Satellos a annoncé avoir obtenu l'autorisation d'essai clinique (IND) auprès des autorités sanitaires américaines...
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Dyne Therapeutics demandera une approbation accélérée au deuxième trimestre 2026 pour la thérapie par saut d'exon 51 (DYNE-251)
Dyne Therapeutics a annoncé des résultats préliminaires positifs issus de la cohorte d'expansion d'enregistrement (REC) de son...
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Capricor Therapeutics annonce des résultats préliminaires positifs de l'étude pivotale de phase 3 HOPE-3 évaluant le Deramiocel dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
HOPE-3 est un essai clinique de phase 3 randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, évaluant le Deramiocel chez les garçons...
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Étude de thérapie génique ELEVIDYS pour les enfants non ambulatoires atteints de DMD : FDA est compatible avec ENDEAVOR. Étude d’immunosuppression de la cohorte 8.
Sarepta Therapeutics a confirmé que FDA a autorisé le début de l'administration du traitement dans la cohorte...
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Le vaccin Entrada Therapeutics a reçu l'autorisation de tester la dose la plus élevée dans son exon 44...
Recherche
Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics a annoncé des résultats précliniques prometteurs pour le SPM-2551, un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne...
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L'étude Deramiocel présente des résultats positifs à 24 mois dans le cadre de l'étude HOPE-3 sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
Capricor Therapeutics a publié de nouveaux résultats de l'étude HOPE-3 évaluant le Deramiocel chez l'homme...
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Ractigen Therapeutics rapporte des données positives initiales chez l'humain pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
L’étude Ractigen Therapeutics a présenté des données initiales positives chez l’humain pour RAG-18 (NCT07282652), un traitement expérimental pour….
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Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 présentent un saut d'exon 44 dépendant de la dose dans les données PK/PD précoces
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 sont des traitements expérimentaux conçus pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne...
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L'étude NS Pharma (Brogidirsen) présente des données cliniques à 5 ans chez des patients atteints de DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Le brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) conçu...
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Données ELEVIDYS WMS 2026 : ce qu’elles montrent et ce qu’elles ne montrent pas
Sarepta Therapeutics a présenté de nouvelles données sur ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) lors du Mondial 2026...