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Entrada Therapeutics ENTR-601-45：早期外显子45跳跃研究表明肌营养不良蛋白产量增加

Entrada Therapeutics公司公布了其外显子45跳跃研究（ELEVATE-45-201）的积极初步结果，该研究旨在评估ENTR-601-45在杜氏肌营养不良症（Duchenne）患者中的疗效。首批受试者在接受初始剂量后，表现出良好的安全性，且肌营养不良蛋白的产生略有增加。研究结果表明…….
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Entrada Therapeutics 在杜氏肌营养不良症外显子 44 跳跃研究中将 ENTR-601-44 的剂量提高至 18 mg/kg

Entrada Therapeutics 已获准在其针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的外显子 44 跳跃研究中测试最高剂量。独立数据监察委员会 (DMC) 在审查了现有安全性和药代动力学数据后，建议在 ELEVATE-44-201 临床试验中，从第 3 组开始，剂量为 18 mg/kg。.
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Dyne Therapeutics 在日本获得用于治疗杜氏肌营养不良症的 DYNE-251 的孤儿药资格认定

Dyne Therapeutics宣布，日本厚生劳动省（MHLW）…….
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Satellos 向 FDA 提交 IND，用于杜氏肌营养不良症的 2 期 SAT-3247 临床试验

Satellos Bioscience宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交研究性新药（IND）申请…….
SAT-3247
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FDA 授予 NS-051/NCNP-04 孤儿药资格认定，用于治疗杜氏肌营养不良症

Nippon Shinyaku宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予孤儿药资格…….
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Italfarmaco 与 Multicare Pharma 签署 Givinostat (Duvyzat) 独家经销协议，Givinostat 是一种 DMD 治疗药物

Italfarmaco宣布与拉丁美洲知名制药公司Multicare Pharma达成独家协议…….
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Del-zota（外显子44跳跃疗法）在1/2期临床试验中证实可逆转关键功能终点的疾病进展

Avidity Biosciences公布了接受del-zota持续治疗一个月的参与者的积极新数据…….
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Belief BioMed宣布成功完成首剂BBM-D101基因治疗

专注于开发前沿基因疗法的创新型生物技术公司Belief BioMed今日宣布…….
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Keros Therapeutics 在美国骨与矿物质研究学会 2025 年年会上展示了其 KER-065 项目的更多临床数据

Keros Therapeutics公司宣布，已公布其1期临床试验的更多临床数据…….
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SQY Therapeutics获得欧洲药品管理局颁发的外显子51跳跃疗法SQY51孤儿药资格认定，用于治疗杜氏肌营养不良症

SQY51 已获得美国食品药品监督管理局授予的孤儿药资格认定…….
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Santhera 与 Ikris Pharma Network 达成协议，在印度分销 AGAMREE (Vamorolone)

Santhera Pharmaceuticals宣布与Ikris Pharma Network（Ikris）签署独家协议…….
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ITF Therapeutics宣布发布积极的长期数据，强化Duvyzat（Givinostat）作为杜氏肌营养不良症治疗的疗效和安全性

Italfarmaco旗下子公司ITF Therapeutics今日宣布，已发表积极的长期安全性和有效性研究结果…….
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Keros 宣布美国授予 FDA 孤儿药资格认定，用于治疗杜氏肌营养不良症

Keros Therapeutics 今日宣布，美国食品药品监督管理局（“FDA”）已授予其孤儿药资格…….
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Agamree 将于 2026 年开始在阿拉伯联合酋长国、沙特阿拉伯、科威特、阿曼和巴林销售

Santhera Pharmaceuticals宣布与Uniphar签署独家协议，负责管理…….
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Entrada Therapeutics 已获准在其 Exon 44 中测试最高剂量…….
研究

Sapreme Therapeutics 报告称，SPM-2551 在杜氏肌营养不良症中具有显著的临床前肌营养不良蛋白恢复作用。

Sapreme Therapeutics公司宣布了其用于治疗杜氏肌营养不良症的实验性药物SPM-2551的令人鼓舞的临床前研究结果…….
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Deramiocel 在杜氏肌营养不良症患者中显示出积极的 24 个月 HOPE-3 研究结果。

Capricor Therapeutics公布了HOPE-3研究的最新结果，该研究评估了Deramiocel在人体中的应用…….
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Ractigen Therapeutics 报告 RAG-18 在杜氏肌营养不良症患者中的首次人体试验中取得积极数据

Ractigen Therapeutics公司公布了RAG-18（NCT07282652）的首次人体试验积极数据，RAG-18是一种用于治疗……的在研疗法。.
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 在早期药代动力学/药效学数据中显示出剂量依赖性的外显子 44 跳跃

Entrada Therapeutics' 和 ENTR-601-44 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症患者的在研疗法…….
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NS Pharma 的 Brogidirsen 展示了适用于外显子 44 跳跃疗法的 DMD 患者的 5 年临床数据

NS Pharma公司的brogidirsen（NS-089/NCNP-02）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研疗法…….
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ELEVIDYS WMS 2026 数据：它们显示了什么——以及它们没有显示什么

Sarepta Therapeutics 在 2026 年世界会议上公布了关于 ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）的新数据…….