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Entrada Therapeutics ENTR-601-45：早期外显子45跳跃研究表明肌营养不良蛋白产量增加

Entrada Therapeutics公司公布了其外显子45跳跃研究（ELEVATE-45-201）的积极初步结果，该研究旨在评估ENTR-601-45在杜氏肌营养不良症（Duchenne）患者中的疗效。首批受试者在接受初始剂量后，表现出良好的安全性，且肌营养不良蛋白的产生略有增加。研究结果表明…….
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Entrada Therapeutics 在杜氏肌营养不良症外显子 44 跳跃研究中将 ENTR-601-44 的剂量提高至 18 mg/kg

Entrada Therapeutics 已获准在其针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的外显子 44 跳跃研究中测试最高剂量。独立数据监察委员会 (DMC) 在审查了现有安全性和药代动力学数据后，建议在 ELEVATE-44-201 临床试验中，从第 3 组开始，剂量为 18 mg/kg。.
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Santhera 与 GEN 达成协议，在土耳其分销 AGAMREE（Vamorolone）

Santhera Pharmaceuticals宣布与Gen İlaç ve Sağlık签署独家协议…….
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Keros Therapeutics 专注于推进 KER-065 治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)

Keros Therapeutics宣布了一项战略调整计划，旨在将资源重新分配到以下领域的发展…….
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Dyne Therapeutics 宣布 FDA 获得 DYNE-251 治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的突破性疗法认定

Dyne Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其突破性创新专利…….
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高抗AAV抗体可能不再是Elevidys给药的障碍

Elevidys基因疗法应用面临的最大障碍之一是…….
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MetrioPharm 的 MP1032 获得杜氏肌营养不良症 EMA 孤儿药资格认定

MetrioPharm今天宣布，欧洲药品管理局已授予其孤儿药资格认定（ODD）…….
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FDA：“Elevidys基因疗法将继续用于门诊DMD患者”

Elevidys 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的基因疗法，源自 Sarepta Therapeutics，目前…….
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FDA 调查接受 Elevidys 疫苗的 8 岁巴西男孩的死亡

美国食品药品监督管理局正在调查一名8岁男孩的死亡事件…….
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欧洲药品管理局（EMA）对Elevidys发出负面意见

罗氏今天宣布，人用药品委员会 (CHMP) 已批准…….
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巴西暂停使用 ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）

巴西卫生监督局（Anvisa）宣布，已暂时中止该产品的市场推广…….
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FDA 将 Avidity Biosciences' Delpacibart Zotadirsen (del-zota) 指定为治疗允许外显子发生突变的个体的 DMD 的突破性疗法......

Avidity Biosciences 今日宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准…….
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FDA 将 PBGENE-DMD 指定为治疗杜氏肌营养不良症的孤儿药

Precision BioSciences是一家处于临床阶段的基因编辑公司，该公司利用其独有的新型ARCUS®平台…….
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Sarepta Therapeutics 宣布暂停美国境内 ELEVIDYS 发货

今天，Sarepta Therapeutics公司已将其决定通知美国食品药品监督管理局（FDA）…….
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Entrada Therapeutics 已获准在其 Exon 44 中测试最高剂量…….
研究

Sapreme Therapeutics 报告称，SPM-2551 在杜氏肌营养不良症中具有显著的临床前肌营养不良蛋白恢复作用。

Sapreme Therapeutics公司宣布了其用于治疗杜氏肌营养不良症的实验性药物SPM-2551的令人鼓舞的临床前研究结果…….
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Deramiocel 在杜氏肌营养不良症患者中显示出积极的 24 个月 HOPE-3 研究结果。

Capricor Therapeutics公布了HOPE-3研究的最新结果，该研究评估了Deramiocel在人体中的应用…….
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Ractigen Therapeutics 报告 RAG-18 在杜氏肌营养不良症患者中的首次人体试验中取得积极数据

Ractigen Therapeutics公司公布了RAG-18（NCT07282652）的首次人体试验积极数据，RAG-18是一种用于治疗……的在研疗法。.
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 在早期药代动力学/药效学数据中显示出剂量依赖性的外显子 44 跳跃

Entrada Therapeutics' 和 ENTR-601-44 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症患者的在研疗法…….
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NS Pharma 的 Brogidirsen 展示了适用于外显子 44 跳跃疗法的 DMD 患者的 5 年临床数据

NS Pharma公司的brogidirsen（NS-089/NCNP-02）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研疗法…….
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ELEVIDYS WMS 2026 数据：它们显示了什么——以及它们没有显示什么

Sarepta Therapeutics 在 2026 年世界会议上公布了关于 ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）的新数据…….