Capricor Therapeutics gab die Veröffentlichung in Biomedicines, einer internationalen, von Experten begutachteten Fachzeitschrift, bekannt. Darin wird ein neuartiger In-vitro-Potenztest beschrieben, der den antifibrotischen Wirkmechanismus des führenden Prüfpräparats Deramiocel von Capricor charakterisieren soll. Deramiocel befindet sich derzeit in der späten Entwicklungsphase zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). >>> Was ist Deramiocel? Was macht CAP-1002?
Die Publikation mit dem Titel “Ein neuartiger In-vitro-Potenztest zur Demonstration des antifibrotischen Wirkmechanismus von CDCs in Deramiocel” präsentierte Ergebnisse, die die biologische Aktivität von aus Kardiosphären gewonnenen Zellen (CDCs), dem Wirkstoff von Deramiocel, weiter aufklären. Die Studie zeigte, dass CDCs durch ihre sezernierten Exosomen und löslichen Faktoren die Genexpression von Kollagen I und III in primären humanen Fibroblasten in vitro unterdrückten. Dies unterstreicht ihr Potenzial, fibrotische Prozesse, die mit dem Fortschreiten der Erkrankung einhergehen, zu modulieren.
Die Ergebnisse waren über mehr als einhundert Chargen von Deramiocel hinweg konsistent und belegten den antifibrotischen Wirkmechanismus. Dies steht im Einklang mit pharmakodynamischen In-vivo-Studien und klinischen Daten aus über vier Jahren, die eine Stabilisierung der Herzfunktion bei DMD-Patienten belegen. Der Test wurde entwickelt und validiert, um die Chargenkonsistenz und -wirksamkeit von Deramiocel unter qualitätskontrollierten Herstellungsbedingungen zu beurteilen und so die Produktkonsistenz und -qualität von Capricor im weiteren Entwicklungsverlauf zu verbessern.
“Diese Veröffentlichung trägt zu den wachsenden Erkenntnissen darüber bei, wie aus Kardiosphären gewonnene Zellen fibrotische und entzündliche Prozesse modulieren können, die der Progression der Duchenne-Muskeldystrophie zugrunde liegen”, sagte Dr. Linda Marbán, CEO von Capricor. “Durch die Etablierung eines reproduzierbaren und quantitativen Assays haben wir unser Verständnis des biologischen Profils von Deramiocel vertieft und unsere Fähigkeit verbessert, die Produktkonsistenz im Zuge der Weiterentwicklung unseres Duchenne-Programms sicherzustellen.”
Deramiocel wird derzeit in der Phase-3-Studie HOPE-3 zur Behandlung von DMD untersucht. Erste Ergebnisse werden voraussichtlich Mitte des vierten Quartals 2025 vorliegen. Nach Erhalt dieser Daten beabsichtigt Capricor, den Zulassungsantrag (BLA) zusammen mit der Antwort auf das Ablehnungsschreiben (CRL) erneut einzureichen. Was ist ein Zulassungsantrag für Biologika (BLA)?
Ergänzend zu dieser Veröffentlichung hat Capricor ein kurzes Lehrvideo herausgegeben, das den Wirkungsmechanismus von Deramiocel beschreibt: Hier ansehen.
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