Solid Biosciences informiert über den Fortschritt der klinischen Studie INSPIRE DUCHENNE und die geplanten Gespräche mit den Zulassungsbehörden.
Solid Biosciences gab positive neue Zwischenergebnisse der Phase-1/2-Studie INSPIRE DUCHENNE bekannt. Das Unternehmen informierte außerdem über den geplanten Studienverlauf….
Fünfjahresdaten von AGAMREE (Vamorolon) bei Patienten mit DMD zeigen ein verbessertes Sicherheitsprofil bei vergleichbarer Wirksamkeit wie die Standardtherapie mit Kortikosteroiden.
Santhera meldete positive Topline-Ergebnisse aus einer Analyse von Langzeitdaten, einschließlich erster Auswertungen aus der laufenden, offenen, multizentrischen GUARDIAN-Studie zur Bewertung von AGAMREE (Vamorolon)...
Capricor Therapeutics veröffentlicht begutachtete Studie zur Deramiocel-Zelltherapie
Capricor Therapeutics gab die Veröffentlichung in Biomedicines, einer internationalen, von Experten begutachteten Fachzeitschrift, bekannt, in der ein neuartiger In-vitro-Potenztest beschrieben wird, der zur Charakterisierung des antifibrotischen Mechanismus von … entwickelt wurde.
REGENXBIO gibt den Abschluss der entscheidenden Patientenrekrutierung für RGX-202 bekannt und startet die kommerzielle Produktion im Rahmen des Gentherapieprogramms für Duchenne.
REGENXBIO gab den Abschluss der Patientenrekrutierung für die zulassungsrelevante AFFINITY DUCHENNE-Studie mit RGX-202 bekannt, einer experimentellen Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie...
Hansas Imlifidase reduziert Anti-AAV-Antikörper und ermöglicht die Verabreichung von Gentherapie
SRP-9001-104 bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD): Es wurden erste Ergebnisse für drei Patienten mit DMD berichtet, die vor der Verabreichung von Sareptas ELEVIDYS mit Imlifidase behandelt wurden...