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Comunicados de prensa
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Un estudio sobre la omisión temprana del exón 45 muestra una mayor producción de distrofina.
Entrada Therapeutics ha anunciado resultados iniciales positivos de su estudio de omisión del exón 45, ELEVATE-45-201, que evalúa ENTR-601-45 en personas con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). El primer grupo de participantes mostró un perfil de seguridad favorable y un pequeño aumento en la producción de distrofina tras recibir la dosis inicial. Los hallazgos son...
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Entrada Therapeutics supera a ENTR-601-44 en dosis de 18 mg/kg en su estudio sobre la omisión del exón 44 en la distrofia muscular de Duchenne.
El estudio Entrada Therapeutics ha recibido autorización para probar la dosis más alta en su estudio de omisión del exón 44 para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El Comité Independiente de Monitorización de Datos (DMC) ha recomendado iniciar la cohorte 3 con 18 mg/kg en el ensayo clínico ELEVATE-44-201, tras revisar los datos farmacocinéticos y de seguridad disponibles.
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Dyne Therapeutics recibe la designación de fármaco huérfano en Japón para DYNE-251 en la distrofia muscular de Duchenne
Dyne Therapeutics anunció que el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar (MHLW) de Japón...
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Satellos presenta IND a FDA para el ensayo clínico de fase 2 SAT-3247 en distrofia muscular de Duchenne
Satellos Bioscience anunció la presentación de una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND, por sus siglas en inglés) ante la...
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FDA otorga la designación de medicamento huérfano a NS-051/NCNP-04 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Nippon Shinyaku anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la autorización para operar huérfanos...
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Italfarmaco y Multicare Pharma firman un acuerdo de distribución exclusivo para Givinostat (Duvyzat), un tratamiento para la DMD en Brasil.
Italfarmaco anunció un acuerdo exclusivo con Multicare Pharma, una destacada empresa farmacéutica en Latinoamérica...
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Del-zota (terapia de omisión del exón 44) demostró la reversión de la progresión de la enfermedad en los criterios de valoración funcionales clave en un ensayo de fase 1/2.
Avidity Biosciences anunció nuevos datos positivos de participantes tratados continuamente con del-zota durante un...
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Belief BioMed anunció la finalización exitosa de la primera dosis de la terapia génica BBM-D101
Belief BioMed, una empresa de biotecnología innovadora centrada en el desarrollo de terapias génicas de vanguardia, anunció hoy...
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Keros Therapeutics presenta datos clínicos adicionales de su programa KER-065 en la Reunión Anual 2025 de la Sociedad Estadounidense de Investigación Ósea y Mineral
Keros Therapeutics anunció que presentó datos clínicos adicionales de su ensayo clínico de fase 1...
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SQY Therapeutics recibe la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos para la terapia de omisión del exón 51 SQY51 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne.
SQY51 ya había obtenido la designación de medicamento huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos...
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Santhera firma un acuerdo con Ikris Pharma Network para la distribución de AGAMREE (vamorolone) en India.
Santhera Pharmaceuticals anuncia la firma de un acuerdo exclusivo con Ikris Pharma Network (Ikris)...
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ITF Therapeutics anuncia la publicación de datos positivos a largo plazo que refuerzan la eficacia y seguridad de Duvyzat (Givinostat) como tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne.
ITF Therapeutics, filial de Italfarmaco, anunció hoy la publicación de resultados positivos sobre su seguridad y eficacia a largo plazo...
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Keros anuncia la designación de fármaco huérfano estadounidense FDA otorgada a KER-065 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne.
Keros Therapeutics anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ("FDA") otorgó la designación de medicamento huérfano...
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Agamree se venderá en Emiratos Árabes Unidos, Arabia Saudita, Kuwait, Omán y Baréin a partir de 2026
Santhera Pharmaceuticals anuncia la firma de un acuerdo exclusivo con Uniphar para gestionar...
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Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.
Sapreme Therapeutics ha anunciado resultados preclínicos prometedores para SPM-2551, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne...
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Deramiocel muestra resultados positivos a los 24 meses en el estudio HOPE-3 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
Capricor Therapeutics ha publicado nuevos resultados del estudio HOPE-3 que evalúa Deramiocel en personas...
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El estudio Ractigen Therapeutics informa datos positivos de los primeros ensayos en humanos para RAG-18 en la distrofia muscular de Duchenne.
Ractigen Therapeutics ha presentado datos positivos de primera administración en humanos para RAG-18 (NCT07282652), un tratamiento en investigación para...
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 muestra un salto del exón 44 dependiente de la dosis en los primeros datos de PK/PD.
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 es una terapia experimental diseñada para pacientes con distrofia muscular de Duchenne...
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El gen Brogidirsen de NS Pharma muestra datos clínicos de 5 años en pacientes con DMD susceptibles a la omisión del exón 44.
El brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma es una terapia experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) diseñada para...
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Datos de ELEVIDYS WMS 2026: lo que muestran y lo que no.
Sarepta Therapeutics ha presentado nuevos datos sobre ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) en el Congreso Mundial de 2026...