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Entrada Therapeutics ENTR-601-45 : Une étude précoce sur le saut de l’exon 45 montre une production accrue de dystrophine
Entrada Therapeutics a annoncé des résultats préliminaires positifs de son étude de saut d'exon 45, ELEVATE-45-201, évaluant le gène ENTR-601-45 chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. Le premier groupe de participants a présenté un profil de sécurité favorable et une légère augmentation de la production de dystrophine après l'administration de la dose initiale. Ces résultats constituent….
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Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 à 18 mg/kg dans son étude sur le saut de l'exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
L’étude Entrada Therapeutics, portant sur le saut de l’exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a reçu l’autorisation de tester la dose la plus élevée. Le comité indépendant de surveillance des données (DMC) a recommandé de débuter la cohorte 3 à 18 mg/kg dans l’essai clinique ELEVATE-44-201, après avoir examiné les données de sécurité et de pharmacocinétique disponibles.
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Santhera conclut un accord avec GEN pour la distribution d'AGAMREE (Vamorolone) en Turquie
Santhera Pharmaceuticals annonce la signature d'un accord exclusif avec Gen İlaç ve Sağlık...
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Keros Therapeutics se concentre sur l'avancement du KER-065 pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
Keros Therapeutics a annoncé un recentrage stratégique visant à réaffecter les ressources au développement de...
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Dyne Therapeutics annonce la désignation de thérapie révolutionnaire FDA pour DYNE-251 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
Dyne Therapeutics a annoncé que la Food and Drug Administration américaine (FDA) a accordé la désignation de « Breakthrough »….
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Les taux élevés d'anticorps anti-AAV pourraient ne plus constituer un obstacle à l'administration du Elevidys
L'un des obstacles les plus importants à l'application de la thérapie génique Elevidys développée...
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Le MP1032 de MetrioPharm reçoit la désignation de médicament orphelin EMA pour la dystrophie musculaire de Duchenne
MetrioPharm a annoncé aujourd'hui que l'Agence européenne des médicaments lui a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD)...
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FDA : « La thérapie génique Elevidys continuera d'être utilisée chez les patients atteints de DMD ambulatoire »
Elevidys, une thérapie génique contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) dérivée de Sarepta Therapeutics, est maintenant...
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FDA Enquête sur le décès d'un garçon brésilien de 8 ans ayant reçu le vaccin Elevidys
L'agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux enquête sur la mort d'un garçon de 8 ans...
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L'Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis négatif sur Elevidys
Roche a annoncé aujourd'hui que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de...
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Le Brésil suspend l'utilisation d'ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec)
L'Agence brésilienne de réglementation sanitaire (Anvisa) a annoncé avoir temporairement suspendu la commercialisation,...
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FDA désigne Avidity Biosciences' Delpacibart Zotadirsen (del-zota) comme une thérapie révolutionnaire pour le traitement de la DMD chez les personnes présentant des mutations permettant l'exon...
Avidity Biosciences a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration américaine (FDA) a accordé...
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Le FDA désigne le PBGENE-DMD comme médicament orphelin par le Precision BioSciences pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne
Precision BioSciences, une société de génie génétique en phase clinique utilisant sa plateforme propriétaire innovante ARCUS®...
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Sarepta Therapeutics annonce la suspension des livraisons d'ELEVIDYS aux États-Unis
Aujourd'hui, Sarepta Therapeutics a notifié sa décision à la Food and Drug Administration américaine (FDA)...
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Le vaccin Entrada Therapeutics a reçu l'autorisation de tester la dose la plus élevée dans son exon 44...
Recherche
Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics a annoncé des résultats précliniques prometteurs pour le SPM-2551, un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne...
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L'étude Deramiocel présente des résultats positifs à 24 mois dans le cadre de l'étude HOPE-3 sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
Capricor Therapeutics a publié de nouveaux résultats de l'étude HOPE-3 évaluant le Deramiocel chez l'homme...
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Ractigen Therapeutics rapporte des données positives initiales chez l'humain pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
L’étude Ractigen Therapeutics a présenté des données initiales positives chez l’humain pour RAG-18 (NCT07282652), un traitement expérimental pour….
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Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 présentent un saut d'exon 44 dépendant de la dose dans les données PK/PD précoces
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 sont des traitements expérimentaux conçus pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne...
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L'étude NS Pharma (Brogidirsen) présente des données cliniques à 5 ans chez des patients atteints de DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Le brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) conçu...
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Données ELEVIDYS WMS 2026 : ce qu’elles montrent et ce qu’elles ne montrent pas
Sarepta Therapeutics a présenté de nouvelles données sur ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) lors du Mondial 2026...