Avidity Biosciences anuncia el Programa de Acceso Gestionado (MAP) de EE. UU. para la terapia en investigación del-zota (salto del exón 44)
Avidity Biosciences anunció su Programa de Acceso Gestionado (MAP) para la terapia en investigación delpacibart zotadirsen (del-zota) para personas elegibles con mutaciones de distrofia muscular de Duchenne susceptibles de...
Potencial del SAT-3247 para restaurar la regeneración muscular en la distrofia muscular de Duchenne (publicado en Nature)
Satellos anunció la publicación en Nature Communications de una nueva investigación de un equipo científico del Instituto de Investigación del Hospital de Ottawa (OHRI) que valida...
El proyecto Solid Biosciences recibió la designación de Pasaporte de Innovación en el marco del programa de Licencias y Acceso Innovador del Reino Unido para SGT-003, una terapia génica en investigación para la distrofia muscular de Duchenne.
Solid Biosciences anunció que SGT-003, la terapia génica en investigación de la compañía para la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne), ha recibido un Pasaporte de Innovación bajo el nuevo...
Las terapias de Sarepta para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) basadas en el salto de exones fracasan en un estudio confirmatorio; el precio de las acciones cae.
Las dificultades con el gen Sarepta Therapeutics solo empeoran. En pacientes con distrofia muscular de Duchenne, la empresa descubrió que sus tratamientos de omisión de exones, Vyondys 53 y Amondys 45,...
PPMD proporciona 400.000 libras esterlinas ($) a MyoGene Bio para la plataforma de edición genética MyoDys.
PPMD ha proporcionado $400.000 en financiación a MyoGene a través de PPMD Venture Pathways, la iniciativa de filantropía de riesgo de la organización que proporciona financiación de la industria para acelerar el desarrollo terapéutico...