Capricor Therapeutics, uluslararası hakemli bir dergi olan Biomedicines'te, Capricor'nin öncü araştırma ürünü olan ve şu anda Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisi için geç aşamada geliştirilmekte olan Deramiocel'nin anti-fibrotik etki mekanizmasını karakterize etmek üzere tasarlanmış yeni bir in-vitro potens analizini açıklayan bir yayın duyurdu. >>> Deramiocel nedir? CAP-1002 ne işe yarar?
"Deramiocel'de CDC'lerin Anti-Fibrotik Etki Mekanizmasını Gösteren Yeni Bir İn Vitro Potansiyel Testi" başlıklı yayın, Deramiocel'nin aktif bileşeni olan kardiyosfer kökenli hücrelerin (CDC'ler) biyolojik aktivitesini daha da açıklayan sonuçlar ortaya koydu. Çalışma, CDC'lerin salgıladıkları ekzosomlar ve çözünür faktörler aracılığıyla, in vitro birincil insan fibroblastlarında kolajen I ve III gen ekspresyonunu baskıladığını ve bu durumun hastalık ilerlemesiyle ilişkili fibrotik süreçleri düzenleme potansiyellerini desteklediğini buldu.
Bulgular, yüzlerce Deramiocel üretim partisinde tutarlıydı ve anti-fibrotik etki mekanizmasını ortaya koydu. Bu, in vivo farmakodinamik çalışmalar ve DMD hastalarında kardiyak fonksiyonun stabilizasyonunu gösteren dört yılı aşkın klinik verilerle de örtüşmektedir. Bu analiz, kalite kontrollü üretim koşulları altında Deramiocel'nin partiden partiye biyoaktivitesini ve etkinliğini değerlendirmeye yardımcı olmak üzere bir araç olarak geliştirilmiş ve doğrulanmıştır. Bu sayede, geliştirme süreci ilerledikçe Capricor'nin ürün tutarlılığını ve kalitesini sağlama yeteneği artırılmıştır.
“Capricor İcra Kurulu Başkanı Dr. Linda Marbán, "Bu yayın, kardiyosferden türetilen hücrelerin Duchenne kas distrofisinin ilerlemesinin altında yatan fibrotik ve inflamatuar yolları nasıl düzenleyebileceğini açıklayan giderek artan kanıtlara katkıda bulunuyor," dedi. "Tekrarlanabilir ve kantitatif bir test oluşturarak, Deramiocel'nin biyolojik profiline dair anlayışımızı güçlendirdik ve Duchenne programımız ilerledikçe ürün tutarlılığını sağlama yeteneğimizi geliştirdik."”
Deramiocel, DMD tedavisi için Faz 3 HOPE-3 denemesinde değerlendirilmektedir ve en güncel verilerin 2025 yılının dördüncü çeyreğinin ortalarında sunulması beklenmektedir. Bu verilerin alınmasının ardından Capricor, CRL'ye verdiği yanıtla birlikte Biyolojik Lisans Başvurusunu (BLA) yeniden sunmayı beklemektedir. >>> Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) Nedir?
Bu yayını tamamlamak için Capricor, Deramiocel'nin etki mekanizmasını açıklayan kısa bir eğitim videosu yayınladı: Buradan İzleyin.
Devamını oku: Duchenne İçin Klinik Araştırmalar (Tüm Araştırmaların Listesi)
