Capricor Therapeutics公司宣布，其在国际同行评审期刊《生物医学》（Biomedicines）上发表了一篇论文，描述了一种新型体外效力测定方法，该方法旨在表征Capricor公司的主要在研产品Deramiocel的抗纤维化作用机制。Deramiocel目前正处于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的后期研发阶段。 什么是 Deramiocel？CAP-1002 有什么作用？
这篇题为“一种新型体外效力检测方法揭示Deramiocel中CDCs的抗纤维化作用机制”的论文，进一步阐明了心球衍生细胞（CDCs，Deramiocel的活性成分）的生物活性。研究发现，CDCs通过分泌外泌体和可溶性因子，在体外抑制原代人成纤维细胞中I型和III型胶原蛋白基因的表达，表明其具有调节与疾病进展相关的纤维化过程的潜力。.
在超过一百个Deramiocel生产批次中，结果均一致，证实了其抗纤维化作用机制，这与体内药效学研究以及四年多的临床数据相符，这些数据表明该药物能够稳定DMD患者的心脏功能。该检测方法的开发和验证旨在帮助评估Deramiocel在质量控制的生产条件下批次间的生物活性和效力，从而增强Capricor在研发过程中确保产品一致性和质量的能力。.
“这项研究进一步证实了心球衍生细胞如何调节杜氏肌营养不良症进展过程中的纤维化和炎症通路，”Capricor公司首席执行官琳达·马尔班博士表示，“通过建立可重复的定量检测方法，我们加深了对Deramiocel生物学特性的理解，并增强了我们在推进杜氏肌营养不良症项目时确保产品一致性的能力。”
Deramiocel目前正在进行治疗DMD的III期HOPE-3试验，预计将于2025年第四季度中期获得初步数据。收到这些数据后，Capricor预计将重新提交其生物制品许可申请（BLA），并附上对完整回复函（CRL）的回应。 什么是生物制品许可申请（BLA）？
为了配合本次发布，Capricor 发布了一段简短的教育视频，介绍了 Deramiocel 的作用机制： 点击这里观看.
阅读更多: 杜氏肌营养不良症临床试验（所有研究列表）
