Solid Biosciences fornece atualização sobre o progresso do ensaio clínico INSPIRE DUCHENNE e as discussões regulatórias planejadas.
A Solid Biosciences anunciou novos dados provisórios positivos do estudo clínico de Fase 1/2 INSPIRE DUCHENNE. A empresa também forneceu uma atualização sobre o plano...
Dados de cinco anos do AGAMREE (vamorolona) em pacientes com DMD mostram um perfil de segurança melhorado com eficácia comparável aos corticosteroides padrão.
A Santhera divulgou resultados preliminares positivos de uma análise de dados de longo prazo, incluindo as primeiras avaliações do estudo GUARDIAN, um estudo multicêntrico aberto em andamento que avalia o AGAMREE (vamorolona)...
Capricor Therapeutics publica estudo revisado por pares sobre terapia celular com Deramiocel
A Capricor Therapeutics anunciou a publicação na Biomedicines, uma revista internacional com revisão por pares, descrevendo um novo ensaio de potência in vitro desenvolvido para caracterizar o mecanismo antifibrótico de...
A REGENXBIO anuncia a conclusão do recrutamento para o estudo pivotal do RGX-202 e o início da produção comercial em seu programa de terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne.
A REGENXBIO anunciou a conclusão do recrutamento para o estudo pivotal AFFINITY DUCHENNE do RGX-202, uma terapia genética experimental para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
A Imlifidase da Hansa reduz os anticorpos anti-AAV e permite a administração da terapia gênica.
SRP-9001-104 na distrofia muscular de Duchenne (DMD): Resultados preliminares foram relatados para três pacientes com DMD tratados com imlifidase antes da administração de ELEVIDYS da Sarepta...