Satellos公司宣布启动针对杜氏肌营养不良症门诊患者的SAT-3247药物的2A期（BASECAMP）研究。
Satellos公司宣布启动一项针对7至10岁杜氏肌营养不良症门诊患者的SAT-3247（NCT07287189）的IIa期临床试验。在此…….
总部位于中国的Ractigen Therapeutics公司启动临床试验，以研究RAG-18在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的安全性和耐受性。
根据 Ractigen Therapeutics 的研究，这是一项开放标签、单臂、剂量递增研究，旨在评估药物的安全性、耐受性、药代动力学 (PK)、药效学 (PD) 和初步疗效…….
Ractigen Therapeutics 在 IIT 研究中为首位患者注射 RAG-18，这是一种可能改变杜氏肌营养不良症治疗格局的 saRNA 疗法
Ractigen Therapeutics是一家领先的小激活RNA（saRNA）疗法开发商，今天宣布其研究者发起的临床试验已成功完成首例患者给药…….
Del-Zota 临床试验在美国启动，受试者为携带 DMD 突变且适合进行 44 号外显子跳跃手术的患者。
Avidity Biosciences公司宣布启动临床试验，旨在为符合条件的、被诊断患有DMD基因突变的患者提供delpacibart zotadirsen（AOC 1044）药物…….
研究人员开发出优化的Smad7基因疗法，用于治疗杜氏肌营养不良症
2025年11月25日，研究人员布埃尔·D·罗杰斯和克里斯托弗·W·沃德在《基因治疗》杂志上发表了一项突破性研究，揭示了一种密码子优化的人类基因…….