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Comunicados de prensa
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Un estudio sobre la omisión temprana del exón 45 muestra una mayor producción de distrofina.
Entrada Therapeutics ha anunciado resultados iniciales positivos de su estudio de omisión del exón 45, ELEVATE-45-201, que evalúa ENTR-601-45 en personas con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). El primer grupo de participantes mostró un perfil de seguridad favorable y un pequeño aumento en la producción de distrofina tras recibir la dosis inicial. Los hallazgos son...
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Entrada Therapeutics supera a ENTR-601-44 en dosis de 18 mg/kg en su estudio sobre la omisión del exón 44 en la distrofia muscular de Duchenne.
El estudio Entrada Therapeutics ha recibido autorización para probar la dosis más alta en su estudio de omisión del exón 44 para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El Comité Independiente de Monitorización de Datos (DMC) ha recomendado iniciar la cohorte 3 con 18 mg/kg en el ensayo clínico ELEVATE-44-201, tras revisar los datos farmacocinéticos y de seguridad disponibles.
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Solid Biosciences anuncia las perspectivas para 2026 de los ensayos clínicos de la terapia génica SGT-003 para la enfermedad de Duchenne
En un comunicado de prensa emitido por Solid Biosciences, se afirmó que "Con múltiples...
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Edgewise Therapeutics compartió sus prioridades para la distrofia muscular de Becker y Duchenne en 2026
Edgewise Therapeutics proporcionó actualizaciones sobre los programas clínicos de la compañía (distrofia muscular de Becker / distrofia muscular de Duchenne...
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Precision BioSciences prevé iniciar la dosificación de pacientes con distrofia muscular de Duchenne a principios del segundo trimestre de 2026
Para el programa DMD PBGENE-DMD, Precision BioSciences prevé comenzar la dosificación de pacientes a finales del primer...
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Entrada Therapeutics anunció que informará los datos de sus estudios de omisión de exones en 2026
Según el anuncio de Entrada Therapeutics, "2026 será un año con gran cantidad de datos sobre la distrofia muscular de Duchenne...
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Nxera Pharma obtiene la licencia para Japón y derechos seleccionados en Asia-Pacífico de Vamorolone para la distrofia muscular de Duchenne de Santhera Pharmaceuticals
Nxera Pharma (“Nxera” o “la Compañía; TSE 4565) anuncia que ha entrado en un acuerdo...
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Italfarmaco y JCR Pharmaceuticals anuncian un acuerdo de comercialización para Duvyzat (Givinostat) en Japón y una colaboración estratégica en enfermedades raras
Italfarmaco y JCR Pharmaceuticals anunciaron un acuerdo de licencia exclusiva para el desarrollo y la comercialización...
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El Secretario Kennedy amplía la detección precoz de la distrofia muscular de Duchenne en recién nacidos en EE. UU.
La distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) se ha añadido oficialmente al Panel de Cribado Uniforme Recomendado...
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Atossa Therapeutics recibe la designación de enfermedad pediátrica rara FDA para (Z)-Endoxifen para la distrofia muscular de Duchenne
Atossa Therapeutics anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ("FDA") ha otorgado...
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Satellos recibe FDA y autorización internacional para comenzar las pruebas pediátricas de fase 2 de SAT-3247 para la distrofia muscular de Duchenne
Satellos informó que ha obtenido la autorización de investigación de un nuevo fármaco (IND, por sus siglas en inglés) de los EE. UU.
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Dyne Therapeutics solicitará la aprobación acelerada en el segundo trimestre de 2026 para la terapia de omisión del exón 51 (DYNE-251)
Dyne Therapeutics anunció resultados preliminares positivos de la Cohorte de Expansión de Registro (REC) de su...
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Capricor Therapeutics anuncia resultados positivos del estudio fundamental de fase 3 HOPE-3 de Deramiocel en la distrofia muscular de Duchenne.
HOPE-3 es un ensayo clínico de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúa Deramiocel en niños...
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Terapia génica ELEVIDYS para niños con DMD que no pueden caminar: FDA aprueba el estudio de inmunosupresión de la cohorte 8 de ENDEAVOR
Sarepta Therapeutics confirmó que FDA ha autorizado el inicio de la dosificación en la cohorte...
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Investigación
Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.
Sapreme Therapeutics ha anunciado resultados preclínicos prometedores para SPM-2551, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne...
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Deramiocel muestra resultados positivos a los 24 meses en el estudio HOPE-3 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
Capricor Therapeutics ha publicado nuevos resultados del estudio HOPE-3 que evalúa Deramiocel en personas...
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El estudio Ractigen Therapeutics informa datos positivos de los primeros ensayos en humanos para RAG-18 en la distrofia muscular de Duchenne.
Ractigen Therapeutics ha presentado datos positivos de primera administración en humanos para RAG-18 (NCT07282652), un tratamiento en investigación para...
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 muestra un salto del exón 44 dependiente de la dosis en los primeros datos de PK/PD.
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 es una terapia experimental diseñada para pacientes con distrofia muscular de Duchenne...
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El gen Brogidirsen de NS Pharma muestra datos clínicos de 5 años en pacientes con DMD susceptibles a la omisión del exón 44.
El brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma es una terapia experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) diseñada para...
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Datos de ELEVIDYS WMS 2026: lo que muestran y lo que no.
Sarepta Therapeutics ha presentado nuevos datos sobre ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) en el Congreso Mundial de 2026...