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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201, que avalia o ENTR-601-45 em pessoas com distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). O primeiro grupo de participantes apresentou um perfil de segurança favorável e um pequeno aumento na produção de distrofina após receber a dose inicial. Os resultados são um...
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Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
O estudo Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu estudo de supressão do éxon 44 para distrofia muscular de Duchenne (DMD). O Comitê Independente de Monitoramento de Dados (DMC) recomendou iniciar a Coorte 3 com 18 mg/kg no ensaio clínico ELEVATE-44-201, após revisão dos dados de segurança e farmacocinética disponíveis.
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Santhera fecha acordo com a GEN para distribuição de AGAMREE (Vamorolone) na Turquia
A Santhera Pharmaceuticals anuncia a assinatura de um acordo exclusivo com a Gen İlaç ve Sağlık...
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Keros Therapeutics se concentra no avanço do KER-065 para distrofia muscular de Duchenne (DMD)
O projeto Keros Therapeutics anunciou um realinhamento estratégico concebido para realocar recursos para o desenvolvimento de...
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Dyne Therapeutics anuncia a designação de terapia inovadora FDA para DYNE-251 na distrofia muscular de Duchenne (DMD)
O projeto Dyne Therapeutics anunciou que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) (FDA) concedeu a designação de Terapia Inovadora...
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Altos níveis de anticorpos anti-AAV podem não ser mais uma barreira para a administração de Elevidys
Um dos obstáculos mais significativos à aplicação da terapia gênica com Elevidys foi desenvolvido...
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MP1032 da MetrioPharm recebe a designação de medicamento órfão EMA para distrofia muscular de Duchenne
A MetrioPharm anunciou hoje que a Agência Europeia de Medicamentos concedeu a designação de medicamento órfão (ODD)...
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FDA: 'A terapia genética Elevidys continuará a ser usada em pacientes ambulatoriais com DMD'
A terapia genética Elevidys, derivada da Sarepta Therapeutics, para a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), está agora...
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FDA Investigando a morte de um menino brasileiro de 8 anos que recebeu Elevidys
A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) está investigando a morte de um menino de 8 anos...
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A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) emitiu um parecer negativo sobre o Elevidys
A Roche anunciou hoje que o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da...
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Brasil suspende uso de ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec)
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) anunciou a suspensão temporária da comercialização do medicamento...
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FDA designa Avidity Biosciences' Delpacibart Zotadirsen (del-zota) como uma terapia inovadora para o tratamento de DMD em indivíduos com mutações que permitem o exon...
A Avidity Biosciences anunciou hoje que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu...
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O FDA designa o PBGENE-DMD como um medicamento órfão pelo Precision BioSciences para tratar a distrofia muscular de Duchenne
A Precision BioSciences, uma empresa de edição genética em fase clínica que utiliza sua inovadora plataforma proprietária ARCUS®...
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Sarepta Therapeutics anuncia pausa nas remessas de ELEVIDYS nos EUA
Hoje, a Sarepta Therapeutics notificou a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) de sua decisão...
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A vacina Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu éxon 44...
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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne...
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O gene Deramiocel apresenta resultados positivos após 24 meses no estudo HOPE-3 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a Deramiocel em humanos...
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A Ractigen Therapeutics divulga dados positivos inéditos em humanos para RAG-18 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics apresentou dados positivos inéditos em humanos para o RAG-18 (NCT07282652), um tratamento experimental para...
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 Mostra Supressão do Éxon 44 Dependente da Dose em Dados PK/PD Preliminares
Entrada Therapeutics e ENTR-601-44 são terapias experimentais desenvolvidas para pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
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O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados clínicos de 5 anos em pacientes com DMD passíveis de exclusão do éxon 44.
O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida...
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Dados do ELEVIDYS WMS 2026: O que eles mostram — e o que eles não mostram
A equipe Sarepta Therapeutics apresentou novos dados sobre o ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) na Conferência Mundial de 2026...