A Capricor Therapeutics anunciou a publicação na Biomedicines, uma revista internacional com revisão por pares, descrevendo um novo ensaio de potência in vitro desenvolvido para caracterizar o mecanismo de ação antifibrótico do principal produto experimental da Capricor, o Deramiocel, que está atualmente em fase final de desenvolvimento para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). O que é Deramiocel? O que o CAP-1002 faz?
A publicação, intitulada “Um novo ensaio de potência in vitro demonstrando o mecanismo de ação antifibrótico das CDCs em Deramiocel”, apresentou resultados que elucidam ainda mais a atividade biológica das células derivadas de cardiosferas (CDCs), o componente ativo do Deramiocel. O estudo constatou que as CDCs, por meio de seus exossomos secretados e fatores solúveis, suprimiram a expressão dos genes de colágeno I e III em fibroblastos humanos primários in vitro, corroborando seu potencial para modular processos fibróticos associados à progressão da doença.
Os resultados foram consistentes em mais de cem lotes de fabricação do Deramiocel, demonstrando o mecanismo de ação antifibrótico, que está em consonância com estudos farmacodinâmicos in vivo e mais de quatro anos de dados clínicos que demonstram a estabilização da função cardíaca em pacientes com DMD. O ensaio foi desenvolvido e validado como uma ferramenta para auxiliar na avaliação da bioatividade e potência do Deramiocel entre lotes, sob condições de fabricação com controle de qualidade, aprimorando a capacidade da Capricor de garantir a consistência e a qualidade do produto à medida que o desenvolvimento avança.
“Esta publicação contribui para o crescente conjunto de evidências que descrevem como as células derivadas de cardiosferas podem modular as vias fibróticas e inflamatórias subjacentes à progressão da distrofia muscular de Duchenne”, disse Linda Marbán, Ph.D., CEO da Capricor. “Ao estabelecer um ensaio reprodutível e quantitativo, fortalecemos nossa compreensão do perfil biológico do Deramiocel e aprimoramos nossa capacidade de garantir a consistência do produto à medida que nosso programa para Duchenne avança.”
O composto Deramiocel está atualmente sendo avaliado no estudo de Fase 3 HOPE-3 para o tratamento da DMD (Distrofia Muscular de Duchenne), com dados preliminares previstos para meados do quarto trimestre de 2025. Após o recebimento desses dados, a Capricor espera reapresentar seu pedido de Licença Biológica (BLA) com sua resposta à Carta de Resposta Completa (CRL). O que é um Pedido de Licença Biológica (BLA)?
Para complementar esta publicação, a Capricor lançou um breve vídeo educativo que descreve o mecanismo de ação da Deramiocel: Assista aqui.
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