A Medera, uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico focada no combate a doenças cardiovasculares por meio do desenvolvimento de terapias de última geração, e sua divisão de desenvolvimento clínico, Sardocor, em conjunto com o Centro Médico da Universidade do Kansas, anunciaram hoje o tratamento bem-sucedido do primeiro paciente no ensaio clínico de Fase 1b MUSIC-DMD. O ensaio investiga o AAV1.SERCA2a, um tratamento de terapia gênica de dose única para cardiomiopatia secundária à distrofia muscular de Duchenne (DMD-CM).
Índice
Primeiro paciente tratado com SRD-001
O paciente foi tratado com sucesso por acesso à artéria radial esquerda, utilizando a metodologia de infusão intracoronária minimamente invasiva patenteada do Medera. O paciente tolerou bem o procedimento e recebeu alta após pernoite em observação.
Terapia Gênica para Cardiomiopatia DMD: SRD-001
“Este marco representa um avanço fundamental no tratamento da cardiomiopatia associada à DMD”, afirmou Ronald Li, PhD, CEO e cofundador da Medera. “Com a melhora das taxas de sobrevida devido a intervenções respiratórias, as complicações cardíacas surgiram como a principal causa de mortalidade em pacientes com DMD. A terapia genética inovadora, pioneira em humanos, da nossa divisão Sardocor oferece uma solução promissora para atender a essa necessidade médica crítica não atendida por meio de nossa metodologia patenteada de infusão intracoronária, que demonstrou, em outras indicações, administrar o gene terapêutico de forma segura e confiável diretamente ao tecido cardíaco afetado.”
Ensaio de Fase 1b MUSIC-DMD
O estudo de Fase 1b MUSIC-DMD é um estudo aberto e controlado que avalia a segurança e a eficácia do AAV1.SERCA2a, uma terapia genética do vírus adeno-associado sorotipo 1 (AAV1) que administra o gene SERCA2a diretamente às células do músculo cardíaco, em homens adultos com cardiomiopatia associada à DMD.
O estudo incluirá até 12 participantes em grupos de baixa dose, alta dose e controle. A cardiomiopatia associada à DMD é caracterizada pela sobrecarga de cálcio nas células do músculo cardíaco, levando à fibrose progressiva e insuficiência cardíaca. O AAV1.SERCA2a visa restaurar o processamento do cálcio em pacientes com DMD-CM, aumentando a produção da proteína SERCA2a, potencialmente revertendo o processo da doença subjacente.
Ensaio Clínico SRD-001 – NCT06224660
Início do estudo (real): 2024-10-02
Conclusão primária (estimada): 2027-10
Conclusão do estudo (estimada): 2030-10
Número de participantes (estimado): 12 (Masculino)
Locais: EUA
Idades elegíveis para estudo: 18 anos ou mais (adulto, adulto mais velho)
Critérios de Participação da Fase 1b do SRD-001
As pessoas devem cumprir os requisitos de inclusão para serem elegíveis. Se uma pessoa tiver outra doença ou estiver em tratamento que a impeça de receber terapia genética, ela poderá não participar. O conjunto completo de critérios de inclusão e exclusão pode ser encontrado clicando no link deste estudo – NCT06224660 –.
Como posso entrar em contato com Sardocor?
Nome: Sardocor Corp.
Número de telefone: +1-617-880-7616
E-mail: [email protected]
