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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: प्रारंभिक एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन से डिस्ट्रोफिन उत्पादन में वृद्धि देखी गई
Entrada Therapeutics ने अपने एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन, ELEVATE-45-201, के सकारात्मक प्रारंभिक परिणामों की घोषणा की है, जिसमें ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूशेन) से पीड़ित लोगों में ENTR-601-45 का मूल्यांकन किया गया है। प्रतिभागियों के पहले समूह ने प्रारंभिक खुराक प्राप्त करने के बाद एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल और डिस्ट्रोफिन उत्पादन में थोड़ी वृद्धि दिखाई। ये निष्कर्ष...
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Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया
Entrada Therapeutics को ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए अपने एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है। स्वतंत्र डेटा मॉनिटरिंग कमेटी (DMC) ने उपलब्ध सुरक्षा और फार्माकोकाइनेटिक डेटा की समीक्षा के बाद ELEVATE-44-201 नैदानिक परीक्षण में कोहोर्ट 3 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम से शुरू करने की सिफारिश की है।.
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Solid Biosciences ने ड्यूशेन जीन थेरेपी SGT-003 के नैदानिक परीक्षणों के लिए 2026 के दृष्टिकोण की घोषणा की
Solid Biosciences द्वारा जारी एक प्रेस विज्ञप्ति में कहा गया है कि "कई...
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एजवाइज थेरेप्यूटिक्स ने 2026 में बेकर और ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए अपनी प्राथमिकताओं को साझा किया।
एजवाइज थेरेप्यूटिक्स ने कंपनी के नैदानिक कार्यक्रमों (बेकर मस्कुलर डिस्ट्रॉफी / ड्यूशेन...) पर अद्यतन जानकारी प्रदान की।.
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Precision BioSciences को उम्मीद है कि ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के मरीजों को दवा देना 2026 की दूसरी तिमाही की शुरुआत में शुरू हो जाएगा।
डीएमडी कार्यक्रम 1टीपी99टी और 1टीपी14टी के लिए, पहले चरण के अंत में मरीजों को दवा देना शुरू करने की उम्मीद है...
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Entrada Therapeutics ने घोषणा की है कि वह अपने एक्सॉन स्किपिंग अध्ययनों से प्राप्त डेटा 2026 में जारी करेगी।
Entrada Therapeutics की घोषणा के अनुसार, "2026 ड्यूशेन मस्कुलर ट्यूमर के लिए आंकड़ों से भरपूर वर्ष होगा...".
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Nxera Pharma ने सैन्थेरा फार्मास्युटिकल्स से ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए Vamorolone के जापान और चुनिंदा एशिया-प्रशांत क्षेत्र के अधिकार प्राप्त किए।
Nxera Pharma (“Nxera” या “कंपनी; TSE 4565) घोषणा करती है कि उसने एक समझौते में प्रवेश किया है...
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इटालफार्माको और JCR Pharmaceuticals ने जापान में Duvyzat (गिविनोस्टैट) के व्यावसायीकरण समझौते और दुर्लभ बीमारियों के क्षेत्र में रणनीतिक सहयोग की घोषणा की।
इटालफार्माको और 1टीपी33टी ने विकास और व्यावसायीकरण के लिए एक विशेष लाइसेंसिंग समझौते की घोषणा की...
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अमेरिका में सेक्रेटरी कैनेडी ने नवजात शिशुओं की स्क्रीनिंग का दायरा बढ़ाकर उसमें ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी को भी शामिल किया।
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूशेन) को आधिकारिक तौर पर अनुशंसित यूनिफॉर्म स्क्रीनिंग पैनल में शामिल कर लिया गया है...
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ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए (Z)-Endoxifen को दुर्लभ बाल रोग पदनाम प्राप्त हुआ (Atossa Therapeutics, FDA)।
Atossa Therapeutics ने घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन ("FDA") ने रेयर... को मंजूरी दे दी है।.
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Satellos को FDA और ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए SAT-3247 के बाल चिकित्सा चरण 2 परीक्षण शुरू करने के लिए अंतर्राष्ट्रीय मंजूरी मिली
Satellos ने बताया कि उसे अमेरिका से इन्वेस्टिगेशनल न्यू ड्रग (IND) की मंजूरी मिल गई है...
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Dyne Therapeutics एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी (DYNE-251) के लिए 2026 की दूसरी तिमाही में त्वरित अनुमोदन के लिए आवेदन करेगा
Dyne Therapeutics ने अपने रजिस्ट्रेशनल एक्सपेंशन कोहोर्ट (REC) से सकारात्मक शीर्ष-पंक्ति परिणाम घोषित किए...
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Capricor Therapeutics ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में Deramiocel के निर्णायक चरण 3 HOPE-3 अध्ययन के सकारात्मक शीर्ष परिणामों की घोषणा की
HOPE-3 एक यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित, चरण 3 नैदानिक परीक्षण है जो लड़कों में Deramiocel का मूल्यांकन कर रहा है...
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डीएमडी से ग्रस्त गैर-चलने-फिरने वाले बच्चों के लिए एलिविडिस जीन थेरेपी: 1टीपी143टी ओकेएस 1टीपी118टी कोहोर्ट 8 इम्यूनोसप्रेशन अध्ययन
Sarepta Therapeutics ने पुष्टि की है कि FDA ने कोहोर्ट में खुराक देना शुरू करने की मंजूरी दे दी है...
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Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया
Entrada Therapeutics को इसके एक्सॉन 44 में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है...
अनुसंधान
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में SPM-2551 के साथ डिस्ट्रोफिन की मजबूत प्रीक्लिनिकल बहाली की रिपोर्ट दी है।
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग के प्रायोगिक उपचार, एसपीएम-2551 के लिए आशाजनक पूर्व-नैदानिक परिणाम घोषित किए हैं...
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ड्यूशेन रोग में Deramiocel ने 24 महीने के HOPE-3 परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दिखाए।
Capricor Therapeutics ने HOPE-3 अध्ययन से नए परिणाम जारी किए हैं, जिसमें लोगों में Deramiocel का मूल्यांकन किया गया है...
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Ractigen Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में RAG-18 के लिए पहले मानव परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दर्ज किए।
Ractigen Therapeutics ने RAG-18 (NCT07282652) के लिए सकारात्मक प्रथम-मानव डेटा प्रस्तुत किया है, जो एक प्रायोगिक उपचार है...
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Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 के प्रारंभिक PK/PD डेटा में खुराक पर निर्भर एक्सॉन 44 स्किपिंग देखी गई।
Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित रोगियों के लिए डिज़ाइन की गई एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है...
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NS Pharma का Brogidirsen एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त DMD रोगियों में 5-वर्षीय नैदानिक डेटा दर्शाता है।
NS Pharma का ब्रोगिडिरसेन (NS-089/NCNP-02) ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है जिसे डिज़ाइन किया गया है...
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ELEVIDYS WMS 2026 डेटा: ये क्या दर्शाते हैं—और क्या नहीं दर्शाते
Sarepta Therapeutics ने 2026 विश्व सम्मेलन में ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) पर नए आंकड़े प्रस्तुत किए हैं...