Solid Biosciences proporciona una actualización sobre el progreso del ensayo clínico INSPIRE DUCHENNE y las discusiones regulatorias planificadas.
Solid Biosciences anunció nuevos datos provisionales positivos del ensayo clínico de fase 1/2 INSPIRE DUCHENNE. La compañía también proporcionó una actualización sobre el plan previsto...
Los datos a cinco años de AGAMREE (vamorolona) en pacientes con DMD muestran un perfil de seguridad mejorado con una eficacia comparable a la de los corticosteroides estándar.
Santhera comunicó resultados positivos preliminares de un análisis de datos a largo plazo, incluidas las primeras evaluaciones del estudio GUARDIAN, un estudio multicéntrico, abierto y en curso que evalúa AGAMREE (vamorolona)...
Capricor Therapeutics publica un estudio revisado por pares sobre la terapia celular Deramiocel.
Capricor Therapeutics anunció la publicación en Biomedicines, una revista internacional revisada por pares, que describe un nuevo ensayo de potencia in vitro diseñado para caracterizar el mecanismo antifibrótico de...
REGENXBIO anuncia la finalización del reclutamiento pivotal de RGX-202 e inicia la producción comercial en su programa de terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne.
REGENXBIO anunció la finalización del reclutamiento de pacientes para el ensayo pivotal AFFINITY DUCHENNE de RGX-202, una terapia génica en investigación para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne...
La imlifidasa de Hansa reduce los anticuerpos anti-AAV y permite la administración de terapia génica.
SRP-9001-104 en la distrofia muscular de Duchenne (DMD): Se informaron los resultados principales de tres pacientes con DMD tratados con imlifidasa antes de la administración de ELEVIDYS de Sarepta...