Solid Biosciences 提供关于 INSPIRE DUCHENN 临床试验进展和计划中的监管讨论的最新信息
Solid Biosciences公司公布了其1/2期临床试验INSPIRE DUCHENNE的积极中期数据。该公司还更新了计划中的…….
AGAMREE（vamorolone）治疗DMD患者的五年数据显示，其安全性得到改善，疗效与标准治疗皮质类固醇相当。
Santhera公布了长期数据分析的积极初步结果，其中包括正在进行的开放标签、多中心GUARDIAN研究的首次评估结果，该研究评估了AGAMREE（vamorolone）的疗效…….
Capricor Therapeutics 发表关于 Deramiocel 细胞疗法的同行评审研究
Capricor Therapeutics宣布在国际同行评审期刊《生物医学》（Biomedicines）上发表文章，描述了一种新型体外效力测定方法，旨在表征……的抗纤维化机制。.
REGENXBIO宣布RGX-202关键性患者招募完成，并启动杜氏肌营养不良症基因治疗项目的商业化生产。
REGENXBIO宣布已完成RGX-202（一种用于治疗杜氏肌营养不良症的在研基因疗法）的关键性试验AFFINITY DUCHENNE的患者招募工作。.
Hansa 的 Imlifidase 可降低抗 AAV 抗体水平，从而允许进行基因治疗。
SRP-9001-104 在杜氏肌营养不良症 (DMD) 中的应用：报告了三名接受伊米利酶治疗后接受 Sarepta 公司 ELEVIDYS 治疗的 DMD 患者的初步结果…….