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Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics has announced promising preclinical results for SPM-2551, an experimental treatment for Duchenne muscular dystrophy (Duchenne) that uses exon-skipping technology and RNA-based medicines, including antisense oligonucleotides (ASOs). The company presented the new findings at the 22nd Annual Meeting of the Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS) 2026. The results showed...
Communiqués de presse
Le STM-01 entre en phase 2 des essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Secretome Therapeutics a annoncé le lancement de THRIVE-2, une étude clinique de phase 2 évaluant son traitement expérimental STM-01 chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le recrutement est ouvert et le premier participant devrait être inclus prochainement. Qu'est-ce que THRIVE-2 ? THRIVE-2 est une étude multicentrique à doses multiples….
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La thérapie génique Medera pour la cardiomyopathie DMD prend de l'ampleur grâce à la désignation de procédure accélérée FDA
Une avancée prometteuse dans le domaine de la thérapie génique pour la cardiomyopathie DMD a émergé avec l'apparition de Medera Inc....
Communiqués de presse
Thérapie génique SGT-003 : Début de l’étude de phase 3 sur le gène INSPIRE DUCHENNE
Solid Biosciences a fait état de résultats intermédiaires encourageants dans le cadre de son essai de phase 1/2 en cours, INSPIRE DUCHENNE...
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Atossa a présenté de nouvelles recherches (Z)-Endoxifen montrant une amélioration de la fonction musculaire dans un modèle murin de dystrophie musculaire de Duchenne.
Lors de la conférence clinique et scientifique MDA 2026 à Orlando, des chercheurs du projet Atossa Therapeutics...
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Essai clinique de phase 3 Del-Zota et SAFARI44 pour la dystrophie musculaire de Duchenne : conception de l’étude, données et signification clinique
L'essai clinique de phase 3 del-zota SAFARI44 pour la dystrophie musculaire de Duchenne représente un enjeu majeur...
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Satellos annonce le lancement de l'étude de phase 2A (BASECAMP) du SAT-3247 chez des patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
Satellos a annoncé le lancement d'un essai de phase 2A du SAT-3247 (NCT07287189) en ambulatoire...
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La société chinoise Ractigen Therapeutics lance des essais cliniques pour étudier l'innocuité et la tolérance du RAG-18 chez les patients atteints de DMD.
Selon Ractigen Therapeutics, cette étude est une étude ouverte, à un seul bras, avec escalade de dose, conçue pour….
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Ractigen Therapeutics administre la première dose à un patient dans le cadre d'une étude de l'IIT sur RAG-18, une thérapie saRNA potentiellement révolutionnaire pour la dystrophie musculaire de Duchenne.
Ractigen Therapeutics, société pionnière dans le développement de thérapies à base de petits ARN activateurs (saRNA), a annoncé aujourd'hui….
Communiqués de presse
L'essai clinique Del-Zota débute aux États-Unis chez des participants porteurs de mutations du gène DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Avidity Biosciences a annoncé le lancement d'essais cliniques visant à donner accès au delpacibart...
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Des chercheurs mettent au point une thérapie génique Smad7 optimisée pour cibler la dystrophie musculaire de Duchenne.
Le 25 novembre 2025, les chercheurs Buel D. Rodgers et Christopher W. Ward ont publié….
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Ali Taghizadeh annonce une thérapie par ARNm ANKA pour la DMD, actuellement en essai clinique en Turquie.
Le pharmacologue turc, le professeur associé Dr Ali Taghizadeh, a annoncé en anglais à ses abonnés à l'étranger...
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Le système lymphatique pourrait être le moteur de la progression de la DMD
Dans deux études récentes, une équipe de scientifiques sous la direction de Mendell Rimer,...
Communiqués de presse
Les biomarqueurs sanguins pourraient offrir un traitement plus personnalisé pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Des chercheurs de l'Université de Floride et du Centre médical universitaire de Leiden (LUMC) ont découvert...
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Communiqués de presse
Entrada Therapeutics ENTR-601-45 : Une étude précoce sur le saut de l’exon 45 montre une production accrue de dystrophine
Entrada Therapeutics a annoncé des résultats initiaux positifs de son étude sur le saut de l'exon 45, ELEVATE-45-201,...
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 à 18 mg/kg dans son étude sur le saut de l'exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Le vaccin Entrada Therapeutics a reçu l'autorisation de tester la dose la plus élevée dans son exon 44...
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Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics a annoncé des résultats précliniques prometteurs pour le SPM-2551, un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne...
Communiqués de presse
L'étude Deramiocel présente des résultats positifs à 24 mois dans le cadre de l'étude HOPE-3 sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
Capricor Therapeutics a publié de nouveaux résultats de l'étude HOPE-3 évaluant le Deramiocel chez l'homme...
Communiqués de presse
Ractigen Therapeutics rapporte des données positives initiales chez l'humain pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
L’étude Ractigen Therapeutics a présenté des données initiales positives chez l’humain pour RAG-18 (NCT07282652), un traitement expérimental pour….
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 présentent un saut d'exon 44 dépendant de la dose dans les données PK/PD précoces
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 sont des traitements expérimentaux conçus pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne...
Communiqués de presse
L'étude NS Pharma (Brogidirsen) présente des données cliniques à 5 ans chez des patients atteints de DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Le brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) conçu...
Communiqués de presse
Données ELEVIDYS WMS 2026 : ce qu’elles montrent et ce qu’elles ne montrent pas
Sarepta Therapeutics a présenté de nouvelles données sur ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) lors du Mondial 2026...