Die Gentherapie von Medera für DMD-Kardiomyopathie gewinnt mit dem Fast-Track-Status für FDA an Dynamik.
Ein vielversprechender Fortschritt in der Gentherapie für DMD-Kardiomyopathie wurde erzielt, da Medera Inc. von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA den Fast-Track-Status erhalten hat...
SGT-003 Gentherapie: Phase-3-Studie zu INSPIRE DUCHENNE beginnt
Solid Biosciences hat vielversprechende Zwischenergebnisse aus der laufenden klinischen Phase-1/2-Studie INSPIRE DUCHENNE gemeldet, in der die Gentherapie SGT-003 für Duchenne untersucht wird...
Atossa präsentierte neue (Z)-Endoxifen-Forschungsergebnisse, die eine verbesserte Muskelfunktion im Duchenne-Mausmodell zeigen.
Auf der MDA Clinical & Scientific Conference 2026 in Orlando präsentierten Forscher von Atossa Therapeutics neue präklinische Daten zu (Z)-endoxifen und dessen potenzieller Anwendung...
Phase-3-Studie Del-Zota und SAFARI44 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie: Studiendesign, Daten und klinische Bedeutung
Die klinische Phase-3-Studie del-zota und SAFARI44 zur Duchenne-Muskeldystrophie stellt einen wichtigen Schritt hin zur Entwicklung gezielter Therapien für Patienten mit genetischen Mutationen dar, die für eine Beeinflussung des Exons 44 geeignet sind...
Satellos gab den Start der Phase-2A-Studie (BASECAMP) mit SAT-3247 bei ambulanten Patienten mit Duchenne bekannt.
Satellos gab den Beginn einer Phase-2A-Studie mit SAT-3247 (NCT07287189) bei ambulanten Patienten mit Duchenne im Alter von 7 bis 10 Jahren bekannt. In dieser Studie….