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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) que utiliza a tecnologia de exclusão de éxons e medicamentos baseados em RNA, incluindo oligonucleotídeos antisense (ASOs). A empresa apresentou as novas descobertas na 22ª Reunião Anual da Sociedade de Terapêutica de Oligonucleotídeos (OTS) 2026. Os resultados mostraram...
Comunicados de imprensa
O medicamento STM-01 entra na Fase 2 de ensaios clínicos para distrofia muscular de Duchenne.
A Secretome Therapeutics anunciou o início do THRIVE-2, um estudo clínico de Fase 2 que avalia sua terapia experimental STM-01 em pessoas com distrofia muscular de Duchenne (DMD). O estudo já está com inscrições abertas e espera-se que o primeiro participante seja incluído em breve. O que é o THRIVE-2? O THRIVE-2 foi projetado como um estudo multicêntrico, com múltiplas doses,...
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A terapia gênica Medera para cardiomiopatia distrofia muscular de Duchenne ganha impulso com a designação de via rápida para FDA.
Um avanço promissor na terapia genética para a cardiomiopatia distrofia muscular de Duchenne surgiu com o desenvolvimento da Medera Inc.
Comunicados de imprensa
Terapia gênica SGT-003: estudo de fase 3 com INSPIRE DUCHENNE tem início.
A Solid Biosciences divulgou resultados provisórios encorajadores de seu estudo de Fase 1/2 em andamento com o INSPIRE DUCHENNE...
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Atossa Apresenta Nova Pesquisa (Z)-Endoxifen Mostrando Melhora da Função Muscular em Modelo de Camundongo com Duchenne
Na Conferência Clínica e Científica da MDA de 2026 em Orlando, pesquisadores do Atossa Therapeutics...
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Ensaio clínico de fase 3 com Del-Zota e SAFARI44 para distrofia muscular de Duchenne: desenho do estudo, dados e significado clínico.
O ensaio clínico de fase 3 del-zota SAFARI44 para distrofia muscular de Duchenne representa um importante...
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A Satellos anunciou o início do estudo de Fase 2A (BASECAMP) da SAT-3247 em pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne.
A Satellos anunciou o início de um ensaio clínico de Fase 2A da SAT-3247 (NCT07287189) em pacientes ambulatoriais...
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A empresa chinesa Ractigen Therapeutics está iniciando ensaios clínicos para investigar a segurança e a tolerabilidade do RAG-18 em pacientes com DMD (distrofia muscular de Duchenne).
De acordo com o protocolo Ractigen Therapeutics, este estudo é um estudo aberto, de braço único e com escalonamento de dose, projetado para...
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Ractigen Therapeutics administra a primeira dose em um paciente no estudo IIT de RAG-18, uma terapia saRNA com potencial para revolucionar o tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics, empresa pioneira no desenvolvimento de terapias com pequenos RNAs ativadores (saRNAs), anunciou hoje...
Comunicados de imprensa
O ensaio clínico do Del-Zota começa nos EUA com participantes portadores de mutações no gene DMD passíveis de supressão do éxon 44.
A Avidity Biosciences anunciou o início de ensaios clínicos para disponibilizar o delpacibart...
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Pesquisadores desenvolvem terapia gênica otimizada com Smad7 para tratar a distrofia muscular de Duchenne.
Em 25 de novembro de 2025, os pesquisadores Buel D. Rodgers e Christopher W. Ward publicaram um...
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Ali Taghizadeh anuncia terapia com mRNA ANKA para DMD, atualmente em ensaio clínico na Turquia.
O farmacologista turco, Prof. Dr. Ali Taghizadeh, anunciou em inglês aos seus seguidores no exterior...
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O sistema linfático pode ser a força motriz por trás da progressão da DMD
Em dois estudos recentes, uma equipe de cientistas sob a orientação de Mendell Rimer,...
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Biomarcadores sanguíneos podem oferecer um tratamento mais personalizado para a distrofia muscular de Duchenne
Pesquisadores da Universidade da Flórida e do Centro Médico da Universidade de Leiden (LUMC) descobriram...
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Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201,...
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Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
A vacina Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu éxon 44...
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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne...
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O gene Deramiocel apresenta resultados positivos após 24 meses no estudo HOPE-3 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a Deramiocel em humanos...
Comunicados de imprensa
A Ractigen Therapeutics divulga dados positivos inéditos em humanos para RAG-18 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics apresentou dados positivos inéditos em humanos para o RAG-18 (NCT07282652), um tratamento experimental para...
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 Mostra Supressão do Éxon 44 Dependente da Dose em Dados PK/PD Preliminares
Entrada Therapeutics e ENTR-601-44 são terapias experimentais desenvolvidas para pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
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O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados clínicos de 5 anos em pacientes com DMD passíveis de exclusão do éxon 44.
O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida...
Comunicados de imprensa
Dados do ELEVIDYS WMS 2026: O que eles mostram — e o que eles não mostram
A equipe Sarepta Therapeutics apresentou novos dados sobre o ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) na Conferência Mundial de 2026...