सारेप्टा ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित चलने-फिरने में सक्षम व्यक्तियों में एलीविडिस जीन थेरेपी के 3 साल के शीर्ष डेटा की रिपोर्ट दी।
सारेप्टा ने एम्बार्क (अध्ययन 9001-301) के पहले भाग में इलाज किए गए रोगियों के 3-वर्षीय शीर्ष कार्यात्मक परिणामों की घोषणा की, जो वैश्विक, यादृच्छिक प्लेसीबो-नियंत्रित चरण 3 अध्ययन है जिसमें मूल्यांकन किया जा रहा है...
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए (Z)-Endoxifen को FDA अनाथ औषधि का दर्जा प्राप्त हुआ।
Atossa Therapeutics ने घोषणा की है कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन ("FDA") के अनाथ उत्पाद विकास कार्यालय ने (Z)-endoxifen को अनाथ औषधि का दर्जा प्रदान किया है...
AGAMREE (Vamorolone) को स्विट्जरलैंड में Swissmedic द्वारा अनुमोदित किया गया है।
सैन्थेरा फार्मास्युटिकल्स ने घोषणा की है कि स्विस एजेंसी फॉर थेराप्यूटिक प्रोडक्ट्स (स्विसमेडिक) ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के उपचार के लिए एजीएएमआरईई (वैमोरोलोन) को मंजूरी दे दी है...
Solid Biosciences ने ड्यूशेन जीन थेरेपी SGT-003 के नैदानिक परीक्षणों के लिए 2026 के दृष्टिकोण की घोषणा की
Solid Biosciences द्वारा जारी एक प्रेस विज्ञप्ति में कहा गया है कि "आने वाले महीनों में कई नियामकीय वार्ताओं की योजना के साथ, हमारा लक्ष्य है...".
एजवाइज थेरेप्यूटिक्स ने 2026 में बेकर और ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए अपनी प्राथमिकताओं को साझा किया।
एजवाइज थेरेप्यूटिक्स ने कंपनी के नैदानिक कार्यक्रमों (बेकर मस्कुलर डिस्ट्रॉफी / ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी) पर अद्यतन जानकारी प्रदान की और 2026 के लिए प्रमुख उपलब्धियों पर प्रकाश डाला। 2026 की प्राथमिकताएँ -...