Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551 bekannt gegeben, eine experimentelle Behandlung für die Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne), die auf Exon-Skipping-Technologie und RNA-basierten Medikamenten, darunter Antisense-Oligonukleotiden (ASOs), basiert. Das Unternehmen präsentierte die neuen Erkenntnisse auf der 22. Jahrestagung der Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS) 2026. Die Ergebnisse zeigten….
Pressemitteilungen
STM-01 tritt in die Phase-2-Studie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie ein
Secretome Therapeutics hat den Start von THRIVE-2 bekannt gegeben, einer klinischen Phase-2-Studie zur Bewertung der Prüftherapie STM-01 bei Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Die Studie ist ab sofort für die Rekrutierung von Studienteilnehmern geöffnet; die erste Teilnahme wird in Kürze erwartet. Was ist THRIVE-2? THRIVE-2 ist als multizentrische Studie mit mehreren Dosierungen konzipiert….
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Forschung
Die Gentherapie von Medera für DMD-Kardiomyopathie gewinnt mit dem Fast-Track-Status für FDA an Dynamik.
Ein vielversprechender Fortschritt in der Gentherapie für DMD-Kardiomyopathie hat sich mit der Entwicklung von Medera Inc. ergeben...
Pressemitteilungen
SGT-003 Gentherapie: Phase-3-Studie zu INSPIRE DUCHENNE beginnt
Solid Biosciences hat vielversprechende Zwischenergebnisse aus der laufenden Phase-1/2-Studie INSPIRE DUCHENNE gemeldet...
Forschung
Atossa präsentierte neue (Z)-Endoxifen-Forschungsergebnisse, die eine verbesserte Muskelfunktion im Duchenne-Mausmodell zeigen.
Auf der MDA Clinical & Scientific Conference 2026 in Orlando präsentierten Forscher des Atossa Therapeutics-Projekts...
Forschung
Phase-3-Studie Del-Zota und SAFARI44 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie: Studiendesign, Daten und klinische Bedeutung
Die klinische Phase-3-Studie del-zota und SAFARI44 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie stellt einen bedeutenden Meilenstein dar...
Forschung
Satellos gab den Start der Phase-2A-Studie (BASECAMP) mit SAT-3247 bei ambulanten Patienten mit Duchenne bekannt.
Satellos gab den Beginn einer Phase-2A-Studie mit SAT-3247 (NCT07287189) im ambulanten Bereich bekannt...
Forschung
Das in China ansässige Unternehmen Ractigen Therapeutics initiiert klinische Studien zur Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit von RAG-18 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie.
Laut Ractigen Therapeutics handelt es sich bei dieser Studie um eine offene, einarmige Dosis-Eskalationsstudie, die darauf abzielt….
Forschung
Ractigen Therapeutics verabreicht erstem Patienten in der IIT-Studie von RAG-18, einem potenziell bahnbrechenden saRNA-Therapeutikum für Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics, ein Pionierunternehmen in der Entwicklung von kleinen aktivierenden RNA-Therapeutika (saRNA), gab heute bekannt, dass...
Pressemitteilungen
Klinische Studie zu Del-Zota in den USA mit Teilnehmern mit DMD-Mutationen, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind, beginnt.
Avidity Biosciences gab den Beginn klinischer Studien zur Erlangung des Zugangs zu Delpacibart bekannt...
Forschung
Forscher entwickeln optimierte Smad7-Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Am 25. November 2025 veröffentlichten die Forscher Buel D. Rodgers und Christopher W. Ward eine...
Forschung
Ali Taghizadeh kündigt DMD ANKA mRNA-Therapie an, die sich derzeit in der Türkei in klinischer Prüfung befindet
Der türkische Pharmakologe, außerordentlicher Professor Dr. Ali Taghizadeh, verkündete seinen Anhängern im Ausland auf Englisch...
Forschung
Lymphsystem könnte treibende Kraft hinter DMD-Verlauf sein
In zwei kürzlich durchgeführten Studien hat ein Wissenschaftlerteam unter der Leitung von Mendell Rimer...
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Blutbiomarker könnten eine individuellere Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie ermöglichen
Forscher der Universität von Florida und des Universitätsklinikums Leiden (LUMC) haben entdeckt...
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Studie zum frühen Exon-45-Skipping zeigt erhöhte Dystrophinproduktion
Entrada Therapeutics hat positive erste Ergebnisse seiner Exon-45-Skipping-Studie ELEVATE-45-201 bekannt gegeben,...
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Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seinem Exon 44 zu testen...
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Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551, eine experimentelle Behandlung für Duchenne, bekannt gegeben...
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Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
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Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
Pressemitteilungen
NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...
Pressemitteilungen
ELEVIDYS WMS 2026-Daten: Was sie zeigen – und was sie nicht zeigen
Sarepta Therapeutics hat auf dem Weltkongress 2026 neue Daten zu ELEVIDYS (Delandistrogene Moxeparvovec) vorgestellt...