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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: प्रारंभिक एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन से डिस्ट्रोफिन उत्पादन में वृद्धि देखी गई
Entrada Therapeutics ने अपने एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन, ELEVATE-45-201, के सकारात्मक प्रारंभिक परिणामों की घोषणा की है, जिसमें ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूशेन) से पीड़ित लोगों में ENTR-601-45 का मूल्यांकन किया गया है। प्रतिभागियों के पहले समूह ने प्रारंभिक खुराक प्राप्त करने के बाद एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल और डिस्ट्रोफिन उत्पादन में थोड़ी वृद्धि दिखाई। ये निष्कर्ष...
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Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया
Entrada Therapeutics को ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए अपने एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है। स्वतंत्र डेटा मॉनिटरिंग कमेटी (DMC) ने उपलब्ध सुरक्षा और फार्माकोकाइनेटिक डेटा की समीक्षा के बाद ELEVATE-44-201 नैदानिक परीक्षण में कोहोर्ट 3 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम से शुरू करने की सिफारिश की है।.
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सैंथेरा ने तुर्किये में एजीएएमआरईई (वामोरोलोन) के वितरण के लिए जीईएन के साथ समझौता किया
सैन्थेरा फार्मास्युटिकल्स ने जेन इलाक वे सागलिक के साथ एक विशेष समझौते पर हस्ताक्षर करने की घोषणा की है...
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Keros Therapeutics ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए KER-065 को उन्नत करने पर केंद्रित है
Keros Therapeutics ने एक रणनीतिक पुनर्गठन की घोषणा की है जिसका उद्देश्य संसाधनों को विकास की दिशा में पुनर्वितरित करना है...
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Dyne Therapeutics ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) में DYNE-251 के लिए FDA ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम की घोषणा की
Dyne Therapeutics ने घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने ब्रेकथ्रू अनुदान प्रदान किया है...
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उच्च एंटी-एएवी एंटीबॉडी अब Elevidys प्रशासन में बाधा नहीं बन सकती हैं
Elevidys जीन थेरेपी के अनुप्रयोग में आने वाली सबसे महत्वपूर्ण बाधाओं में से एक...
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मेट्रोफार्म की MP1032 को ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में EMA अनाथ दवा का दर्जा मिला
MetrioPharm ने आज घोषणा की कि यूरोपीय औषधि एजेंसी ने अनाथ औषधि पदनाम (ODD) प्रदान किया है...
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FDA: 'Elevidys जीन थेरेपी का उपयोग चलित DMD रोगियों में जारी रहेगा'
Sarepta Therapeutics से विकसित ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए जीन थेरेपी Elevidys अब उपलब्ध है...
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FDA Elevidys प्राप्त करने वाले 8 वर्षीय ब्राज़ीलियाई लड़के की मृत्यु की जाँच कर रहा है
अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन 8 वर्षीय लड़के की मौत की जांच कर रहा है...
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यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी (EMA) ने Elevidys पर नकारात्मक राय जारी की
रोश ने आज घोषणा की कि मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सीएचएमपी)...
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ब्राज़ील ने ELEVIDYS (डेलैंडिस्ट्रोजीन मोक्सेपार्वोवेक) के उपयोग को निलंबित कर दिया
ब्राजील की स्वास्थ्य नियामक एजेंसी (एनविसा) ने घोषणा की है कि उसने अस्थायी रूप से विपणन को निलंबित कर दिया है,...
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FDA ने Avidity Biosciences' डेलपेसिबार्ट ज़ोटाडिरसन (del-zota) को एक्सॉन की अनुमति देने वाले उत्परिवर्तन वाले व्यक्तियों में DMD के उपचार के लिए एक सफल थेरेपी के रूप में नामित किया है...
Avidity Biosciences ने आज घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने मंजूरी दे दी है...
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FDA ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के इलाज के लिए Precision BioSciences द्वारा PBGENE-DMD को एक अनाथ दवा के रूप में नामित किया है
Precision BioSciences, एक नैदानिक चरण की जीन संपादन कंपनी है जो अपने नवीन स्वामित्व वाले ARCUS® प्लेटफॉर्म का उपयोग कर रही है...
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Sarepta Therapeutics ने अमेरिका में ELEVIDYS शिपमेंट रोकने की घोषणा की
आज, Sarepta Therapeutics ने अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) को अपने निर्णय की सूचना दी...
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: प्रारंभिक एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन से डिस्ट्रोफिन उत्पादन में वृद्धि देखी गई
Entrada Therapeutics ने अपने एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन, ELEVATE-45-201 से सकारात्मक प्रारंभिक परिणाम घोषित किए हैं,...
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Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया
Entrada Therapeutics को इसके एक्सॉन 44 में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है...
अनुसंधान
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में SPM-2551 के साथ डिस्ट्रोफिन की मजबूत प्रीक्लिनिकल बहाली की रिपोर्ट दी है।
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग के प्रायोगिक उपचार, एसपीएम-2551 के लिए आशाजनक पूर्व-नैदानिक परिणाम घोषित किए हैं...
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ड्यूशेन रोग में Deramiocel ने 24 महीने के HOPE-3 परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दिखाए।
Capricor Therapeutics ने HOPE-3 अध्ययन से नए परिणाम जारी किए हैं, जिसमें लोगों में Deramiocel का मूल्यांकन किया गया है...
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Ractigen Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में RAG-18 के लिए पहले मानव परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दर्ज किए।
Ractigen Therapeutics ने RAG-18 (NCT07282652) के लिए सकारात्मक प्रथम-मानव डेटा प्रस्तुत किया है, जो एक प्रायोगिक उपचार है...
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Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 के प्रारंभिक PK/PD डेटा में खुराक पर निर्भर एक्सॉन 44 स्किपिंग देखी गई।
Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित रोगियों के लिए डिज़ाइन की गई एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है...
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NS Pharma का Brogidirsen एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त DMD रोगियों में 5-वर्षीय नैदानिक डेटा दर्शाता है।
NS Pharma का ब्रोगिडिरसेन (NS-089/NCNP-02) ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है जिसे डिज़ाइन किया गया है...
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ELEVIDYS WMS 2026 डेटा: ये क्या दर्शाते हैं—और क्या नहीं दर्शाते
Sarepta Therapeutics ने 2026 विश्व सम्मेलन में ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) पर नए आंकड़े प्रस्तुत किए हैं...