Satellos annonce le lancement de l'étude de phase 2A (BASECAMP) du SAT-3247 chez des patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
Satellos a annoncé le lancement d'un essai de phase 2A du SAT-3247 (NCT07287189) chez des patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne âgés de 7 à 10 ans. Dans cet essai...
La société chinoise Ractigen Therapeutics lance des essais cliniques pour étudier l'innocuité et la tolérance du RAG-18 chez les patients atteints de DMD.
Selon Ractigen Therapeutics, cette étude est une étude ouverte, à un seul bras, avec escalade de dose, conçue pour évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique (PK), la pharmacodynamique (PD) et les résultats préliminaires...
Ractigen Therapeutics administre la première dose à un patient dans le cadre d'une étude de l'IIT sur RAG-18, une thérapie saRNA potentiellement révolutionnaire pour la dystrophie musculaire de Duchenne.
Ractigen Therapeutics, société pionnière dans le développement de thérapies à base de petits ARN activateurs (saRNA), a annoncé aujourd'hui le succès de l'administration de la première dose à un patient dans le cadre de son essai clinique mené à l'initiative des investigateurs...
L'essai clinique Del-Zota débute aux États-Unis chez des participants porteurs de mutations du gène DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Avidity Biosciences a annoncé le lancement d'essais cliniques visant à donner accès au delpacibart zotadirsen (AOC 1044) aux patients éligibles chez qui des mutations du gène DMD ont été diagnostiquées...
Des chercheurs mettent au point une thérapie génique Smad7 optimisée pour cibler la dystrophie musculaire de Duchenne.
Le 25 novembre 2025, les chercheurs Buel D. Rodgers et Christopher W. Ward ont publié une étude révolutionnaire dans la revue Gene Therapy, dévoilant un gène humain optimisé pour les codons...