Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (Duchenne) için deneysel bir tedavi olan ve ekson atlama teknolojisi ile antisens oligonükleotidler (ASO'lar) dahil olmak üzere RNA tabanlı ilaçlar kullanan SPM-2551 için umut verici preklinik sonuçlar açıkladı. Şirket, yeni bulguları Oligonükleotid Terapötikleri Derneği'nin (OTS) 22. Yıllık Toplantısı 2026'da sundu. Sonuçlar şunu gösterdi...
Basın Bültenleri
STM-01, Duchenne Kas Distrofisi İçin Faz 2 Klinik Çalışmasına Başladı
Secretome Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalarında deneysel tedavisi STM-01'i değerlendiren Faz 2 klinik çalışması THRIVE-2'nin başladığını duyurdu. Çalışmaya kayıtlar başladı ve ilk katılımcının yakında kaydolması bekleniyor. THRIVE-2 Nedir? THRIVE-2, çok merkezli, çok dozlu bir çalışma olarak tasarlanmıştır...
Keşfetmeye devam edin
Araştırma
Medera'nın DMD Kardiyomiyopatisi için Gen Terapisi, FDA'nın Hızlı Takip Onayı Almasıyla Hız Kazanıyor
DMD kardiyomiyopatisi için gen terapisinde umut vadeden bir gelişme Medera Inc. olarak ortaya çıktı....
Basın Bültenleri
SGT-003 Gen Terapisi: INSPIRE DUCHENNE Faz 3 Çalışması Başladı
Solid Biosciences, devam eden Faz 1/2 INSPIRE DUCHENNE çalışmasından umut verici ara sonuçlar bildirdi...
Araştırma
Atossa, Duchenne Fare Modelinde Kas Fonksiyonunda İyileşme Gösteren Yeni (Z)-Endoxifen Araştırmasını Sundu
Orlando'da düzenlenen 2026 MDA Klinik ve Bilimsel Konferansı'nda, Atossa Therapeutics'den araştırmacılar...
Araştırma
Duchenne Kas Distrofisi için Del-Zota Faz 3 SAFARI44 Klinik Çalışması: Çalışma Tasarımı, Veriler ve Klinik Önemi
Duchenne kas distrofisi için yürütülen del-zota faz 3 SAFARI44 klinik çalışması büyük bir dönüm noktasıdır...
Araştırma
Satellos, Duchenne Kas Distrofisi Olan Yürüyen Hastalarda SAT-3247'nin Faz 2A (BASECAMP) Çalışmasının Başladığını Duyurdu
Satellos, ayakta tedavi gören hastalarda SAT-3247'nin (NCT07287189) Faz 2A denemesinin başlatıldığını duyurdu...
Araştırma
Çin Merkezli Ractigen Therapeutics, DMD Hastalarında RAG-18'in Güvenliğini ve Toleransını Araştırmak Üzere Klinik Denemelere Başlıyor
Ractigen Therapeutics'ye göre, bu çalışma açık etiketli, tek kollu, doz artırımlı bir çalışma olup şu amaçla tasarlanmıştır...
Araştırma
Ractigen Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofisi İçin Çığır Açıcı Bir SaRNA Terapisi Olan RAG-18'in IIT Çalışmasında İlk Hastaya Doz Verdi
Küçük aktive edici RNA (saRNA) terapötiklerinin öncü geliştiricisi Ractigen Therapeutics, bugün şu duyuruyu yaptı...
Basın Bültenleri
ABD'de Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Mutasyonlarına Sahip Katılımcılarda Del-Zota Klinik Çalışması Başladı
Avidity Biosciences, delpacibart'a erişim sağlamak amacıyla klinik denemelerin başlatıldığını duyurdu...
Araştırma
Araştırmacılar Duchenne Kas Distrofisini Hedef Almak İçin Optimize Edilmiş Smad7 Gen Terapisi Geliştirdi
25 Kasım 2025'te araştırmacılar Buel D. Rodgers ve Christopher W. Ward bir makale yayınladılar...
Araştırma
Ali Taghizadeh, Türkiye'de Klinik Çalışma Aşamasında Olan DMD ANKA mRNA Terapisini Duyurdu
Türk farmakolog Doç. Dr. Ali Taghizadeh, yurtdışındaki takipçilerine İngilizce olarak şu açıklamayı yaptı...
Araştırma
Lenfatik Sistem DMD İlerlemesinin Arkasındaki İtici Güç Olabilir
Yakın zamanda yapılan iki çalışmada, Mendell Rimer'in rehberliğindeki bir bilim insanı ekibi,...
Basın Bültenleri
Kan Biyobelirteçleri Duchenne Kas Distrofisi İçin Daha Kişiselleştirilmiş Bir Tedavi Sunabilir
Florida Üniversitesi ve Leiden Üniversitesi Tıp Merkezi'nden (LUMC) araştırmacılar şunu keşfetti...
Son makaleler
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Exon 45 Atlama Çalışması olan ELEVATE-45-201'den olumlu ilk sonuçlar açıkladı...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Exon 44'te en yüksek dozu test etmek için onay aldı...
Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için deneysel bir tedavi olan SPM-2551'e ilişkin umut verici klinik öncesi sonuçları açıkladı...
Basın Bültenleri
Deramiocel, Duchenne’de 24 Aylık HOPE-3 Çalışmasında Olumlu Sonuçlar Gösterdi
Capricor Therapeutics, Deramiocel'nin insanlarda değerlendirildiği HOPE-3 çalışmasından yeni sonuçlar bildirdi...
Basın Bültenleri
Ractigen Therapeutics, Duchenne'de RAG-18 İçin Olumlu İlk İnsan Verilerini Açıkladı
Ractigen Therapeutics, araştırma aşamasındaki bir tedavi olan RAG-18 (NCT07282652) için insanlarda yapılan ilk olumlu verileri sunmuştur...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics’in ENTR-601-44 Adayı, Erken Dönem PK/PD Verilerinde Doza Bağlı Ekzon 44 Atlama Etkisi Gösterdi
Entrada Therapeutics ve ENTR-601-44, Duchenne kas distrofisi olan hastalar için tasarlanmış deneysel bir tedavi yöntemidir...
Basın Bültenleri
NS Pharma'nın Brogidirsen'i, Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Hastalarında 5 Yıllık Klinik Verileri Sunuyor
NS Pharma'nin brogidirsen'i (NS-089/NCNP-02), Duchenne kas distrofisi (DMD) için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir tedavidir...
Basın Bültenleri
ELEVIDYS WMS 2026 Verileri: Neler Gösteriyor ve Neler Göstermiyor?
Sarepta Therapeutics, 2026 Dünya Sağlık Örgütü'nde ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) ile ilgili yeni veriler sundu...