Ana SayfaBasın Bültenleri
Basın Bültenleri
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (Duchenne) hastalarında ENTR-601-45'yi değerlendiren Ekson 45 Atlama Çalışması (ELEVATE-45-201)'ndan olumlu ilk sonuçlar açıkladı. Katılımcıların ilk grubu, olumlu bir güvenlik profili ve ilk dozu aldıktan sonra distrofin üretiminde küçük bir artış gösterdi. Bulgular...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (DMD) için Ekson 44 Atlama Çalışmasında en yüksek dozu test etmek üzere onay aldı. Bağımsız Veri İzleme Komitesi (DMC), mevcut güvenlik ve farmakokinetik verileri inceledikten sonra, ELEVATE-44-201 klinik çalışmasında 3. Kohort'a 18 mg/kg dozunda başlanmasını tavsiye etti...
Keşfetmeye devam edin
Basın Bültenleri
Santhera, AGAMREE'nin (Vamorolone) Türkiye'de Dağıtımı İçin GEN ile Anlaşma Sağladı
Santhera Pharmaceuticals, Gen İlaç ve Sağlık ile özel bir anlaşma imzaladığını duyurdu...
Basın Bültenleri
Keros Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) için KER-065'yi Geliştirmeye Odaklanıyor
Keros Therapeutics, kaynakları şu alanlara yeniden tahsis etmeyi amaçlayan stratejik bir yeniden yapılanma duyurdu...
Basın Bültenleri
Dyne Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) Tedavisinde DYNE-251 için FDA Çığır Açan Terapi Tanımını Duyurdu
Dyne Therapeutics, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) Çığır Açan... onayını verdiğini duyurdu.
Basın Bültenleri
Yüksek Anti-AAV Antikorları Artık Elevidys Uygulamasına Engel Olmayabilir
Elevidys gen terapisi uygulamasının önündeki en önemli engellerden biri...
Basın Bültenleri
MetrioPharm'ın MP1032'si Duchenne Kas Distrofisi'nde EMA Yetim İlaç Tanımını Aldı
MetrioPharm bugün Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) yetim ilaç statüsü (Orphan Drug Designation - ODD) verdiğini duyurdu...
Basın Bültenleri
FDA: 'Elevidys Gen Terapisi Ayakta Tedavi Gören DMD Hastalarında Kullanılmaya Devam Edecek'
Sarepta Therapeutics geninden türetilen ve Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) için geliştirilen Elevidys gen terapisi artık...
Basın Bültenleri
FDA, Elevidys Alan 8 Yaşındaki Brezilyalı Çocuğun Ölümünü Araştırıyor
ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), 8 yaşında bir çocuğun ölümüyle ilgili soruşturma yürütüyor...
Basın Bültenleri
Avrupa İlaç Ajansı (EMA), Elevidys Hakkında Olumsuz Görüş Bildirdi
Roche bugün, İnsan Kullanımına Yönelik Tıbbi Ürünler Komitesi'nin (CHMP)...
Basın Bültenleri
Brezilya, ELEVIDYS'in (delandistrogene moxeparvovec) Kullanımını Askıya Aldı
Brezilya Sağlık Düzenleme Kurumu (Anvisa), pazarlama faaliyetlerini geçici olarak askıya aldığını duyurdu...
Basın Bültenleri
FDA, Avidity Biosciences'ın Delpacibart Zotadirsen'ini (del-zota), Ekzon 44 Atlamaya İzin Veren Mutasyonlara Sahip Bireylerde DMD Tedavisi İçin Çığır Açan Bir Terapi Olarak Belirledi...
Avidity Biosciences bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) onay verdiğini duyurdu...
Basın Bültenleri
FDA, Precision BioSciences Tarafından Duchenne Kas Distrofisini Tedavi Etmek İçin Yetim İlaç Olarak PBGENE-DMD'yi Belirledi
Precision BioSciences, yeni ve tescilli ARCUS® platformunu kullanan, klinik aşamada bir gen düzenleme şirketidir...
Basın Bültenleri
Sarepta Therapeutics, ABD'de ELEVIDYS Sevkiyatlarının Durdurulacağını Duyurdu
Bugün, Sarepta Therapeutics, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) kararını bildirdi...
Son makaleler
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Exon 45 Atlama Çalışması olan ELEVATE-45-201'den olumlu ilk sonuçlar açıkladı...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Exon 44'te en yüksek dozu test etmek için onay aldı...
Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için deneysel bir tedavi olan SPM-2551'e ilişkin umut verici klinik öncesi sonuçları açıkladı...
Basın Bültenleri
Deramiocel, Duchenne’de 24 Aylık HOPE-3 Çalışmasında Olumlu Sonuçlar Gösterdi
Capricor Therapeutics, Deramiocel'nin insanlarda değerlendirildiği HOPE-3 çalışmasından yeni sonuçlar bildirdi...
Basın Bültenleri
Ractigen Therapeutics, Duchenne'de RAG-18 İçin Olumlu İlk İnsan Verilerini Açıkladı
Ractigen Therapeutics, araştırma aşamasındaki bir tedavi olan RAG-18 (NCT07282652) için insanlarda yapılan ilk olumlu verileri sunmuştur...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics’in ENTR-601-44 Adayı, Erken Dönem PK/PD Verilerinde Doza Bağlı Ekzon 44 Atlama Etkisi Gösterdi
Entrada Therapeutics ve ENTR-601-44, Duchenne kas distrofisi olan hastalar için tasarlanmış deneysel bir tedavi yöntemidir...
Basın Bültenleri
NS Pharma'nın Brogidirsen'i, Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Hastalarında 5 Yıllık Klinik Verileri Sunuyor
NS Pharma'nin brogidirsen'i (NS-089/NCNP-02), Duchenne kas distrofisi (DMD) için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir tedavidir...
Basın Bültenleri
ELEVIDYS WMS 2026 Verileri: Neler Gösteriyor ve Neler Göstermiyor?
Sarepta Therapeutics, 2026 Dünya Sağlık Örgütü'nde ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) ile ilgili yeni veriler sundu...