Satellos, Duchenne Kas Distrofisi Olan Yürüyen Hastalarda SAT-3247'nin Faz 2A (BASECAMP) Çalışmasının Başladığını Duyurdu
Satellos, 7 ila 10 yaş arası ayakta tedavi gören Duchenne kas distrofisi hastalarında SAT-3247'nin (NCT07287189) Faz 2A çalışmasının başlatıldığını duyurdu. Bu çalışmada...
Çin Merkezli Ractigen Therapeutics, DMD Hastalarında RAG-18'in Güvenliğini ve Toleransını Araştırmak Üzere Klinik Denemelere Başlıyor
Ractigen Therapeutics'ye göre, bu çalışma, güvenliği, toleransı, farmakokinetiği (PK), farmakodinamiği (PD) ve ön bulguları değerlendirmek üzere tasarlanmış, açık etiketli, tek kollu, doz artırımlı bir çalışmadır...
Ractigen Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofisi İçin Çığır Açıcı Bir SaRNA Terapisi Olan RAG-18'in IIT Çalışmasında İlk Hastaya Doz Verdi
Küçük aktive edici RNA (saRNA) terapötiklerinin öncü geliştiricisi Ractigen Therapeutics, bugün araştırmacıların başlattığı klinik çalışmada ilk hastaya başarılı bir şekilde doz uygulandığını duyurdu...
ABD'de Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Mutasyonlarına Sahip Katılımcılarda Del-Zota Klinik Çalışması Başladı
Avidity Biosciences, DMD mutasyonu tanısı almış uygun hastalara delpacibart zotadirsen (AOC 1044) erişimini sağlamak için klinik denemelerin başladığını duyurdu...
Araştırmacılar Duchenne Kas Distrofisini Hedef Almak İçin Optimize Edilmiş Smad7 Gen Terapisi Geliştirdi
25 Kasım 2025'te araştırmacılar Buel D. Rodgers ve Christopher W. Ward, kodon optimize edilmiş bir insan...