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Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.
Sapreme Therapeutics ha anunciado resultados preclínicos prometedores para SPM-2551, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) que utiliza tecnología de omisión de exones y medicamentos basados en ARN, incluidos oligonucleótidos antisentido (ASO). La compañía presentó los nuevos hallazgos en la 22.ª Reunión Anual de la Sociedad de Terapéutica de Oligonucleótidos (OTS) 2026. Los resultados mostraron...
Comunicados de prensa
STM-01 entra en la fase 2 de ensayos clínicos para la distrofia muscular de Duchenne.
Secretome Therapeutics ha anunciado el inicio de THRIVE-2, un estudio clínico de fase 2 que evalúa su terapia experimental STM-01 en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio ya está abierto a la inscripción, y se espera que el primer participante se inscriba próximamente. ¿Qué es THRIVE-2? THRIVE-2 está diseñado como un estudio multicéntrico, de dosis múltiples...
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Investigación
La terapia génica Medera para la cardiomiopatía DMD cobra impulso con la designación de vía rápida para FDA.
Un avance prometedor en la terapia génica para la cardiomiopatía DMD ha surgido gracias a Medera Inc....
Comunicados de prensa
Terapia génica SGT-003: Comienza el estudio de fase 3 de INSPIRE DUCHENNE.
Solid Biosciences ha informado de resultados provisionales alentadores de su ensayo en curso de fase 1/2, INSPIRE DUCHENNE...
Investigación
Atossa presentó una nueva investigación (Z)-Endoxifen que muestra una función muscular mejorada en el modelo de ratón con Duchenne
En la Conferencia Clínica y Científica de la MDA de 2026 en Orlando, investigadores de Atossa Therapeutics...
Investigación
Ensayo clínico de fase 3 Del-Zota SAFARI44 para la distrofia muscular de Duchenne: diseño del estudio, datos y relevancia clínica
El ensayo clínico de fase 3 del-zota SAFARI44 para la distrofia muscular de Duchenne representa un avance importante...
Investigación
Satellos anunció el inicio del estudio de fase 2A (BASECAMP) de SAT-3247 en pacientes ambulatorios con Duchenne
Satellos anunció el inicio de un ensayo de fase 2A de SAT-3247 (NCT07287189) en pacientes ambulatorios...
Investigación
Ractigen Therapeutics, con sede en China, está iniciando ensayos clínicos para investigar la seguridad y la tolerabilidad de RAG-18 en pacientes con DMD.
Según Ractigen Therapeutics, este estudio es un estudio abierto, de un solo brazo y de escalada de dosis diseñado para...
Investigación
El primer paciente recibe dosis de Ractigen Therapeutics en un estudio IIT de RAG-18, una terapia de ARNsa potencialmente revolucionaria para la distrofia muscular de Duchenne.
Ractigen Therapeutics, empresa pionera en el desarrollo de terapias con ARN pequeños activadores (saRNA), anunció hoy...
Comunicados de prensa
Comienza en EE. UU. el ensayo clínico Del-Zota en participantes con mutaciones de DMD susceptibles de omisión del exón 44
Avidity Biosciences anunció el inicio de los ensayos clínicos para proporcionar acceso a delpacibart...
Investigación
Investigadores desarrollan una terapia génica Smad7 optimizada para combatir la distrofia muscular de Duchenne
El 25 de noviembre de 2025, los investigadores Buel D. Rodgers y Christopher W. Ward publicaron un...
Investigación
Ali Taghizadeh anuncia la terapia de ARNm ANKA para la DMD, actualmente en ensayo clínico en Turquía.
El farmacólogo turco, Dr. Ali Taghizadeh, profesor asociado, anunció en inglés a sus seguidores en el extranjero...
Investigación
El sistema linfático podría ser la fuerza impulsora detrás de la progresión de la DMD
En dos estudios recientes, un equipo de científicos bajo la dirección de Mendell Rimer,...
Comunicados de prensa
Los biomarcadores sanguíneos podrían ofrecer un tratamiento más personalizado para la distrofia muscular de Duchenne
Investigadores de la Universidad de Florida y del Centro Médico de la Universidad de Leiden (LUMC) han descubierto...
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Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Un estudio sobre la omisión temprana del exón 45 muestra una mayor producción de distrofina.
Entrada Therapeutics ha anunciado resultados iniciales positivos de su estudio de omisión del exón 45, ELEVATE-45-201,...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics supera a ENTR-601-44 en dosis de 18 mg/kg en su estudio sobre la omisión del exón 44 en la distrofia muscular de Duchenne.
Entrada Therapeutics ha recibido autorización para probar la dosis más alta en su exón 44...
Investigación
Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.
Sapreme Therapeutics ha anunciado resultados preclínicos prometedores para SPM-2551, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de prensa
Deramiocel muestra resultados positivos a los 24 meses en el estudio HOPE-3 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
Capricor Therapeutics ha publicado nuevos resultados del estudio HOPE-3 que evalúa Deramiocel en personas...
Comunicados de prensa
El estudio Ractigen Therapeutics informa datos positivos de los primeros ensayos en humanos para RAG-18 en la distrofia muscular de Duchenne.
Ractigen Therapeutics ha presentado datos positivos de primera administración en humanos para RAG-18 (NCT07282652), un tratamiento en investigación para...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 muestra un salto del exón 44 dependiente de la dosis en los primeros datos de PK/PD.
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 es una terapia experimental diseñada para pacientes con distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de prensa
El gen Brogidirsen de NS Pharma muestra datos clínicos de 5 años en pacientes con DMD susceptibles a la omisión del exón 44.
El brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma es una terapia experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) diseñada para...
Comunicados de prensa
Datos de ELEVIDYS WMS 2026: lo que muestran y lo que no.
Sarepta Therapeutics ha presentado nuevos datos sobre ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) en el Congreso Mundial de 2026...