A Satellos anunciou o início do estudo de Fase 2A (BASECAMP) da SAT-3247 em pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne.
A Satellos anunciou o início de um ensaio clínico de Fase 2A com a vacina SAT-3247 (NCT07287189) em pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne, com idades entre 7 e 10 anos. Neste estudo...
A empresa chinesa Ractigen Therapeutics está iniciando ensaios clínicos para investigar a segurança e a tolerabilidade do RAG-18 em pacientes com DMD (distrofia muscular de Duchenne).
De acordo com o protocolo Ractigen Therapeutics, este estudo é um estudo aberto, de braço único e com escalonamento de dose, projetado para avaliar a segurança, a tolerância, a farmacocinética (FC), a farmacodinâmica (FD) e os resultados preliminares...
Ractigen Therapeutics administra a primeira dose em um paciente no estudo IIT de RAG-18, uma terapia saRNA com potencial para revolucionar o tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics, empresa pioneira no desenvolvimento de terapias com pequenos RNAs ativadores (saRNAs), anunciou hoje a administração bem-sucedida da primeira dose em um paciente de seu estudo clínico conduzido por pesquisadores...
O ensaio clínico do Del-Zota começa nos EUA com participantes portadores de mutações no gene DMD passíveis de supressão do éxon 44.
A Avidity Biosciences anunciou o início de ensaios clínicos para disponibilizar o delpacibart zotadirsen (AOC 1044) a pacientes elegíveis diagnosticados com mutações no gene DMD...
Pesquisadores desenvolvem terapia gênica otimizada com Smad7 para tratar a distrofia muscular de Duchenne.
Em 25 de novembro de 2025, os pesquisadores Buel D. Rodgers e Christopher W. Ward publicaram um estudo inovador na revista Gene Therapy que revelou um gene humano com códons otimizados...