Ana SayfaBasın Bültenleri
Basın Bültenleri
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (Duchenne) hastalarında ENTR-601-45'yi değerlendiren Ekson 45 Atlama Çalışması (ELEVATE-45-201)'ndan olumlu ilk sonuçlar açıkladı. Katılımcıların ilk grubu, olumlu bir güvenlik profili ve ilk dozu aldıktan sonra distrofin üretiminde küçük bir artış gösterdi. Bulgular...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (DMD) için Ekson 44 Atlama Çalışmasında en yüksek dozu test etmek üzere onay aldı. Bağımsız Veri İzleme Komitesi (DMC), mevcut güvenlik ve farmakokinetik verileri inceledikten sonra, ELEVATE-44-201 klinik çalışmasında 3. Kohort'a 18 mg/kg dozunda başlanmasını tavsiye etti...
Keşfetmeye devam edin
Basın Bültenleri
Dyne Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisi'nde DYNE-251 için Japonya'da Yetim İlaç Tanımı Aldı
Dyne Therapeutics, Japonya Sağlık, Çalışma ve Sosyal Refah Bakanlığı'nın (MHLW)...
Basın Bültenleri
Satellos, Duchenne Kas Distrofisi'nde SAT-3247 Faz 2 Klinik Denemesi için FDA'ya Başvuruda Bulundu
Satellos Bioscience, Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) başvurusunun ...'ya sunulduğunu duyurdu.
Basın Bültenleri
FDA, Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi için NS-051/NCNP-04'e Yetim İlaç Tanımı Verdi
Nippon Shinyaku, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) Yetim İlaçlar için onay verdiğini duyurdu...
Basın Bültenleri
Italfarmaco ve Multicare Pharma, Brezilya'da DMD Tedavisi Olan Givinostat (Duvyzat) İçin Özel Dağıtım Anlaşması İmzaladı
Italfarmaco, Latin Amerika'nın önde gelen ilaç şirketlerinden Multicare Pharma ile özel bir anlaşma imzaladığını duyurdu...
Basın Bültenleri
Del-zota (Ekzon 44 Atlama Terapisi), Faz 1/2 Denemesinde Temel Fonksiyonel Son Noktalarda Hastalığın İlerlemesinin Tersine Döndüğünü Gösterdi
Avidity Biosciences, del-zota ile sürekli tedavi gören katılımcılardan elde edilen olumlu yeni verileri açıkladı...
Basın Bültenleri
Belief BioMed, BBM-D101 Gen Terapisinin İlk Dozunun Başarılı Bir Şekilde Tamamlandığını Duyurdu
Gen terapileri alanında çığır açan çalışmalar geliştirmeye odaklanan yenilikçi bir biyoteknoloji şirketi olan Belief BioMed, bugün şu duyuruyu yaptı...
Basın Bültenleri
Keros Therapeutics, Amerikan Kemik ve Mineral Araştırmaları Derneği'nin 2025 Yıllık Toplantısında KER-065 Programından Ek Klinik Verileri Sunuyor
Keros Therapeutics, Faz 1 klinik çalışmalarından elde edilen ek klinik verileri sunduğunu duyurdu...
Basın Bültenleri
SQY Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi İçin Ekzon 51 Atlama Terapisi SQY51 İçin Avrupa İlaç Ajansı'ndan Yetim İlaç Tanımı Aldı
SQY51, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) yetim ilaç statüsü almıştı...
Basın Bültenleri
Santhera, Hindistan'da AGAMREE (Vamorolone) Dağıtımı İçin Ikris Pharma Network ile Anlaşma İmzaladı
Santhera Pharmaceuticals, Ikris Pharma Network (Ikris) ile özel bir anlaşma imzaladığını duyurdu...
Basın Bültenleri
ITF Therapeutics, Duvyzat'ın (Givinostat) Duchenne Kas Distrofisi Tedavisinde Etkinliğini ve Güvenliğini Destekleyen Olumlu Uzun Vadeli Verilerin Yayınlandığını Duyurdu
Italfarmaco'nun iştiraki olan ITF Therapeutics, bugün uzun vadeli güvenlik ve etkinlik sonuçlarının olumlu olduğunu duyurdu...
Basın Bültenleri
Keros, Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi için KER-065'ye ABD FDA Yetim İlaç Tanımının Verildiğini Duyurdu
Keros Therapeutics bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin ("FDA") Yetim İlaç statüsü verdiğini duyurdu...
Basın Bültenleri
Agamree, 2026'dan itibaren Birleşik Arap Emirlikleri, Suudi Arabistan, Kuveyt, Umman ve Bahreyn'de satışa sunulacak
Santhera Pharmaceuticals, Uniphar ile yönetimi üstlenecek özel bir anlaşma imzaladığını duyurdu...
Son makaleler
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Exon 45 Atlama Çalışması olan ELEVATE-45-201'den olumlu ilk sonuçlar açıkladı...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Exon 44'te en yüksek dozu test etmek için onay aldı...
Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için deneysel bir tedavi olan SPM-2551'e ilişkin umut verici klinik öncesi sonuçları açıkladı...
Basın Bültenleri
Deramiocel, Duchenne’de 24 Aylık HOPE-3 Çalışmasında Olumlu Sonuçlar Gösterdi
Capricor Therapeutics, Deramiocel'nin insanlarda değerlendirildiği HOPE-3 çalışmasından yeni sonuçlar bildirdi...
Basın Bültenleri
Ractigen Therapeutics, Duchenne'de RAG-18 İçin Olumlu İlk İnsan Verilerini Açıkladı
Ractigen Therapeutics, araştırma aşamasındaki bir tedavi olan RAG-18 (NCT07282652) için insanlarda yapılan ilk olumlu verileri sunmuştur...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics’in ENTR-601-44 Adayı, Erken Dönem PK/PD Verilerinde Doza Bağlı Ekzon 44 Atlama Etkisi Gösterdi
Entrada Therapeutics ve ENTR-601-44, Duchenne kas distrofisi olan hastalar için tasarlanmış deneysel bir tedavi yöntemidir...
Basın Bültenleri
NS Pharma'nın Brogidirsen'i, Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Hastalarında 5 Yıllık Klinik Verileri Sunuyor
NS Pharma'nin brogidirsen'i (NS-089/NCNP-02), Duchenne kas distrofisi (DMD) için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir tedavidir...
Basın Bültenleri
ELEVIDYS WMS 2026 Verileri: Neler Gösteriyor ve Neler Göstermiyor?
Sarepta Therapeutics, 2026 Dünya Sağlık Örgütü'nde ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) ile ilgili yeni veriler sundu...