Satellos anunció el inicio del estudio de fase 2A (BASECAMP) de SAT-3247 en pacientes ambulatorios con Duchenne
Satellos anunció el inicio de un ensayo de fase 2A de SAT-3247 (NCT07287189) en pacientes ambulatorios con Duchenne de 7 a 10 años. En este...
Ractigen Therapeutics, con sede en China, está iniciando ensayos clínicos para investigar la seguridad y la tolerabilidad de RAG-18 en pacientes con DMD.
Según Ractigen Therapeutics, este estudio es un estudio abierto, de un solo brazo y de aumento de dosis, diseñado para evaluar la seguridad, la tolerancia, la farmacocinética (PK), la farmacodinamia (PD) y los datos preliminares...
El primer paciente recibe dosis de Ractigen Therapeutics en un estudio IIT de RAG-18, una terapia de ARNsa potencialmente revolucionaria para la distrofia muscular de Duchenne.
Ractigen Therapeutics, un desarrollador pionero de terapias de ARN pequeño activador (saRNA), anunció hoy la dosificación exitosa del primer paciente en su ensayo iniciado por investigadores...
Comienza en EE. UU. el ensayo clínico Del-Zota en participantes con mutaciones de DMD susceptibles de omisión del exón 44
Avidity Biosciences anunció el inicio de ensayos clínicos para brindar acceso a delpacibart zotadirsen (AOC 1044) a pacientes elegibles diagnosticados con mutaciones de DMD...
Investigadores desarrollan una terapia génica Smad7 optimizada para combatir la distrofia muscular de Duchenne
El 25 de noviembre de 2025, los investigadores Buel D. Rodgers y Christopher W. Ward publicaron un estudio innovador en Gene Therapy que reveló un genoma humano optimizado en codones...