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Sapreme Therapeutics 报告称，SPM-2551 在杜氏肌营养不良症中具有显著的临床前肌营养不良蛋白恢复作用。

Sapreme Therapeutics公司宣布，其用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）的实验性疗法SPM-2551取得了令人鼓舞的临床前研究结果。该疗法采用外显子跳跃技术和基于RNA的药物，包括反义寡核苷酸（ASO）。该公司在2026年第22届寡核苷酸治疗学会（OTS）年会上公布了这些新发现。结果显示…….
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STM-01进入杜氏肌营养不良症的二期临床试验

Secretome Therapeutics公司宣布启动THRIVE-2研究，这是一项评估其在研疗法STM-01治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者的II期临床研究。该研究现已开放患者招募，预计首位受试者即将入组。THRIVE-2研究是什么？THRIVE-2是一项多中心、多剂量…….
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研究

Medera 的 DMD 心肌病基因疗法凭借 FDA 快速通道资格获得进展。

Medera公司在DMD心肌病基因治疗领域取得了令人瞩目的进展…….
新闻稿

SGT-003基因疗法：INSPIRE DUCHENNE III期研究启动

Solid Biosciences公司公布了其正在进行的1/2期临床试验INSPIRE DUCHENNE的令人鼓舞的中期结果…….
研究

Atossa 展示了新的 (Z)-Endoxifen 研究，结果显示其在杜氏肌营养不良症小鼠模型中改善了肌肉功能。

在奥兰多举行的2026年MDA临床与科学大会上，来自Atossa Therapeutics的研究人员…….
研究

Del-Zota 和 SAFARI44 治疗杜氏肌营养不良症的 III 期临床试验：研究设计、数据和临床意义

针对杜氏肌营养不良症的 del-zota 和 SAFARI44 三期临床试验是一项重大进展…….
研究

Satellos公司宣布启动针对杜氏肌营养不良症门诊患者的SAT-3247药物的2A期（BASECAMP）研究。

Satellos公司宣布启动SAT-3247（NCT07287189）在门诊患者的IIA期临床试验…….
研究

总部位于中国的Ractigen Therapeutics公司启动临床试验，以研究RAG-18在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的安全性和耐受性。

根据 Ractigen Therapeutics 的研究，这是一项开放标签、单臂、剂量递增研究，旨在…….
RAG-18
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Ractigen Therapeutics 在 IIT 研究中为首位患者注射 RAG-18，这是一种可能改变杜氏肌营养不良症治疗格局的 saRNA 疗法

领先的小激活RNA（saRNA）疗法开发商Ractigen Therapeutics今天宣布…….
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Del-Zota 临床试验在美国启动，受试者为携带 DMD 突变且适合进行 44 号外显子跳跃手术的患者。

Avidity Biosciences宣布启动临床试验，以提供delpacibart…….
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研究人员开发出优化的Smad7基因疗法，用于治疗杜氏肌营养不良症

2025年11月25日，研究人员布埃尔·D·罗杰斯和克里斯托弗·W·沃德发表了一篇…….
研究

Ali Taghizadeh宣布DMD ANKA mRNA疗法，目前正在土耳其进行临床试验

土耳其药理学家阿里·塔吉扎德副教授用英语向他在海外的追随者宣布…….
研究

淋巴系统可能是 DMD 进展背后的驱动力

在最近的两项研究中，由门德尔·里默指导的一个科学家团队…….
新闻稿

血液生物标志物可为杜氏肌营养不良症提供更精准的治疗方案

佛罗里达大学和莱顿大学医学中心（LUMC）的研究人员发现…….
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45：早期外显子45跳跃研究表明肌营养不良蛋白产量增加

Entrada Therapeutics公司公布了其外显子45跳跃研究（ELEVATE-45-201）的积极初步结果…….
新闻稿

Entrada Therapeutics 在杜氏肌营养不良症外显子 44 跳跃研究中将 ENTR-601-44 的剂量提高至 18 mg/kg

Entrada Therapeutics 已获准在其 Exon 44 中测试最高剂量…….
研究

Sapreme Therapeutics 报告称，SPM-2551 在杜氏肌营养不良症中具有显著的临床前肌营养不良蛋白恢复作用。

Sapreme Therapeutics公司宣布了其用于治疗杜氏肌营养不良症的实验性药物SPM-2551的令人鼓舞的临床前研究结果…….
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Deramiocel 在杜氏肌营养不良症患者中显示出积极的 24 个月 HOPE-3 研究结果。

Capricor Therapeutics公布了HOPE-3研究的最新结果，该研究评估了Deramiocel在人体中的应用…….
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Ractigen Therapeutics 报告 RAG-18 在杜氏肌营养不良症患者中的首次人体试验中取得积极数据

Ractigen Therapeutics公司公布了RAG-18（NCT07282652）的首次人体试验积极数据，RAG-18是一种用于治疗……的在研疗法。.
新闻稿

Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 在早期药代动力学/药效学数据中显示出剂量依赖性的外显子 44 跳跃

Entrada Therapeutics' 和 ENTR-601-44 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症患者的在研疗法…….
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NS Pharma 的 Brogidirsen 展示了适用于外显子 44 跳跃疗法的 DMD 患者的 5 年临床数据

NS Pharma公司的brogidirsen（NS-089/NCNP-02）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研疗法…….
新闻稿

ELEVIDYS WMS 2026 数据：它们显示了什么——以及它们没有显示什么

Sarepta Therapeutics 在 2026 年世界会议上公布了关于 ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）的新数据…….