Sarepta informa los principales datos de 3 años de la terapia génica ELEVIDYS en pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne
Sarepta anunció los resultados funcionales principales de 3 años de los pacientes tratados en la primera parte de EMBARK (estudio 9001-301), el estudio de fase 3 global, aleatorizado y controlado con placebo que evalúa...
Atossa Therapeutics recibe la designación de fármaco huérfano FDA para (Z)-Endoxifen para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Atossa Therapeutics, anunció que la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ("FDA") ha otorgado la designación de medicamento huérfano a (Z)-endoxifen para...
AGAMREE (Vamorolone) ha sido aprobado en Suiza por Swissmedic
Santhera Pharmaceuticals anuncia que la Agencia Suiza de Productos Terapéuticos (Swissmedic) ha aprobado AGAMREE (vamorolona) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en...
Solid Biosciences anuncia las perspectivas para 2026 de los ensayos clínicos de la terapia génica SGT-003 para la enfermedad de Duchenne
En un comunicado de prensa emitido por Solid Biosciences, se afirmó que "Con múltiples interacciones regulatorias planificadas en los próximos meses, nuestro objetivo es...
Edgewise Therapeutics compartió sus prioridades para la distrofia muscular de Becker y Duchenne en 2026
Edgewise Therapeutics proporcionó actualizaciones sobre los programas clínicos de la empresa (distrofia muscular de Becker/distrofia muscular de Duchenne) y destacó los principales hitos para 2026. Prioridades para 2026 -...