Capricor Therapeutics, une société de biotechnologie qui développe des thérapies transformatrices à base de cellules et d'exosomes pour le traitement de maladies rares, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration américaine (« FDA ») a accepté d'examiner sa demande de licence de produit biologique (« BLA ») visant à obtenir l'approbation complète du deramiocel, une thérapie cellulaire expérimentale, comme traitement pour les patients diagnostiqués avec une cardiomyopathie de dystrophie musculaire de Duchenne (« DMD »).
De plus, le FDA a accordé à la BLA un examen prioritaire avec une date cible d'action en vertu de la Prescription Drug User Fee Act (« PDUFA ») du 31 août 2025 et, à ce jour, le FDA n'a identifié aucun problème d'examen potentiel. [À propos de Deramiocel]
