Solid Biosciences fait le point sur l'avancement de l'essai clinique INSPIRE DUCHENNE et les discussions réglementaires prévues
Solid Biosciences a annoncé de nouvelles données intermédiaires positives issues de l'essai clinique de phase 1/2 INSPIRE DUCHENNE. La société a également fourni une mise à jour concernant le plan….
Les données à cinq ans d'AGAMREE (vamorolone) chez les patients atteints de DMD montrent un profil de sécurité amélioré avec une efficacité comparable aux corticostéroïdes de traitement standard.
Santhera a annoncé des résultats préliminaires positifs issus d'une analyse de données à long terme, incluant les premières évaluations de l'étude multicentrique ouverte GUARDIAN, actuellement en cours, évaluant AGAMREE (vamorolone)...
Capricor Therapeutics publie une étude évaluée par des pairs sur la thérapie cellulaire Deramiocel
Capricor Therapeutics a annoncé la publication dans Biomedicines, une revue internationale à comité de lecture, décrivant un nouveau test de puissance in vitro conçu pour caractériser le mécanisme antifibrotique de...
REGENXBIO annonce la finalisation du recrutement pivot de l'étude RGX-202 et le lancement de la production commerciale de son programme de thérapie génique contre la dystrophie musculaire de Duchenne.
REGENXBIO a annoncé la fin du recrutement pour l'étude pivot AFFINITY DUCHENNE portant sur le RGX-202, une thérapie génique expérimentale pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne...
L'imlifidase de Hansa réduit les anticorps anti-AAV et permet l'administration de la thérapie génique
SRP-9001-104 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) : Les principaux résultats ont été rapportés pour trois patients atteints de DMD traités par imlifidase avant l’administration d’ELEVIDYS de Sarepta….