Компания Satellos объявила о начале фазы 2A (BASECAMP) исследования препарата SAT-3247 у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.
Компания Satellos объявила о начале фазы 2A клинических испытаний препарата SAT-3247 (NCT07287189) у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте от 7 до 10 лет. В ходе этих испытаний...
Китайская компания Ractigen Therapeutics начинает клинические испытания для изучения безопасности и переносимости RAG-18 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.
Согласно данным исследования Ractigen Therapeutics, это открытое, одногрупповое исследование с повышением дозы, предназначенное для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики (ФК), фармакодинамики (ФД) и предварительных результатов...
В рамках исследования IIT препарата RAG-18, потенциально революционного терапевтического средства на основе саРНК для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, первый пациент получил дозу Ractigen Therapeutics.
Компания Ractigen Therapeutics, пионер в разработке терапевтических препаратов на основе малых активирующих РНК (saRNA), сегодня объявила об успешном введении препарата первому пациенту в рамках инициированного исследователями клинического испытания...
В США начинаются клинические испытания препарата Del-Zota с участием пациентов с мутациями в гене МДД, поддающимися пропуску экзона 44
Avidity Biosciences объявил о начале клинических испытаний с целью предоставления доступа к делпасибарту зотадирсену (AOC 1044) пациентам, имеющим на это право, у которых диагностированы мутации в гене МДД...
Исследователи разрабатывают оптимизированную генную терапию Smad7 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
25 ноября 2025 года исследователи Бьюэл Д. Роджерс и Кристофер В. Уорд опубликовали в журнале Gene Therapy новаторское исследование, в котором представили оптимизированный по кодонам человеческий...