Avidity Biosciences anuncia Programa de Acesso Gerenciado (MAP) nos EUA para a terapia experimental del-zota (exon 44 skipping)
A Avidity Biosciences anunciou seu Programa de Acesso Gerenciado (MAP) para a terapia experimental delpacibart zotadirsen (del-zota) para pessoas elegíveis com mutações da distrofia muscular de Duchenne passíveis de tratamento...
Potencial do SAT-3247 para restaurar a regeneração muscular na distrofia muscular de Duchenne, publicado na Nature.
A Satellos anunciou a publicação na Nature Communications de uma nova pesquisa de uma equipe científica do Instituto de Pesquisa do Hospital de Ottawa (OHRI) que valida a...
O projeto Solid Biosciences recebeu a designação de Passaporte de Inovação no âmbito do Programa de Licenciamento e Acesso a Produtos Inovadores do Reino Unido para o SGT-003, uma terapia genética experimental para a distrofia muscular de Duchenne.
A Solid Biosciences anunciou que a SGT-003, terapia genética experimental da empresa para distrofia muscular de Duchenne (Duchenne), recebeu um Passaporte de Inovação ao abrigo do novo...
Terapias de DMD com salto de exon da Sarepta falham em estudo confirmatório, preço das ações cai
As dificuldades com o gene Sarepta Therapeutics só pioram. Em pacientes com distrofia muscular de Duchenne, a empresa descobriu que seus tratamentos de exclusão de éxons, Vyondys 53 e Amondys 45,...
A PPMD fornece 400.000 dólares em financiamento para a plataforma de edição genética MyoDys ($).
A PPMD concedeu 400.000 dólares em financiamento ao projeto MyoGene ($) por meio do PPMD Venture Pathways, a iniciativa de filantropia de risco da organização que fornece financiamento da indústria para acelerar o desenvolvimento terapêutico...