InicioComunicados de prensa
Comunicados de prensa
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Un estudio sobre la omisión temprana del exón 45 muestra una mayor producción de distrofina.
Entrada Therapeutics ha anunciado resultados iniciales positivos de su estudio de omisión del exón 45, ELEVATE-45-201, que evalúa ENTR-601-45 en personas con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). El primer grupo de participantes mostró un perfil de seguridad favorable y un pequeño aumento en la producción de distrofina tras recibir la dosis inicial. Los hallazgos son...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics supera a ENTR-601-44 en dosis de 18 mg/kg en su estudio sobre la omisión del exón 44 en la distrofia muscular de Duchenne.
El estudio Entrada Therapeutics ha recibido autorización para probar la dosis más alta en su estudio de omisión del exón 44 para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El Comité Independiente de Monitorización de Datos (DMC) ha recomendado iniciar la cohorte 3 con 18 mg/kg en el ensayo clínico ELEVATE-44-201, tras revisar los datos farmacocinéticos y de seguridad disponibles.
Sigue explorando
Comunicados de prensa
Santhera cierra un acuerdo con GEN para la distribución de AGAMREE (vamorolone) en Turquía
Santhera Pharmaceuticals anuncia la firma de un acuerdo exclusivo con Gen İlaç ve Sağlık...
Comunicados de prensa
Keros Therapeutics se centra en el desarrollo de KER-065 para la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Keros Therapeutics anunció una reorganización estratégica diseñada para reasignar recursos hacia el desarrollo de...
Comunicados de prensa
Dyne Therapeutics anuncia la designación de terapia innovadora para FDA en la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Dyne Therapeutics anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de Innovación...
Comunicados de prensa
Los altos niveles de anticuerpos anti-AAV podrían dejar de ser un obstáculo para la administración de Elevidys
Uno de los obstáculos más importantes para la aplicación de la terapia génica Elevidys se desarrolló...
Comunicados de prensa
El MP1032 de MetrioPharm recibe la designación de fármaco huérfano EMA para la distrofia muscular de Duchenne.
MetrioPharm anunció hoy que la Agencia Europea de Medicamentos le ha otorgado la designación de medicamento huérfano (ODD)...
Comunicados de prensa
FDA: 'La terapia génica Elevidys seguirá utilizándose en pacientes ambulatorios con DMD'
Elevidys, una terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) derivada de Sarepta Therapeutics, ya está disponible...
Comunicados de prensa
FDA Investigan la muerte de un niño brasileño de 8 años que recibió Elevidys
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos está investigando la muerte de un niño de 8 años...
Comunicados de prensa
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) emitió una opinión negativa sobre Elevidys
Roche anunció hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de...
Comunicados de prensa
Brasil suspende el uso de ELEVIDYS (delandistrógeno moxeparvovec)
La Agencia Reguladora de la Salud de Brasil (Anvisa) anunció que ha suspendido temporalmente la comercialización,...
Comunicados de prensa
FDA designa a Avidity Biosciences' Delpacibart Zotadirsen (del-zota) como una terapia innovadora para el tratamiento de DMD en individuos con mutaciones que permiten el exón...
Avidity Biosciences anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado...
Comunicados de prensa
El FDA designa a PBGENE-DMD como fármaco huérfano por Precision BioSciences para tratar la distrofia muscular de Duchenne
Precision BioSciences, una empresa de edición genética en fase clínica que utiliza su novedosa plataforma patentada ARCUS®...
Comunicados de prensa
Sarepta Therapeutics anuncia la pausa en los envíos de ELEVIDYS en EE. UU.
Hoy, Sarepta Therapeutics notificó a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) su decisión...
Últimos artículos
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Un estudio sobre la omisión temprana del exón 45 muestra una mayor producción de distrofina.
Entrada Therapeutics ha anunciado resultados iniciales positivos de su estudio de omisión del exón 45, ELEVATE-45-201,...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics supera a ENTR-601-44 en dosis de 18 mg/kg en su estudio sobre la omisión del exón 44 en la distrofia muscular de Duchenne.
Entrada Therapeutics ha recibido autorización para probar la dosis más alta en su exón 44...
Investigación
Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.
Sapreme Therapeutics ha anunciado resultados preclínicos prometedores para SPM-2551, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de prensa
Deramiocel muestra resultados positivos a los 24 meses en el estudio HOPE-3 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
Capricor Therapeutics ha publicado nuevos resultados del estudio HOPE-3 que evalúa Deramiocel en personas...
Comunicados de prensa
El estudio Ractigen Therapeutics informa datos positivos de los primeros ensayos en humanos para RAG-18 en la distrofia muscular de Duchenne.
Ractigen Therapeutics ha presentado datos positivos de primera administración en humanos para RAG-18 (NCT07282652), un tratamiento en investigación para...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 muestra un salto del exón 44 dependiente de la dosis en los primeros datos de PK/PD.
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 es una terapia experimental diseñada para pacientes con distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de prensa
El gen Brogidirsen de NS Pharma muestra datos clínicos de 5 años en pacientes con DMD susceptibles a la omisión del exón 44.
El brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma es una terapia experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) diseñada para...
Comunicados de prensa
Datos de ELEVIDYS WMS 2026: lo que muestran y lo que no.
Sarepta Therapeutics ha presentado nuevos datos sobre ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) en el Congreso Mundial de 2026...