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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201, que avalia o ENTR-601-45 em pessoas com distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). O primeiro grupo de participantes apresentou um perfil de segurança favorável e um pequeno aumento na produção de distrofina após receber a dose inicial. Os resultados são um...
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Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
O estudo Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu estudo de supressão do éxon 44 para distrofia muscular de Duchenne (DMD). O Comitê Independente de Monitoramento de Dados (DMC) recomendou iniciar a Coorte 3 com 18 mg/kg no ensaio clínico ELEVATE-44-201, após revisão dos dados de segurança e farmacocinética disponíveis.
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Dyne Therapeutics recebe designação de medicamento órfão no Japão para DYNE-251 na distrofia muscular de Duchenne
O Dyne Therapeutics anunciou que o Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar (MHLW) do Japão...
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Satellos envia IND para FDA para ensaio clínico de fase 2 SAT-3247 em distrofia muscular de Duchenne
A Satellos Bioscience anunciou a submissão de um pedido de Novo Medicamento Experimental (IND, na sigla em inglês) à...
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FDA concede designação de medicamento órfão ao NS-051/NCNP-04 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
Nippon Shinyaku anunciou que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) (FDA) concedeu a designação de órfão...
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Italfarmaco e Multicare Pharma assinam acordo de distribuição exclusiva para Givinostat (Duvyzat), um tratamento para DMD no Brasil
A Italfarmaco anunciou um acordo exclusivo com a Multicare Pharma, uma importante empresa farmacêutica da América Latina...
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Del-zota (terapia de salto do exon 44) demonstrou reversão da progressão da doença em desfechos funcionais importantes em ensaio de fase 1/2
A Avidity Biosciences anunciou novos dados positivos de participantes tratados continuamente com del-zota por um...
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Belief BioMed anuncia conclusão bem-sucedida da primeira dose da terapia genética BBM-D101
A Belief BioMed, uma empresa de biotecnologia inovadora focada no desenvolvimento de terapias genéticas de ponta, anunciou hoje...
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Keros Therapeutics apresenta dados clínicos adicionais de seu programa KER-065 na reunião anual de 2025 da Sociedade Americana de Pesquisa Óssea e Mineral
A Keros Therapeutics anunciou a apresentação de dados clínicos adicionais de seu estudo clínico de Fase 1...
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SQY Therapeutics recebe designação de medicamento órfão da Agência Europeia de Medicamentos para a terapia de salto do exon 51 SQY51 para tratamento da distrofia muscular de Duchenne
O SQY51 já havia obtido a designação de medicamento órfão da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA)...
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Santhera firma acordo com Ikris Pharma Network para distribuição de AGAMREE (Vamorolone) na Índia
A Santhera Pharmaceuticals anuncia a assinatura de um acordo exclusivo com a Ikris Pharma Network (Ikris)...
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A ITF Therapeutics anuncia a publicação de dados positivos de longo prazo que reforçam a eficácia e a segurança do Duvyzat (Givinostat) como tratamento para a distrofia muscular de Duchenne
A ITF Therapeutics, subsidiária da Italfarmaco, anunciou hoje a publicação de resultados positivos em relação à segurança e eficácia a longo prazo...
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Keros anuncia a designação de medicamento órfão dos EUA para o FDA concedida ao KER-065 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
A Keros Therapeutics anunciou hoje que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (“FDA”) concedeu a Medicamento Órfão...
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Agamree será vendido nos Emirados Árabes Unidos, Arábia Saudita, Kuwait, Omã e Bahrein a partir de 2026
A Santhera Pharmaceuticals anuncia a assinatura de um acordo exclusivo com a Uniphar para gerenciar o...
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A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201,...
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Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
A vacina Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu éxon 44...
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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne...
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O gene Deramiocel apresenta resultados positivos após 24 meses no estudo HOPE-3 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a Deramiocel em humanos...
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A Ractigen Therapeutics divulga dados positivos inéditos em humanos para RAG-18 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics apresentou dados positivos inéditos em humanos para o RAG-18 (NCT07282652), um tratamento experimental para...
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 Mostra Supressão do Éxon 44 Dependente da Dose em Dados PK/PD Preliminares
Entrada Therapeutics e ENTR-601-44 são terapias experimentais desenvolvidas para pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
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O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados clínicos de 5 anos em pacientes com DMD passíveis de exclusão do éxon 44.
O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida...
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Dados do ELEVIDYS WMS 2026: O que eles mostram — e o que eles não mostram
A equipe Sarepta Therapeutics apresentou novos dados sobre o ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) na Conferência Mundial de 2026...