البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها لتجاوز الإكسون 45، ELEVATE-45-201، والتي تقيّم فعالية دواء ENTR-601-45 لدى مرضى ضمور دوشين العضلي. أظهرت المجموعة الأولى من المشاركين سلامة الدواء وزيادة طفيفة في إنتاج الديستروفين بعد تلقي الجرعة الأولى. وتُعد هذه النتائج...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل دواء Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في دراسة تخطي الإكسون 44 لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD). وقد أوصت لجنة مراقبة البيانات المستقلة (DMC) ببدء المجموعة الثالثة بجرعة 18 ملغم/كغم في التجربة السريرية لدواء ELEVATE-44-201، وذلك بعد مراجعتها لبيانات السلامة والحركية الدوائية المتاحة.
استمر في الاستكشاف
البيانات الصحفية
سانثيرا تتوصل إلى اتفاقية مع شركة جين لتوزيع دواء أجامري (فامورولون) في تركيا
أعلنت شركة سانثيرا للأدوية عن توقيع اتفاقية حصرية مع شركة جين إيلاتش في ساغليك...
البيانات الصحفية
Keros Therapeutics يركز على تطوير KER-065 لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD)
أعلنت شركة Keros Therapeutics عن إعادة تنظيم استراتيجية تهدف إلى إعادة تخصيص الموارد نحو تطوير...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Dyne Therapeutics عن تصنيفها كعلاج رائد لـ DYNE-251 في مرض ضمور العضلات دوشين (DMD)
أعلنت شركة Dyne Therapeutics أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد منحت ترخيصًا للاختراق...
البيانات الصحفية
قد لا تشكل الأجسام المضادة المرتفعة لـ AAV عائقًا أمام إعطاء Elevidys
أحد أهم العقبات التي تواجه تطبيق العلاج الجيني Elevidys هو تطوير...
البيانات الصحفية
حصل دواء MP1032 من شركة MetrioPharm على تصنيف دواء يتيم EMA لعلاج ضمور العضلات دوشين
أعلنت شركة MetrioPharm اليوم أن وكالة الأدوية الأوروبية قد منحتها تصنيف دواء اليتيم (ODD)...
البيانات الصحفية
FDA: "سيستمر استخدام العلاج الجيني Elevidys لدى مرضى دوشين المتنقلين"
العلاج الجيني Elevidys، وهو علاج لضمور دوشين العضلي (DMD) مشتق من العلاج الجيني Sarepta Therapeutics، أصبح الآن...
البيانات الصحفية
FDA التحقيق في وفاة صبي برازيلي يبلغ من العمر 8 سنوات تلقى Elevidys
تُجري إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تحقيقاً في وفاة صبي يبلغ من العمر 8 سنوات...
البيانات الصحفية
أصدرت الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) رأيًا سلبيًا بشأن Elevidys
أعلنت شركة روش اليوم أن لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) التابعة لـ...
البيانات الصحفية
البرازيل تعلق استخدام عقار ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec)
أعلنت الوكالة البرازيلية لتنظيم الصحة (أنفيسا) أنها علقت مؤقتاً تسويق...
البيانات الصحفية
FDA يعين Avidity Biosciences' Delpacibart Zotadirsen (del-zota) كعلاج رائد لعلاج DMD في الأفراد الذين يعانون من الطفرات التي تسمح بـ Exon...
أعلنت شركة Avidity Biosciences اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد منحت...
البيانات الصحفية
FDA يصنف PBGENE-DMD كدواء يتيم بواسطة Precision BioSciences لعلاج ضمور العضلات دوشين
شركة Precision BioSciences، وهي شركة متخصصة في تحرير الجينات في المرحلة السريرية، تستخدم منصتها المبتكرة والحصرية ARCUS®...
البيانات الصحفية
Sarepta Therapeutics تعلن عن توقف شحنات ELEVIDYS في الولايات المتحدة الأمريكية
اليوم، أبلغت شركة Sarepta Therapeutics إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بقرارها...
أحدث المقالات
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها حول تخطي الإكسون 45، ELEVATE-45-201،...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في Exon 44 الخاص به...
بحث
أظهرت دراسة Sapreme Therapeutics تحسناً ملحوظاً في استعادة الديستروفين في المرحلة ما قبل السريرية باستخدام SPM-2551 في علاج دوشين.
أعلنت شركة Sapreme Therapeutics عن نتائج ما قبل السريرية الواعدة لـ SPM-2551، وهو علاج تجريبي لمرض دوشين...
البيانات الصحفية
أظهر اختبار Deramiocel نتائج إيجابية لمدة 24 شهرًا في دراسة HOPE-3 لعلاج ضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة Capricor Therapeutics عن نتائج جديدة من دراسة HOPE-3 التي تقيّم عقار Deramiocel لدى الأشخاص...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Ractigen Therapeutics عن بيانات إيجابية من التجارب السريرية الأولى على البشر لعلاج RAG-18 في دوشين.
قدمت شركة Ractigen Therapeutics بيانات أولية إيجابية على البشر لعقار RAG-18 (NCT07282652)، وهو علاج تجريبي لـ...
البيانات الصحفية
أظهرت بيانات PK/PD المبكرة أن Entrada Therapeutics وENTR-601-44 تُظهران تخطي الإكسون 44 بشكل يعتمد على الجرعة
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 هو علاج تجريبي مصمم للمرضى المصابين بضمور دوشين العضلي...
البيانات الصحفية
يُظهر Brogidirsen الخاص بـ NS Pharma بيانات سريرية لمدة 5 سنوات لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني الذين يستجيبون لتجاوز الإكسون 44
يُعد دواء بروجيدرسين (NS-089/NCNP-02) من إنتاج شركة NS Pharma علاجًا تجريبيًا لضمور دوشين العضلي (DMD) مصممًا...
البيانات الصحفية
بيانات ELEVIDYS WMS لعام 2026: ما تُظهره - وما لا تُظهره
قدمت شركة Sarepta Therapeutics بيانات جديدة حول دواء ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) في المؤتمر العالمي لعام 2026...