Capricor Therapeutics a annoncé la publication dans Biomedicines, une revue internationale à comité de lecture, d'un article décrivant un nouveau test de puissance in vitro conçu pour caractériser le mécanisme d'action antifibrotique du principal produit expérimental de Capricor, le Deramiocel, actuellement en phase finale de développement pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Qu'est-ce que Deramiocel ? Que fait CAP-1002 ?
La publication, intitulée “ Un nouveau test de puissance in vitro démontrant le mécanisme d’action antifibrotique des CDC dans Deramiocel ”, a présenté des résultats qui éclairent davantage l’activité biologique des cellules dérivées de cardiosphères (CDC), le composant actif de Deramiocel. L’étude a révélé que les CDC, par le biais de leurs exosomes sécrétés et de facteurs solubles, suppriment l’expression des gènes du collagène I et III dans les fibroblastes humains primaires in vitro, confirmant ainsi leur potentiel à moduler les processus fibrotiques associés à la progression de la maladie.
Les résultats obtenus sur plus d'une centaine de lots de fabrication de Deramiocel étaient cohérents, démontrant ainsi son mécanisme d'action antifibrotique. Ces résultats concordent avec les études pharmacodynamiques in vivo et plus de quatre années de données cliniques montrant une stabilisation de la fonction cardiaque chez les patients atteints de DMD. Le test a été développé et validé comme outil d'évaluation de la bioactivité et de la puissance de Deramiocel d'un lot à l'autre dans des conditions de fabrication contrôlées, renforçant ainsi la capacité de Capricor à garantir la constance et la qualité du produit au fur et à mesure de son développement.
“ Cette publication contribue à l’ensemble croissant de données probantes décrivant comment les cellules dérivées de cardiosphères peuvent moduler les voies fibrotiques et inflammatoires qui sous-tendent la progression de la dystrophie musculaire de Duchenne ”, a déclaré Linda Marbán, Ph.D., directrice générale de Capricor. “ En établissant un dosage reproductible et quantitatif, nous avons approfondi notre compréhension du profil biologique de Deramiocel et renforcé notre capacité à garantir la constance du produit à mesure que notre programme contre la dystrophie musculaire de Duchenne progresse. ”
Le Deramiocel est actuellement évalué dans le cadre de l'essai de phase 3 HOPE-3 pour le traitement de la DMD ; les premiers résultats devraient être disponibles au milieu du quatrième trimestre 2025. Après réception de ces données, le Capricor prévoit de soumettre à nouveau sa demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) de produit biologique, accompagnée de sa réponse à la lettre de réponse complète (CRL). Qu’est-ce qu’une demande d’autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (BLA) ?
Pour compléter cette publication, Capricor a publié une courte vidéo pédagogique décrivant le mécanisme d'action de Deramiocel : Regardez ici.
En savoir plus: Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)
