Solid Biosciences, INSPIRE DUCHENNE Klinik Araştırma İlerlemesi ve Planlanan Düzenleyici Tartışmalar Hakkında Güncelleme Sağlıyor
Solid Biosciences, Faz 1/2 INSPIRE DUCHENNE klinik çalışmasından olumlu yeni ara veriler duyurdu. Şirket ayrıca planlanan...
DMD'li Hastalarda AGAMREE'nin (vamorolon) Beş Yıllık Verileri, Standart Bakım Kortikosteroidleriyle Karşılaştırılabilir Etkinlikle Gelişmiş Güvenlik Profili Göstermektedir
Santhera, AGAMREE'yi (vamorolon) değerlendiren devam eden, açık etiketli, çok merkezli GUARDIAN çalışmasından alınan ilk değerlendirmeler de dahil olmak üzere uzun vadeli verilerin analizinden olumlu üst düzey sonuçlar bildirdi...
Capricor Therapeutics, Deramiocel Hücre Terapisi Hakkında Hakemli Bir Çalışma Yayınladı
Capricor Therapeutics, uluslararası hakemli bir dergi olan Biomedicines'de, ... anti-fibrotik mekanizmasını karakterize etmek üzere tasarlanmış yeni bir in-vitro potens testini açıklayan bir yayın duyurdu.
REGENXBIO, RGX-202 Pivotal Kaydının Tamamlandığını ve Duchenne Gen Terapisi Programında Ticari Üretime Başladığını Duyurdu
REGENXBIO, Duchenne kas hastalığının tedavisi için araştırma aşamasındaki bir gen terapisi olan RGX-202'nin AFFINITY DUCHENNE temel denemesine kayıtların tamamlandığını duyurdu.
Hansa'nın Imlifidase'ı Anti-AAV Antikorlarını Azaltıyor ve Gen Terapisi Uygulamasına İzin Veriyor
Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisinde SRP-9001-104: Sarepta'nın ELEVIDYS'inin uygulanmasından önce imlifidaz ile tedavi edilen üç DMD hastasına ait üst düzey sonuçlar bildirilmiştir...