Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Entrada Therapeutics has announced positive initial results from its Exon 45 Skipping Study, ELEVATE-45-201, evaluating ENTR-601-45 in people with Duchenne muscular dystrophy (Duchenne). The first group of participants showed a favorable safety profile and a small increase in dystrophin production after receiving the initial dose. The findings are an...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Entrada Therapeutics has received clearance to test the highest dose in its Exon 44 Skipping Study for Duchenne muscular dystrophy (DMD). The independent Data Monitoring Committee (DMC) has recommended starting Cohort 3 at 18 mg/kg in the ELEVATE-44-201 clinical trial, following its review of available safety and pharmacokinetic data...
Продолжайте исследования
Пресс-релизы
Santhera заключила соглашение с GEN о распространении препарата AGAMREE (Vamorolone) в Турции
Компания Santhera Pharmaceuticals объявляет о подписании эксклюзивного соглашения с Gen İlaç ve Sağlık...
Пресс-релизы
Keros Therapeutics фокусируется на развитии KER-065 при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)
Компания Keros Therapeutics объявила о стратегической реорганизации, направленной на перераспределение ресурсов в пользу развития...
Пресс-релизы
Dyne Therapeutics объявляет о присвоении препарату FDA статуса принципиально нового препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)
Компания Dyne Therapeutics объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило ей статус «Прорывной технологии»...
Пресс-релизы
Высокие антитела к AAV больше не могут быть препятствием для введения Elevidys
Одно из наиболее существенных препятствий на пути применения генной терапии Elevidys заключается в разработке...
Пресс-релизы
Препарат MP1032 компании MetrioPharm получил статус орфанного препарата EMA для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Сегодня было объявлено, что Европейское агентство по лекарственным средствам присвоило препарату MetrioPharm статус орфанного препарата (ODD)...
Пресс-релизы
FDA: «Генная терапия Elevidys будет по-прежнему применяться у амбулаторных пациентов с МДД»
Генная терапия Elevidys для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанная на основе Sarepta Therapeutics, теперь доступна...
Пресс-релизы
FDA расследует смерть 8-летнего бразильского мальчика, получившего Elevidys
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США проводит расследование смерти 8-летнего мальчика...
Пресс-релизы
Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) вынесло отрицательное заключение по Elevidys
Компания Roche сегодня объявила, что Комитет по лекарственным препаратам для человека (CHMP)...
Пресс-релизы
Бразилия приостанавливает использование препарата ЭЛЕВИДИС (деландистроген моксепарвовек)
Бразильское агентство по регулированию здравоохранения (Anvisa) объявило о временной приостановке маркетинга...
Пресс-релизы
FDA обозначает препарат Avidity Biosciences' Delpacibart Zotadirsen (del-zota) как прорывное терапевтическое средство для лечения МДД у лиц с мутациями, которые позволяют экзонам...
Компания Avidity Biosciences сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило...
Пресс-релизы
FDA определяет PBGENE-DMD как орфанный препарат Precision BioSciences для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Precision BioSciences — компания, занимающаяся генным редактированием на клинической стадии и использующая свою инновационную запатентованную платформу ARCUS®...
Пресс-релизы
Sarepta Therapeutics объявляет о приостановке поставок ELEVIDYS в США
Сегодня компания Sarepta Therapeutics уведомила Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) о своем решении...
Последние статьи
Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Компания Entrada Therapeutics объявила о положительных предварительных результатах своего исследования по пропуску экзона 45, ELEVATE-45-201,...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Препарат Entrada Therapeutics получил разрешение на тестирование самой высокой дозы в экзоне 44...
Исследовать
В исследовании Sapreme Therapeutics сообщается о значительном восстановлении функции дистрофина в доклинических исследованиях с помощью SPM-2551 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Sapreme Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах применения SPM-2551, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна...
Пресс-релизы
Deramiocel демонстрирует положительные результаты в исследовании HOPE-3 за 24 месяца при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Capricor Therapeutics сообщила о новых результатах исследования HOPE-3, в котором оценивалась эффективность препарата Deramiocel у людей...
Пресс-релизы
Ractigen Therapeutics сообщает о положительных результатах первых клинических испытаний RAG-18 на людях при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Ractigen Therapeutics представила положительные результаты первых испытаний на людях препарата RAG-18 (NCT07282652), экспериментального средства для лечения...
Пресс-релизы
Мутации Entrada Therapeutics и ENTR-601-44 демонстрируют дозозависимое пропускание экзона 44 в ранних фармакокинетических/фармакодинамических данных.
Entrada Therapeutics, ENTR-601-44 — это экспериментальная терапия, разработанная для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна...
Пресс-релизы
Мутация Brogidirsen в гене NS Pharma демонстрирует 5-летние клинические данные у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которым показан пропуск экзона 44.
Брогидирсен (NS-089/NCNP-02) компании NS Pharma — это экспериментальный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанный...
Пресс-релизы
Данные ELEVIDYS WMS за 2026 год: что они показывают, а что нет.
Компания Sarepta Therapeutics представила новые данные по препарату ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовек) на Всемирной конференции 2026 года...