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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Studie zum frühen Exon-45-Skipping zeigt erhöhte Dystrophinproduktion
Entrada Therapeutics hat positive erste Ergebnisse seiner Exon-45-Skipping-Studie ELEVATE-45-201 bekannt gegeben, in der ENTR-601-45 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) untersucht wurde. Die erste Teilnehmergruppe zeigte ein günstiges Sicherheitsprofil und einen leichten Anstieg der Dystrophinproduktion nach der ersten Dosis. Die Ergebnisse sind….
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Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seiner Exon-44-Skipping-Studie für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu testen. Das unabhängige Datenüberwachungskomitee (DMC) hat nach Prüfung der verfügbaren Sicherheits- und pharmakokinetischen Daten empfohlen, Kohorte 3 der klinischen Studie ELEVATE-44-201 mit 18 mg/kg zu beginnen.
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Santhera sichert sich Vereinbarung mit GEN für den Vertrieb von AGAMREE (Vamorolone) in der Türkei
Santhera Pharmaceuticals gibt die Unterzeichnung eines Exklusivvertrags mit Gen İlaç ve Sağlık bekannt...
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Keros Therapeutics konzentriert sich auf die Weiterentwicklung von KER-065 für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
Keros Therapeutics kündigte eine strategische Neuausrichtung an, die darauf abzielt, Ressourcen für die Entwicklung von... umzuverteilen.
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Dyne Therapeutics gibt die Bezeichnung FDA als bahnbrechende Therapie für DYNE-251 bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt
Dyne Therapeutics gab bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (FDA) den Status „Breakthrough“ erteilt hat….
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Hohe Anti-AAV-Antikörperwerte stellen möglicherweise kein Hindernis mehr für die Verabreichung von Elevidys dar
Eines der größten Hindernisse für die Anwendung der Elevidys-Gentherapie entwickelte sich...
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MetrioPharms MP1032 erhält EMA-Orphan-Drug-Status bei Duchenne-Muskeldystrophie
MetrioPharm gab heute bekannt, dass die Europäische Arzneimittel-Agentur den Orphan-Drug-Status (ODD) verliehen hat...
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FDA: „Die Elevidys-Gentherapie wird weiterhin bei ambulanten DMD-Patienten eingesetzt“
Elevidys, eine Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) aus Sarepta Therapeutics, ist nun...
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FDA Untersuchung des Todes eines 8-jährigen brasilianischen Jungen, der Elevidys erhielt
Die US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde (FDA) untersucht den Tod eines 8-jährigen Jungen...
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Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) gab eine negative Stellungnahme zu Elevidys ab
Roche gab heute bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP)...
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Brasilien setzt die Verwendung von ELEVIDYS (Delandistrogen-Moxeparvovec) aus
Die brasilianische Gesundheitsbehörde (Anvisa) gab bekannt, dass sie die Vermarktung vorübergehend ausgesetzt hat,...
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FDA bezeichnet Avidity Biosciences‘ Delpacibart Zotadirsen (del-zota) als bahnbrechende Therapie zur Behandlung von DMD bei Personen mit Mutationen, die Exon ermöglichen …
Avidity Biosciences gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (FDA) die Zulassung erteilt hat...
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Das FDA bezeichnet PBGENE-DMD als Orphan Drug von Precision BioSciences zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Precision BioSciences, ein Unternehmen im klinischen Stadium der Genomeditierung, das seine neuartige, firmeneigene ARCUS®-Plattform nutzt...
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Sarepta Therapeutics gibt Unterbrechung der ELEVIDYS-Lieferungen in den USA bekannt
Heute hat Sarepta Therapeutics die US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde (FDA) über ihre Entscheidung informiert...
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Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551, eine experimentelle Behandlung für Duchenne, bekannt gegeben...
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Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
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Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
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Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
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NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...
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ELEVIDYS WMS 2026-Daten: Was sie zeigen – und was sie nicht zeigen
Sarepta Therapeutics hat auf dem Weltkongress 2026 neue Daten zu ELEVIDYS (Delandistrogene Moxeparvovec) vorgestellt...