Satellos gab den Start der Phase-2A-Studie (BASECAMP) mit SAT-3247 bei ambulanten Patienten mit Duchenne bekannt.
Satellos gab den Beginn einer Phase-2A-Studie mit SAT-3247 (NCT07287189) bei ambulanten Patienten mit Duchenne im Alter von 7 bis 10 Jahren bekannt. In dieser Studie….
Das in China ansässige Unternehmen Ractigen Therapeutics initiiert klinische Studien zur Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit von RAG-18 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie.
Gemäß Ractigen Therapeutics handelt es sich bei dieser Studie um eine offene, einarmige Dosis-Eskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und vorläufiger Ergebnisse...
Ractigen Therapeutics verabreicht erstem Patienten in der IIT-Studie von RAG-18, einem potenziell bahnbrechenden saRNA-Therapeutikum für Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics, ein Pionierunternehmen in der Entwicklung von Therapeutika auf Basis kleiner aktivierender RNA (saRNA), gab heute die erfolgreiche Behandlung des ersten Patienten in seiner vom Prüfarzt initiierten Studie bekannt...
Klinische Studie zu Del-Zota in den USA mit Teilnehmern mit DMD-Mutationen, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind, beginnt.
Avidity Biosciences gab den Beginn klinischer Studien bekannt, um geeigneten Patienten mit DMD-Mutationen Zugang zu Delpacibart Zotadirsen (AOC 1044) zu ermöglichen...
Forscher entwickeln optimierte Smad7-Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Am 25. November 2025 veröffentlichten die Forscher Buel D. Rodgers und Christopher W. Ward eine bahnbrechende Studie in der Fachzeitschrift „Gene Therapy“, die ein codonoptimiertes menschliches... vorstellte.