Исследовать
В исследовании Sapreme Therapeutics сообщается о значительном восстановлении функции дистрофина в доклинических исследованиях с помощью SPM-2551 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Sapreme Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах исследования SPM-2551, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, использующего технологию пропуска экзонов и РНК-содержащие лекарственные средства, включая антисмысловые олигонуклеотиды (АСО). Компания представила новые результаты на 22-й ежегодной конференции Общества олигонуклеотидной терапии (OTS) 2026. Результаты показали...
Пресс-релизы
Препарат STM-01 переходит во вторую фазу клинических испытаний для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Secretome Therapeutics объявила о начале THRIVE-2, клинического исследования II фазы, оценивающего эффективность экспериментальной терапии STM-01 у людей, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Набор участников в исследование открыт, и ожидается, что первый участник будет зарегистрирован в ближайшее время. Что такое THRIVE-2? THRIVE-2 — это многоцентровое, многодозовое исследование...
Продолжайте исследования
Исследовать
Генная терапия Medera для лечения кардиомиопатии, вызванной мышечной дистрофией Дюшенна, набирает обороты: препарат FDA получил статус ускоренного рассмотрения.
Перспективный прогресс в генной терапии кардиомиопатии при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) был достигнут благодаря компании Medera Inc.
Пресс-релизы
Генная терапия SGT-003: Начало 3-й фазы клинических исследований препарата INSPIRE DUCHENNE.
Компания Solid Biosciences сообщила об обнадеживающих промежуточных результатах продолжающегося исследования INSPIRE DUCHENNE в рамках фазы 1/2...
Исследовать
Atossa Представлены новые результаты исследования (Z)-Endoxifen, демонстрирующие улучшение мышечной функции в мышиной модели мышечной дистрофии Дюшенна.
На клинической и научной конференции MDA 2026 в Орландо исследователи из Atossa Therapeutics...
Исследовать
Клиническое исследование Del-Zota III фазы SAFARI44 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна: дизайн исследования, данные и клиническое значение.
Клиническое исследование del-zota фазы 3 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна представляет собой важное событие...
Исследовать
Компания Satellos объявила о начале фазы 2A (BASECAMP) исследования препарата SAT-3247 у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.
Компания Satellos объявила о начале второй фазы клинических испытаний препарата SAT-3247 (NCT07287189) в амбулаторных условиях...
Исследовать
Китайская компания Ractigen Therapeutics начинает клинические испытания для изучения безопасности и переносимости RAG-18 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.
Согласно данным исследования Ractigen Therapeutics, это открытое исследование с одной группой пациентов и поэтапным повышением дозы, разработанное для...
Исследовать
В рамках исследования IIT препарата RAG-18, потенциально революционного терапевтического средства на основе саРНК для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, первый пациент получил дозу Ractigen Therapeutics.
Компания Ractigen Therapeutics, пионер в разработке терапевтических препаратов на основе малых активирующих РНК (saRNA), сегодня объявила о...
Пресс-релизы
В США начинаются клинические испытания препарата Del-Zota с участием пациентов с мутациями в гене МДД, поддающимися пропуску экзона 44
Компания Avidity Biosciences объявила о начале клинических испытаний, которые обеспечат доступ к препарату делпацибарт...
Исследовать
Исследователи разрабатывают оптимизированную генную терапию Smad7 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
25 ноября 2025 года исследователи Бьюэл Д. Роджерс и Кристофер У. Уорд опубликовали...
Исследовать
Али Тагизаде объявляет о мРНК-терапии DMD ANKA, которая в настоящее время проходит клинические испытания в Турции
Доцент турецкого фармаколога Али Тагизаде объявил своим зарубежным последователям на английском языке...
Исследовать
Лимфатическая система может быть движущей силой прогрессирования МДД
В двух недавних исследованиях группа ученых под руководством Менделла Римера...
Пресс-релизы
Биомаркеры крови могут обеспечить более индивидуальное лечение мышечной дистрофии Дюшенна
Исследователи из Университета Флориды и Медицинского центра Лейденского университета (LUMC) обнаружили...
Последние статьи
Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Компания Entrada Therapeutics объявила о положительных предварительных результатах своего исследования по пропуску экзона 45, ELEVATE-45-201,...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Препарат Entrada Therapeutics получил разрешение на тестирование самой высокой дозы в экзоне 44...
Исследовать
В исследовании Sapreme Therapeutics сообщается о значительном восстановлении функции дистрофина в доклинических исследованиях с помощью SPM-2551 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Sapreme Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах применения SPM-2551, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна...
Пресс-релизы
Deramiocel демонстрирует положительные результаты в исследовании HOPE-3 за 24 месяца при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Capricor Therapeutics сообщила о новых результатах исследования HOPE-3, в котором оценивалась эффективность препарата Deramiocel у людей...
Пресс-релизы
Ractigen Therapeutics сообщает о положительных результатах первых клинических испытаний RAG-18 на людях при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Ractigen Therapeutics представила положительные результаты первых испытаний на людях препарата RAG-18 (NCT07282652), экспериментального средства для лечения...
Пресс-релизы
Мутации Entrada Therapeutics и ENTR-601-44 демонстрируют дозозависимое пропускание экзона 44 в ранних фармакокинетических/фармакодинамических данных.
Entrada Therapeutics, ENTR-601-44 — это экспериментальная терапия, разработанная для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна...
Пресс-релизы
Мутация Brogidirsen в гене NS Pharma демонстрирует 5-летние клинические данные у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которым показан пропуск экзона 44.
Брогидирсен (NS-089/NCNP-02) компании NS Pharma — это экспериментальный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанный...
Пресс-релизы
Данные ELEVIDYS WMS за 2026 год: что они показывают, а что нет.
Компания Sarepta Therapeutics представила новые данные по препарату ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовек) на Всемирной конференции 2026 года...